難治性または再発性の骨肉腫を患う小児および青少年を対象としたエベロリムスの第 II 相研究

包含基準:

• 骨肉腫の組織学的確認。
• 既知の治癒治療の選択肢はなく、適切な生活の質を維持しながら生存期間を延ばす承認された治療もありません。
• 16 歳以上の患者の場合は Karnofsky スケール ≥ 50、16 歳未満の患者の場合は Lansky スケール ≥ 50。
• 被験者は、研究治療開始の4週間前までに抗腫瘍療法を受けるべきではなかった。
• 適切な血液機能: 好中球数 > 1,500/mm³、血小板 > 100,000/mm³、およびヘモグロビン > 8.0 mg/dL。
• 以下に定義されている適切な腎機能:

年齢 最大血清クレアチニン (mg/dL) 0 - 29 日 0.4 - 0.7 1 ヶ月 - 3 年 0.7 4 - 7 年 0.8 8 - 10 年 0.9 11 - 12 年 1.0 13 - 17歳 1,2歳

18 歳以上 1,3

• 適切な肝機能: 総ビリルビン ≤ 1.5 x ULN およびトランスアミナーゼ ≤ 2.5 x ULN。
• 患者および/または法的責任者は ICF に署名する必要があります。
• 余命予測 > 8週間。
• RECIST基準に従って測定可能な疾患。
• 出産可能年齢の女性患者の場合: 0日目から7日以内に妊娠検査結果が陰性であった。
• 患者は、生殖の可能性が存在する場合、効果的な避妊法を使用することに同意します。 信頼できる避妊手段の使用（例： 生殖能力のある被験者（男性および女性）に対するホルモン避妊薬、パッチ、膣リング、子宮内避妊具、物理的バリア、禁欲）は、治験治療中および治験薬の最後の投与後3か月間必要です

除外基準:

• -アテローム性動脈硬化症に関連する心筋梗塞、狭心症または脳血管障害の既往。
• 肺疾患（例： FEV1 または DLCO ≤ 70% 上限が予想されます)。
• 重大な血液学的または肝臓の異常（トランスアミナーゼレベル> 2.5 x ULNまたは血清ビリルビン> 1.5 x ULN、ヘモグロビン< 8 g/dL、血小板< 100.000/mm3、ANC < 1.500/mm3）。
• プロトコールに従って治療を受ける患者の能力に悪影響を与える可能性のある、他の既存の重篤な病状がある。
• 主治医の意見として、患者にとってリスクとなる可能性がある、または研究の目的に悪影響を与える可能性がある状態、治療法、または医学的状態。
• 女性の場合は妊娠中または授乳中です。
• 採用時点での活発な感染。
• 臓器移植の既往歴。
• 最近の手術は研究開始前2か月以内。
• 併用抗腫瘍療法。
• 患者は以前に複数回の救急治療を受けていた。
• mTor阻害剤による以前の治療（例：シロリムス、テムシロリムス、エベロリムス）。
• 治験薬の使用は研究開始の30日前未満。
• 制御されていない高脂血症: 血清コレステロール (空腹時) > 300 mg/dL または 7,75 mmol/L、およびトリグリセリド (空腹時) > 2,5 x ULN。
• コントロールされていない糖尿病は、血糖（空腹時）> 1.5 x ULNと定義されます。
• 出血性疾患のある患者、または経口抗ビタミンKを使用している患者（低用量のワルファリンを除く）。
• HIV感染症患者。
• プロトコール訪問を実行できません。
• 過去 2 年間に別の腫瘍があった（扁平上皮癌または基底細胞皮膚癌を除く）。
• ラパマイシン類似体に対する過敏症の病歴。
• コルチコイドによる慢性治療（経口、局所または局所治療を除く）または別の免疫抑制剤による治療。