通常のボランティアにおける BT200 の安全性、忍容性、および薬理学的活性に関する SAD/MAD 研究
2023年9月6日 更新者：Band Therapeutics
正常な人間のボランティアにおけるBT200の安全性、忍容性、および薬理学的活性の単一/複数の漸増用量第1相研究
試験 BT200-01 は、統合プロトコル設計を使用する、男性および女性の正常なヒト ボランティア (NHV) を対象としたファースト イン ヒューマン (FIH) 試験です。 この第 1 相試験は 4 つのサブパートで構成されます。パート A、単回漸増用量（SAD）試験。パート B、反復漸増用量 (MAD) 試験。パート C、(i) デスモプレシンが解毒剤として使用できるかどうか、および/または (ii) デスモプレシン刺激によるフォンヴィレブランド因子 (VWF) 放出が BT200 用量の増加に打ち勝つかどうかを調査するためのデスモプレシン負荷研究。パート D、相対バイオアベイラビリティ (BA) 研究。
この研究の主な目的は、NHV における BT200 の安全性と忍容性のプロファイルを評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
112
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Vienna、オーストリア、1090
- Medical University of Vienna
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
はい
説明
包含基準:
- -健康な男性または女性のボランティア、スクリーニング時の年齢が18歳以上
- 女性の場合、閉経後または子宮摘出後の状態でなければなりません
- 理解し、インフォームドコンセントを与えることができる
- -治験責任医師に協力し、研究の要件を遵守し、プロトコル関連の手順の完全なシーケンスを完了することができる
除外基準:
- -臨床的に重要な病歴（フォン・ヴィレブランド病、血小板症、またはあらゆる種類の出血素因を含む）または進行中の慢性疾患 被験者の安全を脅かすか、この研究への参加から得られたデータの質を損なう
- 身体診察における臨床的に関連する異常所見または臨床的に関連する検査異常
- -注入過敏反応、重大な薬物アレルギー、またはアナフィラキシー反応の病歴
- -薬物乱用、精神疾患、または治験責任医師の判断で被験者が治験手順を完全に順守できる可能性を低くする何らかの理由
- -治験責任医師の判断で、被験者の福祉または研究結果の完全性に悪影響を及ぼす可能性がある、研究開始前の2週間の薬物使用
- -他の治験薬との同時治療、または治験薬による別の臨床試験への参加 治療開始前の30日または5半減期（どちらか長い方）以内
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BT200 0.18mg
被験者はBT200 0.18mgの単回皮下投与を受ける
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BT200 は PEG 化合成 RNA オリゴヌクレオチドです。
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実験的：BT200 0.6mg
被験者はBT200 0.6mgの単回皮下投与を受ける
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BT200 は PEG 化合成 RNA オリゴヌクレオチドです。
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実験的：BT200 1.8mg
被験者はBT200 1.8mgの単回皮下投与を受ける
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BT200 は PEG 化合成 RNA オリゴヌクレオチドです。
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実験的：BT200 6.0mg
被験者はBT200 6.0mgの単回皮下投与を受ける
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BT200 は PEG 化合成 RNA オリゴヌクレオチドです。
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実験的：BT200 12.0mg
被験者はBT200 12.0mgの単回皮下投与を受ける
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BT200 は PEG 化合成 RNA オリゴヌクレオチドです。
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実験的：BT200 24.0mg
被験者はBT200 24.0mgの単回皮下投与を受ける
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BT200 は PEG 化合成 RNA オリゴヌクレオチドです。
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実験的：BT200 24.0mg 担当者
被験者は、BT200 24.0mgの単回皮下（SC）投与を段階的なSC注入によって受け取ります
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BT200 は PEG 化合成 RNA オリゴヌクレオチドです。
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プラセボコンパレーター：プラセボ SAD
被験者はプラセボの単回皮下投与を受ける
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注射用滅菌生理食塩水
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プラセボコンパレーター：プラセボ MAD
被験者は、プラセボの最初の皮下負荷用量を受け取り、続いてプラセボの維持用量を週4回（7日ごとに）受け取ります
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注射用滅菌生理食塩水
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実験的：BT200 48.0mg + デスモプレシンチャレンジ
被験者は、BT200 48.0mgの単回皮下投与を受け、その後、BT200の単回投与の24時間後に投与される0.3μg/kgデスモプレシンのIV注入（30分以上）が続きます。
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BT200 は PEG 化合成 RNA オリゴヌクレオチドです。
注射用滅菌液
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ + デスモプレシンチャレンジ用量
被験者はプラセボの単回皮下投与を受け、続いてIV注入（プラセボの単回投与の24時間後に0.3μg/ kgデスモプレシンを30分以上投与）
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BT200 は PEG 化合成 RNA オリゴヌクレオチドです。
注射用滅菌液
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ注入
被験者は、24時間にわたって投与されるプラセボの単回IV投与を受けます
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注射用滅菌生理食塩水
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実験的：BT200 36.0mg
被験者は、段階的なSC注入によりBT200 36.0mgの単回皮下（SC）用量を受け取ります
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BT200 は PEG 化合成 RNA オリゴヌクレオチドです。
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実験的：BT200 48.0mg
被験者は、BT200 48.0mgの単回皮下投与（SC）を段階的なSC注入によって受け取ります
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BT200 は PEG 化合成 RNA オリゴヌクレオチドです。
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実験的：BT200 負荷量 12.0mg、維持量 12.0mg
被験者は初回皮下負荷用量のBT200 12.0mgを投与され、その後週4回（7日ごと）維持用量のBT200 12.0mgが投与されます。
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BT200 は PEG 化合成 RNA オリゴヌクレオチドです。
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実験的：BT200 負荷量 24.0mg、維持量 24.0mg
被験者は初回皮下負荷用量のBT200 24mgを投与され、続いて維持用量のBT200 24mgを毎週（7日ごと）4回投与されます。
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BT200 は PEG 化合成 RNA オリゴヌクレオチドです。
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実験的：BT200 18.0mg
被験者はBT200 18.0mgを段階的に皮下（SC）注入により単回皮下（SC）投与されます。
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BT200 は PEG 化合成 RNA オリゴヌクレオチドです。
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実験的：BT200 24mg点滴静注
被験者はBT200 24mgを24時間かけて単回IV投与されます。
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BT200 は PEG 化合成 RNA オリゴヌクレオチドです。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CTCAE v4.0によって評価された治療関連の有害事象のある参加者の数
時間枠：ベースラインから投与後 8 週間、最長 56 日まで
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研究治療に関連するあらゆる AE または出血事象
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ベースラインから投与後 8 週間、最長 56 日まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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測定された曲線下面積 (AUC)
時間枠：ベースラインから投与後 8 週間、最長 56 日まで
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投与前、投与後0.5時間、1時間、4時間、8時間、14時間、24時間、48時間、72時間、96時間、168時間、14日、21日、28日、42日、56日の時点で測定された曲線下面積
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ベースラインから投与後 8 週間、最長 56 日まで
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最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：ベースラインから投与後 8 週間、最長 56 日まで
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投与前、0.5時間、1時間、4時間、8時間、14時間、24時間、48時間、72時間、96時間、168時間、14日、21日、28日、42日、56日で測定された最大血漿濃度
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ベースラインから投与後 8 週間、最長 56 日まで
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最大血漿濃度までの時間 (Tmax)
時間枠：ベースラインから投与後 8 週間、最長 56 日まで
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投与前、0.5h、1h、4h、8h、14h、24h、48h、72h、96h、168h、14d、21d、28d、42d、56dで測定された最大血漿濃度までの時間
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ベースラインから投与後 8 週間、最長 56 日まで
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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BT200の免疫原性
時間枠：投与後8週間までのベースライン
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BT200に対する抗薬物抗体の存在を評価する
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投与後8週間までのベースライン
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無料の VWF A1 ドメインの ELISA を使用して VWF アクティビティを評価する
時間枠：投与後8週間までのベースライン
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投与後8週間までのベースライン
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Platelet Function Analyzer-100 を使用して VWF 機能を評価する
時間枠：投与後8週間までのベースライン
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投与後8週間までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：James C Gilbert, MD、Band Therapeutics
- 主任研究者：Ulla Derhaschnig, MD、Medical University of Vienna
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Buchtele N, Schwameis M, Gilbert JC, Schorgenhofer C, Jilma B. Targeting von Willebrand Factor in Ischaemic Stroke: Focus on Clinical Evidence. Thromb Haemost. 2018 Jun;118(6):959-978. doi: 10.1055/s-0038-1648251. Epub 2018 May 30.
- Kovacevic KD, Grafeneder J, Schorgenhofer C, Gelbenegger G, Gager G, Firbas C, Quehenberger P, Jilma-Stohlawetz P, Bileck A, Zhu S, Gilbert JC, Beliveau M, Jilma B, Derhaschnig U. The von Willebrand factor A-1 domain binding aptamer BT200 elevates plasma levels of von Willebrand factor and factor VIII: a first-in-human trial. Haematologica. 2022 Sep 1;107(9):2121-2132. doi: 10.3324/haematol.2021.279948.
- Denis CV, Lenting PJ. How to keep the factor VIII/von Willebrand factor complex in the circulation. Haematologica. 2022 Sep 1;107(9):2011-2013. doi: 10.3324/haematol.2021.280222. No abstract available.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年10月7日
一次修了 (実際)
2020年9月14日
研究の完了 (実際)
2020年9月14日
試験登録日
最初に提出
2019年9月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年9月23日
最初の投稿 (実際)
2019年9月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月6日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。