Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk afprøvning af træning hos patienter med spinal muskelatrofi (SMA)

11. august 2016 opdateret af: Darryl C. De Vivo, Columbia University

Randomiseret, kontrolleret klinisk forsøg med træning hos patienter med spinal muskelatrofi (SMA)

Denne undersøgelse udføres for at teste, om træning effektivt kan bruges som en intervention til behandling af spinal muskelatrofi (SMA). For at besvare dette spørgsmål vil efterforskerne tilmelde 14 forsøgspersoner med SMA mellem 8 og 50 år og bede dem om at gennemføre en 18 måneders træningsplan. På nogle punkter vil forsøgspersoner blive bedt om nøje at følge en specifik træningsplan, og på andre punkter kan de blive bedt om at træne på samme måde, som de gør normalt. De øvelser, de vil blive bedt om at udføre, omfatter cykling på en stationær cyklus og løft af håndvægte. Forsøgspersoner vil blive bedt om at komme ind til klinikken syv gange i løbet af undersøgelsen for at udføre tests. Disse tests omfatter motoriske funktionsmålinger, en fysisk undersøgelse, spørgeskemaer, en træningskapacitetstest, som involverer at køre på en stationær cykel, og test, hvor forsøgspersonen bliver bedt om at gå så langt de kan på seks minutter. Hovedmålet med undersøgelsen er at se, om de forsøgspersoner, der deltager i træningsprotokollen, har større stigninger i den distance, de kan gå på seks minutter, end dem, der ikke gør.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University SMA Clinical Research Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Svaghed og hypotoni i overensstemmelse med den kliniske diagnose af SMA type 3, dvs. at have opnået evnen til at gå selvstændigt
  2. Laboratoriedokumentation af homozygot fravær af SMN1 exon 7
  3. evne til at gå mindst 25 meter uden assistance
  4. I alderen 8 til 50 år på indskrivningstidspunktet
  5. Evne til at betræde det stationære cyklusergometer
  6. Skriftligt informeret samtykke fra patient (hvis ≥ 18 år) eller forældre/værge (hvis < 18 år) og samtykke for deltagere, der er mindreårige.

Ekskluderingskriterier:

  1. Manglende evne til at gå selvstændigt mindst 25 meter
  2. Enhver akut co-morbid tilstand, der forstyrrer undersøgelsesdeltagelsen i efterforskernes bedømmelse inden for 7 dage efter tilmelding, inklusive bakteriel infektion, viral infektionsproces, madforgiftning, temperatur > 99.0ºF, behov for akut behandling eller observation af enhver anden årsag, som f. bedømt af efterforskeren; patient kan inkluderes efter afvikling af den akutte hændelse
  3. Brug af forsøgsmedicin beregnet til behandling af SMA, herunder riluzol, valproinsyre, hydroxyurinstof, oral brug af albuterol, natriumphenylbutyrat, butyratderivater, kreatin, carnitin, væksthormon, anabolske steroider eller midler med kendt eller formodet histon-deacetylase (HDAC) hæmning inden for 30 dage før studiestart. Efter at have underskrevet informeret samtykke kan deltagerne afbryde forbudte medicin og vil derefter kvalificere sig til et screeningsbesøg efter 30 dages udvaskningsperiode
  4. Manglende evne til at opfylde krav til studiebesøg eller samarbejde pålideligt med funktionel testning og træningsprotokol
  5. Sameksisterende medicinske tilstande, der kontraindicerer rejser, testning eller moderat intensitetsmotion
  6. Gravide eller ammende kvinder, eller dem, der har til hensigt at blive gravide i løbet af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dyrke motion
Muskelstyrkende program ved hjælp af vægte og modstandsbånd i kombination med et hjemmebaseret cyklusergometriprogram. Det hjemmebaserede træningsprogram vil blive udført op til 5 gange ugentligt.
Andet: Dyrke motion
Muskelstyrkende program ved hjælp af håndvægte og modstandsbånd i kombination med en hjemmebaseret cyklusergometri. Dette hjemmebaserede træningsprogram vil blive udført op til 5 gange om ugen. Hver session vil bestå af op til 30 minutters cykling og 30 minutters styrkelse.
Ingen indgriben: Typisk aktivitet
Forsøgspersoner i denne gruppe vil blive bedt om at opretholde deres typiske daglige aktivitet. De, der er tilknyttet denne arm, vil få mulighed for at deltage i interventionsarmen syv måneder efter deres screeningsbesøg.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gået distance i Six Minute Walk Test (6MWT).
Tidsramme: Op til 19 måneder
Op til 19 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Columbia University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Darryl C De Vivo, MD, Columbia University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. juli 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. juli 2010

Først opslået (Skøn)

20. juli 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

12. august 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. august 2016

Sidst verificeret

1. august 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AAAE8200
  • A-15886 (Anden identifikator: CU)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner