정상 지원자에서 BT200의 안전성, 내약성 및 약리학적 활성에 대한 SAD/MAD 연구
2023년 9월 6일 업데이트: Band Therapeutics
정상 인간 지원자에서 BT200의 안전성, 내약성 및 약리학적 활성에 대한 단일/다중 용량 증량 1상 연구
연구 BT200-01은 통합 프로토콜 설계를 사용하는 남녀 정상 인간 지원자(NHV)를 대상으로 한 최초의 인간(FIH) 연구입니다. 이 1상 연구는 4개의 하위 부분으로 구성됩니다: 파트 A, 단일 상승 용량(SAD) 연구; 파트 B, 다중 상승 용량(MAD) 연구; 파트 C, (i) 데스모프레신이 해독제로 사용될 수 있는지 여부 및/또는 (ii) 데스모프레신 자극 vonWillebrand 인자(VWF) 방출이 BT200 용량 증가로 극복되는지 여부를 탐색하기 위한 데스모프레신 챌린지 연구; 파트 D, 상대적 생체이용률(BA) 연구.
이 연구의 주요 목적은 NHV에서 BT200의 안전성 및 내약성 프로파일을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
112
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Vienna, 오스트리아, 1090
- Medical University of Vienna
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
포함 기준:
- 건강한 남성 또는 여성 지원자, 스크리닝 시 ≥ 18세
- 여성인 경우 폐경 후 또는 자궁 적출 후 상태여야 합니다.
- 정보에 입각한 동의를 이해하고 제공할 수 있음
- Investigator와 협력하고 연구 요구 사항을 준수하며 프로토콜 관련 절차의 전체 순서를 완료할 수 있습니다.
제외 기준:
- 임상적으로 중요한 병력(von Willebrand 질병, 혈소판증 또는 모든 유형의 출혈 체질 포함) 또는 피험자의 안전을 위태롭게 하거나 이 연구에 참여하여 얻은 데이터의 품질을 손상시킬 수 있는 진행 중인 만성 질환
- 신체 검사에서 임상적으로 관련된 이상 소견 또는 임상적으로 관련된 검사실 이상
- 주입 과민 반응, 심각한 약물 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력
- 약물 남용, 정신 질환, 또는 피험자가 연구 절차를 완전히 따를 수 있을 것 같지 않은 연구자의 판단에 어떤 이유
- 조사자의 판단에 따라 피험자의 복지 또는 연구 결과의 무결성에 악영향을 미칠 수 있는 연구 시작 전 2주 동안 약물 사용
- 치료 시작 전 30일 또는 5 제거 반감기(둘 중 더 긴 기간) 내에 다른 실험 약물과의 동시 치료 또는 임의의 연구 약물로 다른 임상 시험에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BT200 0.18mg
피험자는 BT200 0.18mg을 단회 피하 투여받게 됩니다.
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BT200은 PEG화 합성 RNA 올리고뉴클레오티드입니다.
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실험적: BT200 0.6mg
피험자는 BT200 0.6mg의 단일 피하 용량을 받게 됩니다.
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BT200은 PEG화 합성 RNA 올리고뉴클레오티드입니다.
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실험적: BT200 1.8mg
피험자는 BT200 1.8mg의 단일 피하 용량을 받게 됩니다.
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BT200은 PEG화 합성 RNA 올리고뉴클레오티드입니다.
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실험적: BT200 6.0mg
피험자는 BT200 6.0mg의 단일 피하 용량을 받게 됩니다.
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BT200은 PEG화 합성 RNA 올리고뉴클레오티드입니다.
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실험적: BT200 12.0mg
대상자는 BT200 12.0mg의 단일 피하 용량을 받게 됩니다.
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BT200은 PEG화 합성 RNA 올리고뉴클레오티드입니다.
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실험적: BT200 24.0mg
대상자는 BT200 24.0mg의 단일 피하 용량을 받게 됩니다.
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BT200은 PEG화 합성 RNA 올리고뉴클레오티드입니다.
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실험적: BT200 24.0mg 담당자
피험자는 점진적인 SC 주입으로 BT200 24.0mg의 단일 피하(SC) 용량을 받게 됩니다.
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BT200은 PEG화 합성 RNA 올리고뉴클레오티드입니다.
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위약 비교기: 위약 슬픈
피험자는 단일 피하 용량의 위약을 받게 됩니다.
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주사용 멸균 식염수
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위약 비교기: 위약 MAD
피험자는 위약의 초기 피하 부하 용량에 이어 4주간(매 7일마다) 위약 유지 용량을 받게 됩니다.
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주사용 멸균 식염수
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실험적: BT200 48.0mg + 데스모프레신 챌린지
피험자는 BT200 48.0mg을 단회 피하 투여하고 BT200을 단회 투여한 후 24시간 후에 0.3μg/kg 데스모프레신을 정맥 주사(30분 이상)합니다.
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BT200은 PEG화 합성 RNA 올리고뉴클레오티드입니다.
주사용 멸균 용액
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약 + 데스모프레신 챌린지 용량
피험자는 위약을 단일 피하 투여한 후 IV 주입(위약 단일 투여 후 24시간 동안 0.3µg/kg 데스모프레신을 30분 이상 투여)을 받습니다.
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BT200은 PEG화 합성 RNA 올리고뉴클레오티드입니다.
주사용 멸균 용액
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약 주입
피험자는 24시간 동안 투여된 위약의 단일 IV 용량을 받게 됩니다.
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주사용 멸균 식염수
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실험적: BT200 36.0mg
피험자는 점진적인 SC 주입으로 BT200 36.0mg의 단일 피하(SC) 용량을 받게 됩니다.
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BT200은 PEG화 합성 RNA 올리고뉴클레오티드입니다.
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실험적: BT200 48.0mg
피험자는 점진적인 SC 주입으로 BT200 48.0mg의 단일 피하 용량(SC)을 받게 됩니다.
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BT200은 PEG화 합성 RNA 올리고뉴클레오티드입니다.
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실험적: BT200 로딩용량 12.0mg, 유지용량 12.0mg
대상자는 BT200 12.0mg의 초기 피하 부하 용량을 받은 후 4주에 걸쳐(7일마다) BT200 12.0mg의 유지 용량을 투여받게 됩니다.
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BT200은 PEG화 합성 RNA 올리고뉴클레오티드입니다.
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실험적: BT200 부하용량 24.0mg, 유지용량 24.0mg
피험자는 초기 피하 부하 용량인 BT200 24mg을 받은 후 4주에 걸쳐(7일마다) 유지 용량인 BT200 24mg을 투여받게 됩니다.
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BT200은 PEG화 합성 RNA 올리고뉴클레오티드입니다.
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실험적: BT200 18.0mg
피험자는 점진적인 SC 주입을 통해 BT200 18.0mg을 단일 피하(SC) 투여받게 됩니다.
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BT200은 PEG화 합성 RNA 올리고뉴클레오티드입니다.
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실험적: BT200 24mg IV 주입
피험자는 24시간에 걸쳐 BT200 24mg을 단회 IV 투여받게 됩니다.
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BT200은 PEG화 합성 RNA 올리고뉴클레오티드입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CTCAE v4.0에 의해 평가된 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 최대 56일 투여 후 8주까지의 기준선
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연구 치료제와 관련된 모든 AE 또는 출혈 사례
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최대 56일 투여 후 8주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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곡선 아래 측정 면적(AUC)
기간: 최대 56일 투여 후 8주까지의 기준선
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투여 전, 투여 후 0.5시간, 1시간, 4시간, 8시간, 14시간, 24시간, 48시간, 72시간, 96시간, 168시간, 14일, 21일, 28일, 42일, 56일 시점에서 곡선 아래 측정 면적
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최대 56일 투여 후 8주까지의 기준선
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최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 최대 56일 투여 후 8주까지의 기준선
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투여 전, 0.5시간, 1시간, 4시간, 8시간, 14시간, 24시간, 48시간, 72시간, 96시간, 168시간, 14일, 21일, 28일, 42일, 56일에 측정된 최대 혈장 농도
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최대 56일 투여 후 8주까지의 기준선
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최대 혈장 농도 도달 시간(Tmax)
기간: 최대 56일 투여 후 8주까지의 기준선
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투여 전, 0.5시간, 1시간, 4시간, 8시간, 14시간, 24시간, 48시간, 72시간, 96시간, 168시간, 14일, 21일, 28일, 42일, 56일에 측정된 최대 혈장 농도까지의 시간
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최대 56일 투여 후 8주까지의 기준선
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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BT200의 면역원성
기간: 투약 후 8주까지의 기준선
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BT200에 대한 항약물항체 유무 평가
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투약 후 8주까지의 기준선
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무료 VWF A1 도메인에 대한 ELISA를 사용하여 VWF 활동 평가
기간: 투약 후 8주까지의 기준선
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투약 후 8주까지의 기준선
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혈소판 기능 분석기-100을 사용하여 VWF 기능 평가
기간: 투약 후 8주까지의 기준선
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투약 후 8주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: James C Gilbert, MD, Band Therapeutics
- 수석 연구원: Ulla Derhaschnig, MD, Medical University of Vienna
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Buchtele N, Schwameis M, Gilbert JC, Schorgenhofer C, Jilma B. Targeting von Willebrand Factor in Ischaemic Stroke: Focus on Clinical Evidence. Thromb Haemost. 2018 Jun;118(6):959-978. doi: 10.1055/s-0038-1648251. Epub 2018 May 30.
- Kovacevic KD, Grafeneder J, Schorgenhofer C, Gelbenegger G, Gager G, Firbas C, Quehenberger P, Jilma-Stohlawetz P, Bileck A, Zhu S, Gilbert JC, Beliveau M, Jilma B, Derhaschnig U. The von Willebrand factor A-1 domain binding aptamer BT200 elevates plasma levels of von Willebrand factor and factor VIII: a first-in-human trial. Haematologica. 2022 Sep 1;107(9):2121-2132. doi: 10.3324/haematol.2021.279948.
- Denis CV, Lenting PJ. How to keep the factor VIII/von Willebrand factor complex in the circulation. Haematologica. 2022 Sep 1;107(9):2011-2013. doi: 10.3324/haematol.2021.280222. No abstract available.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 10월 7일
기본 완료 (실제)
2020년 9월 14일
연구 완료 (실제)
2020년 9월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 9월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 9월 23일
처음 게시됨 (실제)
2019년 9월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 6일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .