Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Påvirker klinisk behandling av mitokondriell dysfunksjon autismespektrumforstyrrelse (ASD)? (MitoASD)

12. april 2017 oppdatert av: Drexel University
I denne studien vil 50 barn mellom 3 og 12 år med formelt diagnostiserte autistiske spektrumforstyrrelser (ASD) og som også har betydelig mitokondriell dysfunksjon bli behandlet i en 3 måneders periode med Mitokondriell Cocktail, en kombinasjon av spesifikke kosttilskudd og metabolittmellomprodukter ( inkludert antioksidanter) og bioenergisubstrater. En serie med nevrologiske og psykologiske evalueringer vil bli utført av trente evaluatorer/klinikere for å evaluere både alvorlighetsgraden og den kliniske presentasjonen av ASD/mitokondriell dysfunksjon med hvert individ ved baseline før behandling, etter 3 måneders behandling og igjen etter 6 måneder. etter ytterligere 3 måneders ikke-behandlingsperiode. I tillegg vil laboratorieundersøkelser bli utført på samme tidspunkt for å vurdere mitokondriell dysfunksjon og cellulære biomarkører som antas å være assosiert med autistiske og mitokondrielle lidelser. Disse undersøkelsene vil omfatte analyse av blodprøver og kinn-/bukkalpinner tatt fra hvert barn for å vurdere utvalgte biokjemiske markører for ASD. Mitokondriell Cocktailbehandling vil bli administrert hjemme én gang daglig kontinuerlig i totalt 3 måneder. Alle barna i studien vil bli behandlet med den samme mitokondrielle cocktailen (en åpen studie).

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I denne studien vil 50 barn mellom 3 og 12 år med formelt diagnostiserte autistiske spektrumforstyrrelser (ASD) og som også har betydelig mitokondriell dysfunksjon bli behandlet i en 3 måneders periode med Mitokondriell Cocktail, en kombinasjon av spesifikke kosttilskudd og metabolittmellomprodukter ( inkludert antioksidanter) og bioenergisubstrater. Mitokondriell cocktail er for tiden mye brukt som standard for behandling for klinisk behandling av mitokondriell dysfunksjon.

Det nøyaktige innholdet i Mitokondriell Cocktail vil være:

  • ubiquinol (flytende form, 150 mg/kg emnevekt/dag
  • karnitin, 50 mg/kg forsøkspersonvekt/dag
  • alfa-liponsyre, 100 mg/dag.

En serie med nevrologiske og psykologiske evalueringer vil bli utført av trente evaluatorer/klinikere for å evaluere både alvorlighetsgraden og den kliniske presentasjonen av ASD/mitokondriell dysfunksjon med hvert individ ved baseline før behandling, etter 3 måneders behandling og igjen etter 6 måneder. etter ytterligere 3 måneders ikke-behandlingsperiode. I tillegg vil laboratorieundersøkelser bli utført på samme tidspunkt for å vurdere mitokondriell dysfunksjon og cellulære biomarkører som antas å være assosiert med autistiske og mitokondrielle lidelser. Disse undersøkelsene vil omfatte analyse av blodprøver og kinn-/bukkalpinner tatt fra hvert barn for å vurdere utvalgte biokjemiske markører for ASD. Mitokondriell Cocktailbehandling vil bli administrert hjemme fortrinnsvis om morgenen én gang daglig kontinuerlig i totalt 3 måneder. Alle barna i studien vil bli behandlet med den samme mitokondrielle cocktailen (en åpen studie). . Sikkerheten vil også bli evaluert basert på forekomsten av uønskede hendelser, enten rapportert spontant av forsøkspersonen og/eller omsorgspersonen eller observert av etterforskeren(e).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

50

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
        • Rekruttering
        • St. Christopher's Hospital for Children
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 10 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Subjekt/juridisk representant anses som pålitelig og i stand til å følge protokollen (f.eks. i stand til å forstå og fullføre dagbøker), besøksplan og medisininntak i henhold til etterforskerens vurdering.

    .

  2. Personen har en formell diagnose av autistiske spektrumforstyrrelser (ASD). ASD-diagnosen vil tilfredsstille DSM-V-kriteriene for ASD, og ​​vil være bredspektret inkludert både alvorlige og mildere tilfeller.
  3. Alle forsøkspersoner vil enten ha mistanke om mitokondriell dysfunksjon vurdert ved klinisk evaluering, mitokondriell dysfunksjon som definert av tilstedeværelsen av signifikante abnormiteter i deres bukkale mitokondrielle respiratoriske kompleksaktiviteter (dvs. med enten respiratorisk kompleks I eller kompleks IV mangler) eller ha signifikant avvikende spesifikk aktivitet forholdstall. Personer med betydelige mangler i enten muskel- eller hudfibroblast-respirasjonsaktiviteter vil også bli inkludert i de tilfellene dersom testing av bukkal mitokondriell respiratorisk enzymaktivitet ikke er utført.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøkspersonen har en hvilken som helst medisinsk eller psykiatrisk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, kan sette i fare eller kompromittere forsøkspersonens evne til å delta i denne studien.
  2. Personen har en medisinsk tilstand som etter etterforskeren kan forventes å forstyrre medikamentabsorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse.
  3. Personen er på en ketogen diett eller annen spesialisert diett. Hvis forsøkspersonen var på en spesialdiett tidligere, må de være utenfor dietten i ≥2 måneder før utgangsperioden.
  4. Personen har en akutt eller subakutt progressiv sykdom i sentralnervesystemet.
  5. Personen har stor hjernedeformasjon eller alvorlig kognitiv dysfunksjon.
  6. Pasienter med epilepsi som trenger å ta medisiner mot anfall vil bli ekskludert.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Mitokondriell cocktail

Det nøyaktige innholdet i Mitokondriell Cocktail vil være:

  • ubiquinol (flytende form, 150 mg/kg emnevekt/dag
  • karnitin, 50 mg/kg forsøkspersonvekt/dag
  • alfa-liponsyre, 100 mg/dag
Legemiddel: Mitokondriell cocktail
Andre navn:
  • Alfa liposyre
  • Ubiqinol
  • Levokarnitin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i trekk ved autistisk atferdsfenotype vurdert ved hjelp av Social Responsiveness Scale (SRS)
Tidsramme: Baseline (0), 3 og 6 måneder
Baseline (0), 3 og 6 måneder
Endring i Executive Function vurdert ved hjelp av Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Tidsramme: Baseline (0), 3 og 6 måneder
Baseline (0), 3 og 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i mitokondrielle enzymspesifikke aktiviteter biokjemisk evaluert ved bruk av bukkal vattpinneanalyse
Tidsramme: Baseline (0), 3 og 6 måneder
Baseline (0), 3 og 6 måneder
Endring i bukkale oksidative stressmarkører og mitokondriell DNA (mtDNA) skade
Tidsramme: Baseline (0), 3 og 6 måneder
I bukkalekstrakter vil akonitaseaktivitetsnivåer og mtDNA-nivåer og integritet bli kvantitativt evaluert etter 0,3 og 6 måneder.
Baseline (0), 3 og 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Drexel University

Etterforskere

  • Studieleder: Michael J Goldenthal, PhD, Drexel University College of Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2016

Primær fullføring (Forventet)

1. juni 2017

Studiet fullført (Forventet)

1. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. desember 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. januar 2015

Først lagt ut (Anslag)

28. januar 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. april 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. april 2017

Sist bekreftet

1. april 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DrexelMitoApp

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mitokondriell cocktail

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ghana

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere