척수근위축(SMA) 환자의 운동 임상시험

포함 기준:

1. SMA 유형 3의 임상적 진단과 일치하는 쇠약 및 저긴장, 즉 독립적으로 걸을 수 있는 능력 달성
2. SMN1 엑손 7의 동형 접합 부재에 대한 실험실 문서
3. 도움 없이 최소 25미터를 걸을 수 있는 능력
4. 입학 당시 8세~50세
5. 고정식 사이클 에르고미터를 밟을 수 있는 능력
6. 환자(≥ 18세인 경우) 또는 부모/보호자(< 18세인 경우)의 사전 서면 동의 및 미성년 참가자에 대한 동의.

제외 기준:

1. 최소 25미터를 독립적으로 걸을 수 없음
2. 세균 감염, 바이러스 감염 과정, 식중독, 체온 > 99.0ºF, 다른 이유로 인한 급성 치료 또는 관찰의 필요성을 포함하여 등록 후 7일 이내에 조사관의 판단에서 연구 참여를 방해하는 모든 급성 동반이환 상태는 다음과 같습니다. 수사관이 판단; 환자는 급성 사건이 해결된 후 포함될 수 있습니다.
3. riluzole, valproic acid, hydroxyurea, albuterol, sodium phenylbutyrate, butyrate 유도체, 크레아틴, 카르니틴, 성장 호르몬, 단백동화 스테로이드의 경구 사용 또는 알려진 또는 추정된 히스톤 데아세틸라제(HDAC)를 포함하는 SMA 치료를 위한 연구 약물 사용 억제, 연구 시작 전 30일 이내. 정보에 입각한 동의서에 서명한 후 참가자는 금지된 약물을 중단할 수 있으며 30일 휴약 기간 후에 스크리닝 방문을 받을 수 있습니다.
4. 연구 방문 요구 사항을 충족하지 못하거나 기능 테스트 및 운동 프로토콜과 안정적으로 협력할 수 없음
5. 여행, 검사 또는 적당한 강도의 운동을 금하는 공존하는 의학적 상태
6. 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성, 또는 연구 과정 중에 임신을 계획 중인 여성.