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Le traitement clinique du dysfonctionnement mitochondrial a-t-il un impact sur les troubles du spectre autistique (TSA) ? (MitoASD)

12 avril 2017 mis à jour par: Drexel University
Dans cette étude, 50 enfants âgés de 3 à 12 ans atteints de troubles du spectre autistique (TSA) formellement diagnostiqués et présentant également un dysfonctionnement mitochondrial important seront traités pendant une période de 3 mois avec le Mitochondrial Cocktail, une combinaison de suppléments nutritionnels spécifiques et d'intermédiaires de métabolites ( y compris les antioxydants) et les substrats bioénergétiques. Une série d'évaluations neurologiques et psychologiques seront menées par des évaluateurs / cliniciens formés pour évaluer à la fois la gravité et la présentation clinique du dysfonctionnement TSA / mitochondrial avec chaque sujet au départ avant le traitement, après le traitement de 3 mois et à nouveau à 6 mois, après une autre période de non-traitement de 3 mois. De plus, des investigations en laboratoire seront menées aux mêmes moments pour évaluer le dysfonctionnement mitochondrial et les biomarqueurs cellulaires supposés être associés aux troubles autistiques et mitochondriaux. Ces enquêtes comprendront l'analyse d'échantillons de sang et d'écouvillons jouaux/buccaux prélevés sur chaque enfant afin d'évaluer certains marqueurs biochimiques du TSA. Le traitement Mitochondrial Cocktail sera administré à domicile une fois par jour en continu pendant 3 mois au total. Tous les enfants de l'étude seront traités avec le même Cocktail Mitochondrial (une étude en ouvert).

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Dans cette étude, 50 enfants âgés de 3 à 12 ans atteints de troubles du spectre autistique (TSA) formellement diagnostiqués et présentant également un dysfonctionnement mitochondrial important seront traités pendant une période de 3 mois avec le Mitochondrial Cocktail, une combinaison de suppléments nutritionnels spécifiques et d'intermédiaires de métabolites ( y compris les antioxydants) et les substrats bioénergétiques. Le cocktail mitochondrial est actuellement largement utilisé comme norme de soins pour le traitement clinique du dysfonctionnement mitochondrial.

Le contenu précis du Cocktail Mitochondrial sera :

  • ubiquinol (sous forme liquide, 150 mg/kg de poids du sujet/jour
  • carnitine, 50 mg/kg poids du sujet/jour
  • acide alpha-lipoïque, 100 mg/jour.

Une série d'évaluations neurologiques et psychologiques seront menées par des évaluateurs / cliniciens formés pour évaluer à la fois la gravité et la présentation clinique du dysfonctionnement TSA / mitochondrial avec chaque sujet au départ avant le traitement, après le traitement de 3 mois et à nouveau à 6 mois, après une autre période de non-traitement de 3 mois. De plus, des investigations en laboratoire seront menées aux mêmes moments pour évaluer le dysfonctionnement mitochondrial et les biomarqueurs cellulaires supposés être associés aux troubles autistiques et mitochondriaux. Ces enquêtes comprendront l'analyse d'échantillons de sang et d'écouvillons jouaux/buccaux prélevés sur chaque enfant afin d'évaluer certains marqueurs biochimiques du TSA. Le traitement Mitochondrial Cocktail sera administré à domicile de préférence le matin une fois par jour en continu pendant 3 mois au total. Tous les enfants de l'étude seront traités avec le même Cocktail Mitochondrial (une étude en ouvert). . L'innocuité sera également évaluée en fonction de la survenue d'événements indésirables signalés spontanément par le sujet et/ou le soignant ou observés par le ou les investigateurs.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

50

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
        • Recrutement
        • St. Christopher's Hospital for Children
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 10 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Le sujet/représentant légal est considéré comme fiable et capable de respecter le protocole (par exemple, capable de comprendre et de remplir les journaux), le calendrier des visites et la prise de médicaments selon le jugement de l'investigateur.

    .

  2. Le sujet a un diagnostic formel de troubles du spectre autistique (TSA). le diagnostic de TSA satisfera aux critères du DSM-V pour le TSA et sera à large spectre incluant à la fois les cas graves et les cas plus légers.
  3. Tous les sujets auront soit un dysfonctionnement mitochondrial suspecté tel qu'évalué par une évaluation clinique, un dysfonctionnement mitochondrial tel que défini par la présence d'anomalies significatives dans leurs activités du complexe respiratoire mitochondrial buccal (c'est-à-dire avec des déficiences respiratoires du complexe I ou du complexe IV) ou une activité spécifique significativement aberrante ratios. Les sujets présentant des déficiences significatives dans les activités respiratoires des fibroblastes musculaires ou cutanés seront également inclus dans ces cas si le test d'activité des enzymes respiratoires mitochondriales buccales n'a pas été effectué.

Critère d'exclusion:

  1. Le sujet a une condition médicale ou psychiatrique qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre ou compromettrait la capacité du sujet à participer à cette étude.
  2. Le sujet a une condition médicale qui pourrait, de l'avis de l'investigateur, interférer avec l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion du médicament.
  3. Le sujet suit un régime cétogène ou un autre régime spécialisé. Si le sujet suivait un régime spécialisé dans le passé, il doit être hors régime pendant ≥ 2 mois avant la période de référence.
  4. Le sujet a une maladie du système nerveux central aiguë ou subaiguë progressive.
  5. Le sujet présente une déformation cérébrale majeure ou un dysfonctionnement cognitif sévère.
  6. Les sujets épileptiques devant prendre des médicaments anti-épileptiques seront exclus.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cocktail mitochondrial

Le contenu précis du Cocktail Mitochondrial sera :

  • ubiquinol (sous forme liquide, 150 mg/kg de poids du sujet/jour
  • carnitine, 50 mg/kg poids du sujet/jour
  • acide alpha-lipoïque, 100 mg/ jour
Médicament: Cocktail mitochondrial
Autres noms:
  • Acide alpha-lipoïque
  • Ubiquinol
  • Lévocarnitine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement des caractéristiques du phénotype du comportement autistique évalué à l'aide de l'échelle de réactivité sociale (SRS)
Délai: Baseline (0), 3 et 6 mois
Baseline (0), 3 et 6 mois
Changement dans la fonction exécutive évalué à l'aide de l'inventaire d'évaluation du comportement de la fonction exécutive (BRIEF)
Délai: Baseline (0), 3 et 6 mois
Baseline (0), 3 et 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements dans les activités spécifiques des enzymes mitochondriales évalués biochimiquement à l'aide d'une analyse par écouvillonnage buccal
Délai: Baseline (0), 3 et 6 mois
Baseline (0), 3 et 6 mois
Modification des marqueurs de stress oxydatif buccal et des dommages à l'ADN mitochondrial (ADNmt)
Délai: Baseline (0), 3 et 6 mois
Dans les extraits buccaux, les niveaux d'activité de l'aconitase et les niveaux et l'intégrité de l'ADNmt seront évalués quantitativement à 0,3 et 6 mois.
Baseline (0), 3 et 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Drexel University

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Michael J Goldenthal, PhD, Drexel University College of Medicine

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2016

Achèvement primaire (Anticipé)

1 juin 2017

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 juin 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 décembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 janvier 2015

Première publication (Estimation)

28 janvier 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 avril 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 avril 2017

Dernière vérification

1 avril 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DrexelMitoApp

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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