ミトコンドリア機能障害の臨床治療は自閉症スペクトラム障害 (ASD) に影響を与えますか? (MitoASD)
調査の概要
詳細な説明
この研究では、正式に自閉症スペクトラム障害 (ASD) と診断され、重大なミトコンドリア機能障害を有する 3 歳から 12 歳までの 50 人の子供が、特定の栄養補助食品と代謝中間体の組み合わせであるミトコンドリア カクテルで 3 か月間治療されます (酸化防止剤を含む）およびバイオエネルギー基質。 ミトコンドリア カクテルは現在、ミトコンドリア機能不全を臨床的に治療するための標準治療として広く使用されています。
ミトコンドリア カクテルの正確な内容は次のとおりです。
- ユビキノール (液状、150 mg/kg 被験者の体重/日)
- カルニチン、50 mg/kg 被験者の体重/日
- α-リポ酸、100mg/日。
一連の神経学的および心理学的評価は、訓練を受けた評価者/臨床医によって実施され、治療前のベースラインで各被験者のASD /ミトコンドリア機能障害の重症度と臨床症状の両方を評価します, 3か月の治療後と6か月で再び.さらに3か月の非治療期間の後。 さらに、自閉症およびミトコンドリア障害に関連すると考えられるミトコンドリア機能不全および細胞バイオマーカーを評価するために、実験室調査が同じ時点で実施されます。 これらの調査には、ASD の選択された生化学的マーカーを評価するために、各子供から採取された血液および頬/頬スワブのサンプルの分析が含まれます。 ミトコンドリア カクテル トリートメントは、できれば朝に 1 日 1 回、合計 3 か月連続して自宅で投与されます。 研究のすべての子供は、同じミトコンドリアカクテルで治療されます（非盲検研究）。 . 安全性はまた、被験者および/または介護者によって自発的に報告された、または治験責任医師によって観察された有害事象の発生に基づいて評価されます。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19134
- 募集
- St. Christopher's Hospital for Children
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コンタクト：
- Michael J Goldenthal, PhD
- 電話番号：215-427-6786
- メール：michael.goldenthal@drexelmed.edu
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
被験者/法定代理人は、治験責任医師の判断に従って、信頼性が高く、治験実施計画書を順守できる (例えば、日記を理解して完成させることができる)、訪問スケジュール、および薬の摂取が可能であると見なされます。
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- -被験者は自閉症スペクトラム障害（ASD）の正式な診断を受けています。 ASD の診断は、ASD の DSM-V 基準を満たし、重症例と軽症例の両方を含む幅広いスペクトルになります。
- すべての被験者は、臨床評価によって評価されたミトコンドリア機能障害の疑い、口腔ミトコンドリア呼吸複合体活動における重大な異常の存在によって定義されたミトコンドリア機能障害（すなわち、呼吸複合体Iまたは複合体IV欠損症のいずれかを伴う）のいずれかを有するか、または著しく異常な特異的活動を有する。比率。 口腔ミトコンドリア呼吸酵素活性試験が実施されていない場合、筋肉または皮膚線維芽細胞呼吸活性のいずれかが著しく欠損している被験者も含まれます。
除外基準:
- -被験者は、研究者の意見では、この研究に参加する被験者の能力を危険にさらす、または損なう可能性のある医学的または精神医学的状態を持っています。
- -被験者は、研究者の意見で、薬物の吸収、分布、代謝、または排泄を妨げると予想される病状を持っています。
- -被験者はケトジェニックまたはその他の特別な食事をしています。 被験者が過去に特別な食事をしていた場合は、ベースライン期間の2か月以上前に食事をやめなければなりません。
- -被験者は急性または亜急性進行性の中枢神経系疾患を患っています。
- 被験者は大脳変形または重度の認知機能障害を患っています。
- 抗てんかん薬を服用する必要があるてんかんのある被験者は除外されます。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ミトコンドリアカクテル
ミトコンドリア カクテルの正確な内容は次のとおりです。
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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社会的反応性尺度（SRS）を使用して評価された自閉症行動表現型の特徴の変化
時間枠：ベースライン (0)、3 か月および 6 か月
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ベースライン (0)、3 か月および 6 か月
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実行機能の行動評価目録（BRIEF）を使用して評価された実行機能の変化
時間枠：ベースライン (0)、3 か月および 6 か月
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ベースライン (0)、3 か月および 6 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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頬スワブ分析を使用して生化学的に評価されたミトコンドリア酵素の比活性の変化
時間枠：ベースライン (0)、3 か月および 6 か月
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ベースライン (0)、3 か月および 6 か月
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口腔酸化ストレスマーカーとミトコンドリアDNA（mtDNA）損傷の変化
時間枠：ベースライン (0)、3 か月および 6 か月
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口腔抽出物では、アコニターゼ活性レベルと mtDNA レベルおよび完全性が 0、3、および 6 か月で定量的に評価されます。
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ベースライン (0)、3 か月および 6 か月
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Michael J Goldenthal, PhD、Drexel University College of Medicine
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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