Studio clinico sull'esercizio fisico in pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA)
11 agosto 2016 aggiornato da: Darryl C. De Vivo, Columbia University
Studio clinico randomizzato e controllato sull'esercizio in pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA)
Questo studio è stato condotto per verificare se l'esercizio fisico può essere utilizzato efficacemente come intervento per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA).
Per rispondere a questa domanda, gli investigatori registreranno 14 soggetti con SMA di età compresa tra 8 e 50 anni e chiederanno loro di completare un programma di formazione di 18 mesi.
In alcuni punti verrà chiesto ai soggetti di seguire da vicino un regime di allenamento specifico e in altri punti potrebbe essere chiesto loro di esercitarsi nello stesso modo in cui lo fanno normalmente.
Gli esercizi che dovranno eseguire includono la bicicletta su una cyclette e il sollevamento di pesi a mano.
Ai soggetti verrà chiesto di entrare in clinica sette volte nel corso dello studio per eseguire i test.
Questi test includono misure della funzione motoria, un esame fisico, questionari, un test sulla capacità di esercizio che prevede l'uso di una bicicletta stazionaria e un test in cui al soggetto viene chiesto di camminare il più lontano possibile in sei minuti.
L'obiettivo principale dello studio è vedere se i soggetti che partecipano al protocollo di esercizio hanno maggiori aumenti della distanza che possono percorrere in sei minuti rispetto a quelli che non lo fanno.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
14
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University SMA Clinical Research Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 8 anni a 50 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
Sì
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Debolezza e ipotonia coerenti con la diagnosi clinica di SMA di tipo 3, ovvero aver raggiunto la capacità di camminare autonomamente
- Documentazione di laboratorio dell'assenza omozigote dell'esone 7 di SMN1
- capacità di camminare per almeno 25 metri senza assistenza
- Età compresa tra 8 e 50 anni al momento dell'iscrizione
- Capacità di percorrere il cicloergometro stazionario
- Consenso informato scritto del paziente (se ≥ 18 anni di età) o dei genitori/tutore (se < 18 anni di età) e assenso per i partecipanti di età minore.
Criteri di esclusione:
- Incapacità di camminare autonomamente per almeno 25 metri
- Qualsiasi condizione di comorbilità acuta che interferisca con la partecipazione allo studio secondo il giudizio dei ricercatori entro 7 giorni dall'arruolamento, inclusa infezione batterica, processo infettivo virale, intossicazione alimentare, temperatura> 99,0ºF, necessità di trattamento acuto o osservazione per qualsiasi altro motivo, come giudicato dall'investigatore; paziente può essere incluso dopo la risoluzione dell'evento acuto
- Uso di farmaci sperimentali destinati al trattamento della SMA inclusi riluzolo, acido valproico, idrossiurea, uso orale di albuterolo, fenilbutirrato di sodio, derivati del butirrato, creatina, carnitina, ormone della crescita, steroidi anabolizzanti o agenti con nota o presunta istone deacetilasi (HDAC) inibizione, entro 30 giorni prima dell'ingresso nello studio. Dopo aver firmato il consenso informato, i partecipanti possono interrompere i farmaci proibiti e si qualificheranno quindi per una visita di screening dopo il periodo di wash-out di 30 giorni
- Incapacità di soddisfare i requisiti della visita di studio o di collaborare in modo affidabile con i test funzionali e il protocollo di esercizio
- Condizioni mediche coesistenti che controindicano viaggi, test o esercizio di intensità moderata
- Donne incinte o che allattano o che intendono iniziare una gravidanza durante il corso dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Esercizio
Programma di potenziamento muscolare con pesi e bande di resistenza in combinazione con un programma di cicloergometria domiciliare.
Il programma di esercizi a casa verrà eseguito fino a 5 volte alla settimana.
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Programma di potenziamento muscolare con manubri e bande di resistenza in combinazione con un cicloergometro domiciliare.
Questo programma di esercizi a casa verrà eseguito fino a 5 volte alla settimana.
Ogni sessione consisterà in un massimo di 30 minuti di ciclismo e 30 minuti di rafforzamento.
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Nessun intervento: Attività tipica
Ai soggetti di questo gruppo verrà chiesto di mantenere la loro tipica attività quotidiana.
Coloro che saranno assegnati a questo braccio avranno l'opportunità di unirsi al braccio di intervento sette mesi dopo la loro visita di screening.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Distanza percorsa nel Six Minute Walk Test (6MWT).
Lasso di tempo: Fino a 19 mesi
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Fino a 19 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Darryl C De Vivo, MD, Columbia University
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 dicembre 2010
Completamento primario (Effettivo)
1 agosto 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
1 agosto 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 luglio 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 luglio 2010
Primo Inserito (Stima)
20 luglio 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
12 agosto 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 agosto 2016
Ultimo verificato
1 agosto 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie Neurodegenerative
- Manifestazioni neuromuscolari
- Condizioni patologiche, anatomiche
- Malattie del midollo spinale
- Malattia del motoneurone
- Atrofia muscolare
- Atrofia
- Atrofia muscolare, spinale
- Malattie neuromuscolari
Altri numeri di identificazione dello studio
- AAAE8200
- A-15886 (Altro identificatore: CU)
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