脊髓性肌萎缩症 (SMA) 患者运动的临床试验

纳入标准：

1. 与 SMA 3 型临床诊断一致的无力和肌张力减退，即已具备独立行走的能力
2. SMN1 外显子 7 纯合缺失的实验室记录
3. 能够在没有帮助的情况下行走至少 25 米
4. 入学时年龄在 8 至 50 岁之间
5. 能够踩踏固定自行车测力计
6. 患者（如果 ≥ 18 岁）或父母/监护人（如果 < 18 岁）的书面知情同意书，以及未成年参与者的同意书。

排除标准：

1. 无法独立行走至少 25 米
2. 入组后 7 天内任何干扰研究参与的急性合并症，包括细菌感染、病毒感染过程、食物中毒、体温 > 99.0ºF、因任何其他原因需要急性治疗或观察，如由调查员判断；患者可以在急性事件解决后被纳入
3. 使用用于治疗 SMA 的试验性药物，包括利鲁唑、丙戊酸、羟基脲、口服沙丁胺醇、苯丁酸钠、丁酸盐衍生物、肌酸、肉碱、生长激素、合成代谢类固醇或含有已知或推测的组蛋白去乙酰化酶 (HDAC) 的药物抑制，研究进入前 30 天内。 签署知情同意书后，参与者可以停止使用违禁药物，然后将有资格在 30 天清除期后进行筛选访问
4. 无法满足研究访问要求，或无法可靠地配合功能测试和运动方案
5. 禁忌旅行、测试或中等强度运动的合并症
6. 孕妇或哺乳期妇女，或打算在研究过程中怀孕的妇女。