Eine SAD/MAD-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und pharmakologischen Aktivität von BT200 bei normalen Freiwilligen
6. September 2023 aktualisiert von: Band Therapeutics
Eine Phase-1-Studie mit ansteigender Einzel-/Mehrfachdosis zur Sicherheit, Verträglichkeit und pharmakologischen Aktivität von BT200 bei normalen menschlichen Freiwilligen
Studie BT200-01 ist eine First-in-Human (FIH)-Studie an männlichen und weiblichen normalen menschlichen Freiwilligen (NHVs), die ein integriertes Protokolldesign verwendet. Diese Phase-1-Studie wird aus 4 Unterteilen bestehen: Teil A, eine Studie mit aufsteigender Einzeldosis (SAD); Teil B, eine Studie mit aufsteigender Mehrfachdosis (MAD); Teil C, eine Desmopressin-Provokationsstudie, um zu untersuchen, (i) ob Desmopressin als Gegenmittel verwendet werden könnte und/oder (ii) ob die durch Desmopressin stimulierte Freisetzung des vonWillebrand-Faktors (VWF) mit steigenden BT200-Dosen überwunden wird; und Teil D, eine Studie zur relativen Bioverfügbarkeit (BA).
Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung des Sicherheits- und Verträglichkeitsprofils von BT200 in NHVs.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
112
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Vienna, Österreich, 1090
- Medical University of Vienna
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Ja
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Gesunde männliche oder weibliche Freiwillige, Alter ≥ 18 Jahre beim Screening
- Wenn weiblich, muss postmenopausal oder Status nach Hysterektomie sein
- In der Lage zu verstehen und eine informierte Zustimmung zu geben
- In der Lage, mit dem Ermittler zusammenzuarbeiten, die Anforderungen der Studie zu erfüllen und die vollständige Abfolge der protokollbezogenen Verfahren abzuschließen
Ausschlusskriterien:
- Klinisch signifikante Anamnese (einschließlich von-Willebrand-Krankheit, Thrombozytopathie oder jede Art von Blutungsdiathese) oder anhaltende chronische Krankheit, die die Sicherheit des Probanden gefährden oder die Qualität der aus seiner Teilnahme an dieser Studie gewonnenen Daten beeinträchtigen würde
- Klinisch relevante auffällige Befunde bei der körperlichen Untersuchung oder klinisch relevante Laborauffälligkeiten
- Vorgeschichte von Infusionsüberempfindlichkeitsreaktionen, signifikanter Arzneimittelallergie oder anaphylaktischen Reaktionen
- Drogenmissbrauch, Geisteskrankheit oder irgendein Grund, der es nach Einschätzung des Ermittlers unwahrscheinlich macht, dass der Proband in der Lage ist, die Studienverfahren vollständig einzuhalten
- Einnahme von Medikamenten während 2 Wochen vor Beginn der Studie, die nach Einschätzung des Prüfarztes das Wohlergehen des Probanden oder die Integrität der Studienergebnisse beeinträchtigen können
- Gleichzeitige Behandlung mit anderen experimentellen Arzneimitteln oder Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen oder 5 Eliminationshalbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) vor Beginn der Behandlung
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Verdreifachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: BT200 0,18 mg
Die Probanden erhalten eine einzelne subkutane Dosis von 0,18 mg BT200
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BT200 ist ein PEGyliertes synthetisches RNA-Oligonukleotid
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Experimental: BT200 0,6 mg
Die Probanden erhalten eine einzelne subkutane Dosis von 0,6 mg BT200
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BT200 ist ein PEGyliertes synthetisches RNA-Oligonukleotid
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Experimental: BT200 1,8 mg
Die Probanden erhalten eine einzelne subkutane Dosis von 1,8 mg BT200
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BT200 ist ein PEGyliertes synthetisches RNA-Oligonukleotid
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Experimental: BT200 6,0 mg
Die Probanden erhalten eine einzelne subkutane Dosis von 6,0 mg BT200
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BT200 ist ein PEGyliertes synthetisches RNA-Oligonukleotid
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Experimental: BT200 12,0 mg
Die Probanden erhalten eine einzelne subkutane Dosis von 12,0 mg BT200
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BT200 ist ein PEGyliertes synthetisches RNA-Oligonukleotid
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Experimental: BT200 24,0 mg
Die Probanden erhalten eine einzelne subkutane Dosis von 24,0 mg BT200
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BT200 ist ein PEGyliertes synthetisches RNA-Oligonukleotid
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Experimental: BT200 24,0 mg rep
Die Probanden erhalten eine einzelne subkutane (SC) Dosis von BT200 24,0 mg durch allmähliche SC-Infusion
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BT200 ist ein PEGyliertes synthetisches RNA-Oligonukleotid
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Placebo-Komparator: Placebo TRAURIG
Die Probanden erhalten eine subkutane Einzeldosis Placebo
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Sterile Kochsalzlösung zur Injektion
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Placebo-Komparator: Placebo MAD
Die Probanden erhalten eine anfängliche subkutane Aufsättigungsdosis von Placebo, gefolgt von 4 wöchentlichen (alle 7 Tage) Erhaltungsdosen von Placebo
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Sterile Kochsalzlösung zur Injektion
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Experimental: BT200 48,0 mg + Desmopressin-Challenge
Die Probanden erhalten eine einzelne subkutane Dosis von 48,0 mg BT200, gefolgt von einer IV-Infusion (über 30 Minuten) von 0,3 µg/kg Desmopressin, die 24 Stunden nach der Einzeldosis von BT200 verabreicht wird
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BT200 ist ein PEGyliertes synthetisches RNA-Oligonukleotid
Sterile Injektionslösung
Andere Namen:
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Placebo-Komparator: Placebo + Desmopressin-Provokationsdosis
Die Probanden erhalten eine subkutane Einzeldosis Placebo, gefolgt von einer IV-Infusion (über 30 Minuten mit 0,3 µg/kg Desmopressin, verabreicht 24 Stunden nach der Einzeldosis Placebo
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BT200 ist ein PEGyliertes synthetisches RNA-Oligonukleotid
Sterile Injektionslösung
Andere Namen:
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Placebo-Komparator: Placebo-Infusion
Die Probanden erhalten eine intravenöse Placebo-Einzeldosis, die über 24 Stunden verabreicht wird
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Sterile Kochsalzlösung zur Injektion
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Experimental: BT200 36,0 mg
Die Probanden erhalten eine einzelne subkutane (SC) Dosis von BT200 36,0 mg durch allmähliche SC-Infusion
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BT200 ist ein PEGyliertes synthetisches RNA-Oligonukleotid
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Experimental: BT200 48,0mg
Die Probanden erhalten eine einzelne subkutane Dosis (SC) von BT200 48,0 mg durch allmähliche SC-Infusion
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BT200 ist ein PEGyliertes synthetisches RNA-Oligonukleotid
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Experimental: BT200-Aufsättigungsdosis 12,0 mg, Erhaltungsdosis 12,0 mg
Die Probanden erhalten eine anfängliche subkutane Aufsättigungsdosis von 12,0 mg BT200, gefolgt von 4 wöchentlichen (alle 7 Tage) Erhaltungsdosen von 12,0 mg BT200
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BT200 ist ein PEGyliertes synthetisches RNA-Oligonukleotid
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Experimental: BT200-Ladedosen 24,0 mg, Erhaltungsdosen 24,0 mg
Die Probanden erhalten eine anfängliche subkutane Aufsättigungsdosis von 24 mg BT200, gefolgt von 4 wöchentlichen (alle 7 Tage) Erhaltungsdosen von 24 mg BT200
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BT200 ist ein PEGyliertes synthetisches RNA-Oligonukleotid
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Experimental: BT200 18,0 mg
Die Probanden erhalten eine einzelne subkutane (SC) Dosis von 18,0 mg BT200 durch schrittweise SC-Infusion
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BT200 ist ein PEGyliertes synthetisches RNA-Oligonukleotid
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Experimental: BT200 24 mg IV-Infusion
Die Probanden erhalten eine intravenöse Einzeldosis von 24 mg BT200, die über 24 Stunden verabreicht wird
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BT200 ist ein PEGyliertes synthetisches RNA-Oligonukleotid
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.0
Zeitfenster: Ausgangswert bis 8 Wochen nach der Dosierung bis zu 56 Tage
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Alle UE oder Blutungsereignisse im Zusammenhang mit der Studienbehandlung
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Ausgangswert bis 8 Wochen nach der Dosierung bis zu 56 Tage
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Gemessene Fläche unter der Kurve (AUC)
Zeitfenster: Ausgangswert bis 8 Wochen nach der Dosierung bis zu 56 Tage
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Gemessene Fläche unter der Kurve zu den Zeitpunkten vor der Dosis, 0,5 Stunden, 1 Stunde, 4 Stunden, 8 Stunden, 14 Stunden, 24 Stunden, 48 Stunden, 72 Stunden, 96 Stunden, 168 Stunden, 14 Tage, 21 Tage, 28 Tage, 42 Tage, 56 Tage nach der Einnahme
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Ausgangswert bis 8 Wochen nach der Dosierung bis zu 56 Tage
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Maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Ausgangswert bis 8 Wochen nach der Dosierung bis zu 56 Tage
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Maximale Plasmakonzentration gemessen vor der Dosis, 0,5 Stunden, 1 Stunde, 4 Stunden, 8 Stunden, 14 Stunden, 24 Stunden, 48 Stunden, 72 Stunden, 96 Stunden, 168 Stunden, 14 Tage, 21 Tage, 28 Tage, 42 Tage, 56 Tage
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Ausgangswert bis 8 Wochen nach der Dosierung bis zu 56 Tage
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Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration (Tmax)
Zeitfenster: Ausgangswert bis 8 Wochen nach der Dosierung bis zu 56 Tage
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Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration, gemessen vor der Dosis, 0,5 Stunden, 1 Stunde, 4 Stunden, 8 Stunden, 14 Stunden, 24 Stunden, 48 Stunden, 72 Stunden, 96 Stunden, 168 Stunden, 14 Tage, 21 Tage, 28 Tage, 42 Tage, 56 Tage
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Ausgangswert bis 8 Wochen nach der Dosierung bis zu 56 Tage
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Immunogenität von BT200
Zeitfenster: Baseline bis 8 Wochen nach der Dosierung
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Bewerten Sie das Vorhandensein von Anti-Drogen-Antikörpern gegen BT200
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Baseline bis 8 Wochen nach der Dosierung
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Bewerten Sie die VWF-Aktivität mit ELISA für kostenlose VWF-A1-Domains
Zeitfenster: Baseline bis 8 Wochen nach der Dosierung
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Baseline bis 8 Wochen nach der Dosierung
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Bewerten Sie die VWF-Funktion mit dem Platelet Function Analyzer-100
Zeitfenster: Baseline bis 8 Wochen nach der Dosierung
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Baseline bis 8 Wochen nach der Dosierung
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: James C Gilbert, MD, Band Therapeutics
- Hauptermittler: Ulla Derhaschnig, MD, Medical University of Vienna
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Buchtele N, Schwameis M, Gilbert JC, Schorgenhofer C, Jilma B. Targeting von Willebrand Factor in Ischaemic Stroke: Focus on Clinical Evidence. Thromb Haemost. 2018 Jun;118(6):959-978. doi: 10.1055/s-0038-1648251. Epub 2018 May 30.
- Kovacevic KD, Grafeneder J, Schorgenhofer C, Gelbenegger G, Gager G, Firbas C, Quehenberger P, Jilma-Stohlawetz P, Bileck A, Zhu S, Gilbert JC, Beliveau M, Jilma B, Derhaschnig U. The von Willebrand factor A-1 domain binding aptamer BT200 elevates plasma levels of von Willebrand factor and factor VIII: a first-in-human trial. Haematologica. 2022 Sep 1;107(9):2121-2132. doi: 10.3324/haematol.2021.279948.
- Denis CV, Lenting PJ. How to keep the factor VIII/von Willebrand factor complex in the circulation. Haematologica. 2022 Sep 1;107(9):2011-2013. doi: 10.3324/haematol.2021.280222. No abstract available.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
7. Oktober 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
14. September 2020
Studienabschluss (Tatsächlich)
14. September 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
19. September 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
23. September 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
25. September 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
18. März 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
6. September 2023
Zuletzt verifiziert
1. September 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Herz-Kreislauf-Erkrankungen
- Gefäßerkrankungen
- Zerebrovaskuläre Erkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Arterielle Verschlusskrankheiten
- Embolie und Thrombose
- Intrakranielle arterielle Erkrankungen
- Streicheln
- Thrombose
- Arteriosklerose
- Atherosklerose
- Intrakranielle Arteriosklerose
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Natriuretische Mittel
- Hämostatika
- Gerinnungsmittel
- Antidiuretische Mittel
- Deamino-Arginin-Vasopressin
Andere Studien-ID-Nummern
- BT200-01
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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Klinische Studien zur BT200
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Medical University of ViennaAbgeschlossen