Uno studio SAD/MAD su sicurezza, tollerabilità e attività farmacologica di BT200 in volontari normali
6 settembre 2023 aggiornato da: Band Therapeutics
Uno studio di fase 1 a dose crescente singola/multipla sulla sicurezza, tollerabilità e attività farmacologica di BT200 in volontari umani normali
Lo studio BT200-01 è il primo studio sull'uomo (FIH) su volontari umani normali maschi e femmine (NHV) che utilizza un progetto di protocollo integrato. Questo studio di Fase 1 comprenderà 4 sottoparti: Parte A, uno studio a dose singola ascendente (SAD); Parte B, uno studio a dose crescente multipla (MAD); Parte C, uno studio di stimolazione della desmopressina per esplorare (i) se la desmopressina potrebbe essere utilizzata come antidoto e/o (ii) se il rilascio del fattore vonWillebrand (VWF) stimolato dalla desmopressina viene superato con l'aumento delle dosi di BT200; e Parte D, uno studio di biodisponibilità relativa (BA).
L'obiettivo principale di questo studio è valutare il profilo di sicurezza e tollerabilità di BT200 nei NHV.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
112
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Vienna, Austria, 1090
- Medical University of Vienna
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
Sì
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Volontari sani maschi o femmine, età ≥ 18 anni allo screening
- Se femmina, deve essere in post-menopausa o in stato post isterectomia
- In grado di comprendere e di dare il consenso informato
- In grado di collaborare con lo sperimentatore, di soddisfare i requisiti dello studio e di completare l'intera sequenza delle procedure relative al protocollo
Criteri di esclusione:
- Anamnesi clinicamente significativa (inclusa malattia di von Willebrand, trombocitopatia o qualsiasi tipo di diatesi emorragica) o malattia cronica in corso che potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza del soggetto o compromettere la qualità dei dati derivati dalla sua partecipazione a questo studio
- Reperti anomali clinicamente rilevanti all'esame obiettivo o anomalie di laboratorio clinicamente rilevanti
- Storia di reazioni di ipersensibilità all'infusione, significativa allergia ai farmaci o reazioni anafilattiche
- Abuso di sostanze, malattia mentale o qualsiasi motivo che renda improbabile, a giudizio dello Sperimentatore, che il soggetto sia in grado di rispettare pienamente le procedure dello studio
- Uso di farmaci durante 2 settimane prima dell'inizio dello studio, che a giudizio dello sperimentatore può influire negativamente sul benessere del soggetto o sull'integrità dei risultati dello studio
- Trattamento concomitante con altri farmaci sperimentali o partecipazione a un altro studio clinico con qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite di eliminazione (qualunque sia la più lunga) prima dell'inizio del trattamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: BT200 0,18 mg
I soggetti riceveranno una singola dose sottocutanea di BT200 0,18 mg
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BT200 è un oligonucleotide di RNA sintetico PEGilato
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Sperimentale: BT200 0,6 mg
I soggetti riceveranno una singola dose sottocutanea di BT200 0,6 mg
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BT200 è un oligonucleotide di RNA sintetico PEGilato
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Sperimentale: BT200 1,8 mg
I soggetti riceveranno una singola dose sottocutanea di BT200 1,8 mg
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BT200 è un oligonucleotide di RNA sintetico PEGilato
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Sperimentale: BT200 6,0 mg
I soggetti riceveranno una singola dose sottocutanea di BT200 6,0 mg
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BT200 è un oligonucleotide di RNA sintetico PEGilato
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Sperimentale: BT200 12,0 mg
I soggetti riceveranno una singola dose sottocutanea di BT200 12,0 mg
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BT200 è un oligonucleotide di RNA sintetico PEGilato
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Sperimentale: BT200 24,0 mg
I soggetti riceveranno una singola dose sottocutanea di BT200 24,0 mg
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BT200 è un oligonucleotide di RNA sintetico PEGilato
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Sperimentale: BT200 24,0 mg rep
I soggetti riceveranno una singola dose sottocutanea (SC) di BT200 24,0 mg mediante infusione SC graduale
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BT200 è un oligonucleotide di RNA sintetico PEGilato
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Comparatore placebo: Placebo TRISTE
I soggetti riceveranno una singola dose sottocutanea di placebo
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Soluzione salina sterile per iniezione
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Comparatore placebo: Placebo MAD
I soggetti riceveranno una dose di carico iniziale sottocutanea di placebo seguita da 4 dosi di mantenimento settimanali (ogni 7 giorni) di placebo
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Soluzione salina sterile per iniezione
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Sperimentale: Sfida BT200 48,0 mg + desmopressina
I soggetti riceveranno una singola dose sottocutanea di BT200 48,0 mg seguita da un'infusione endovenosa (oltre 30 minuti) di 0,3 µg/kg di desmopressina somministrata 24 ore dopo una singola dose di BT200
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BT200 è un oligonucleotide di RNA sintetico PEGilato
Soluzione sterile per iniezione
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Dose di sfida placebo + desmopressina
I soggetti riceveranno una singola dose sottocutanea di placebo seguita da infusione endovenosa (oltre 30 minuti di 0,3 µg/kg di desmopressina somministrata 24 ore dopo una singola dose di placebo
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BT200 è un oligonucleotide di RNA sintetico PEGilato
Soluzione sterile per iniezione
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Infusione di placebo
I soggetti riceveranno una singola dose IV di placebo somministrata nell'arco di 24 ore
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Soluzione salina sterile per iniezione
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Sperimentale: BT200 36,0 mg
I soggetti riceveranno una singola dose sottocutanea (SC) di BT200 36,0 mg mediante infusione SC graduale
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BT200 è un oligonucleotide di RNA sintetico PEGilato
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Sperimentale: BT200 48,0 mg
I soggetti riceveranno una singola dose sottocutanea (SC) di BT200 48,0 mg mediante infusione SC graduale
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BT200 è un oligonucleotide di RNA sintetico PEGilato
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Sperimentale: Dose di carico BT200 12,0 mg, dosi di mantenimento di 12,0 mg
I soggetti riceveranno una dose iniziale di carico sottocutaneo di BT200 12,0 mg seguita da 4 dosi settimanali (ogni 7 giorni) di mantenimento di BT200 12,0 mg
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BT200 è un oligonucleotide di RNA sintetico PEGilato
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Sperimentale: Dosi di carico BT200 24,0 mg, dosi di mantenimento di 24,0 mg
I soggetti riceveranno una dose di carico iniziale sottocutanea di BT200 24 mg seguita da 4 dosi settimanali (ogni 7 giorni) di mantenimento di BT200 24 mg
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BT200 è un oligonucleotide di RNA sintetico PEGilato
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Sperimentale: BT200 18,0 mg
I soggetti riceveranno una singola dose sottocutanea (SC) di BT200 18,0 mg mediante infusione SC graduale
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BT200 è un oligonucleotide di RNA sintetico PEGilato
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Sperimentale: BT200 24 mg infusione endovenosa
I soggetti riceveranno una singola dose IV di BT200 24 mg somministrata nell'arco di 24 ore
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BT200 è un oligonucleotide di RNA sintetico PEGilato
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati dal CTCAE v4.0
Lasso di tempo: Basale fino a 8 settimane dopo la somministrazione fino a 56 giorni
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Qualsiasi evento avverso o sanguinamento correlato al trattamento in studio
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Basale fino a 8 settimane dopo la somministrazione fino a 56 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Area misurata sotto la curva (AUC)
Lasso di tempo: Basale fino a 8 settimane dopo la somministrazione fino a 56 giorni
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Area sotto la curva misurata ai punti temporali pre-dose, 0,5 ore, 1 ora, 4 ore, 8 ore, 14 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore, 168 ore, 14 giorni, 21 giorni, 28 giorni, 42 giorni, 56 giorni dopo la dose
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Basale fino a 8 settimane dopo la somministrazione fino a 56 giorni
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Concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: Basale fino a 8 settimane dopo la somministrazione fino a 56 giorni
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Concentrazione plasmatica massima misurata pre-dose, 0,5 ore, 1 ora, 4 ore, 8 ore, 14 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore, 168 ore, 14 giorni, 21 giorni, 28 giorni, 42 giorni, 56 giorni
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Basale fino a 8 settimane dopo la somministrazione fino a 56 giorni
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Tempo alla concentrazione plasmatica massima (Tmax)
Lasso di tempo: Basale fino a 8 settimane dopo la somministrazione fino a 56 giorni
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Tempo alla concentrazione plasmatica massima misurato prima della dose, 0,5 ore, 1 ora, 4 ore, 8 ore, 14 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore, 168 ore, 14 giorni, 21 giorni, 28 giorni, 42 giorni, 56 giorni
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Basale fino a 8 settimane dopo la somministrazione fino a 56 giorni
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Immunogenicità di BT200
Lasso di tempo: Basale fino a 8 settimane dopo la somministrazione
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Valutare la presenza di anticorpi anti-farmaco contro BT200
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Basale fino a 8 settimane dopo la somministrazione
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Valuta l'attività del VWF utilizzando ELISA per i domini VWF A1 gratuiti
Lasso di tempo: Basale fino a 8 settimane dopo la somministrazione
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Basale fino a 8 settimane dopo la somministrazione
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Valutare la funzione VWF utilizzando l'analizzatore di funzione piastrinica-100
Lasso di tempo: Basale fino a 8 settimane dopo la somministrazione
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Basale fino a 8 settimane dopo la somministrazione
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: James C Gilbert, MD, Band Therapeutics
- Investigatore principale: Ulla Derhaschnig, MD, Medical University of Vienna
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Buchtele N, Schwameis M, Gilbert JC, Schorgenhofer C, Jilma B. Targeting von Willebrand Factor in Ischaemic Stroke: Focus on Clinical Evidence. Thromb Haemost. 2018 Jun;118(6):959-978. doi: 10.1055/s-0038-1648251. Epub 2018 May 30.
- Kovacevic KD, Grafeneder J, Schorgenhofer C, Gelbenegger G, Gager G, Firbas C, Quehenberger P, Jilma-Stohlawetz P, Bileck A, Zhu S, Gilbert JC, Beliveau M, Jilma B, Derhaschnig U. The von Willebrand factor A-1 domain binding aptamer BT200 elevates plasma levels of von Willebrand factor and factor VIII: a first-in-human trial. Haematologica. 2022 Sep 1;107(9):2121-2132. doi: 10.3324/haematol.2021.279948.
- Denis CV, Lenting PJ. How to keep the factor VIII/von Willebrand factor complex in the circulation. Haematologica. 2022 Sep 1;107(9):2011-2013. doi: 10.3324/haematol.2021.280222. No abstract available.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
7 ottobre 2019
Completamento primario (Effettivo)
14 settembre 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
14 settembre 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 settembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 settembre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
25 settembre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 marzo 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 settembre 2023
Ultimo verificato
1 settembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Disturbi cerebrovascolari
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie arteriose occlusive
- Embolia e Trombosi
- Malattie arteriose intracraniche
- Ictus
- Trombosi
- Arteriosclerosi
- Aterosclerosi
- Arteriosclerosi intracranica
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti natriuretici
- Emostatici
- Coagulanti
- Agenti antidiuretici
- Deamino Arginina Vasopressina
Altri numeri di identificazione dello studio
- BT200-01
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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Prove cliniche su BT200
-
Medical University of ViennaCompletato