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Un estudio SAD/MAD de seguridad, tolerabilidad y actividad farmacológica de BT200 en voluntarios normales

6 de septiembre de 2023 actualizado por: Band Therapeutics

Estudio de fase 1 de dosis única/múltiple ascendente sobre la seguridad, la tolerabilidad y la actividad farmacológica de BT200 en voluntarios humanos normales

El estudio BT200-01 es el primero en humanos (FIH) en voluntarios humanos normales (NHV) masculinos y femeninos que utiliza un diseño de protocolo integrado. Este estudio de Fase 1 comprenderá 4 subpartes: Parte A, un estudio de dosis única ascendente (SAD); la Parte B, un estudio de dosis ascendente múltiple (MAD); Parte C, un estudio de provocación con desmopresina para explorar (i) si la desmopresina podría usarse como antídoto y/o (ii) si la liberación del factor de von Willebrand (VWF) estimulada por desmopresina se supera con dosis crecientes de BT200; y la Parte D, un estudio de biodisponibilidad relativa (BA).

El objetivo principal de este estudio es evaluar el perfil de seguridad y tolerabilidad de BT200 en NHV.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

112

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medical University of Vienna

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Voluntarios masculinos o femeninos sanos, edad ≥ 18 años en el momento de la selección
  2. Si es mujer, debe ser posmenopáusica o estado posterior a la histerectomía
  3. Capaz de comprender y dar consentimiento informado
  4. Capaz de cooperar con el investigador, cumplir con los requisitos del estudio y completar la secuencia completa de procedimientos relacionados con el protocolo.

Criterio de exclusión:

  1. Antecedentes médicos clínicamente significativos (incluida la enfermedad de von Willebrand, trombocitopatía o cualquier tipo de diátesis hemorrágica) o enfermedad crónica en curso que pondría en peligro la seguridad del sujeto o comprometería la calidad de los datos derivados de su participación en este estudio
  2. Hallazgos anormales clínicamente relevantes en el examen físico o anomalías de laboratorio clínicamente relevantes
  3. Antecedentes de reacciones de hipersensibilidad a la infusión, alergia significativa a medicamentos o reacciones anafilácticas
  4. Abuso de sustancias, enfermedad mental o cualquier motivo que haga improbable, a juicio del investigador, que el sujeto pueda cumplir plenamente con los procedimientos del estudio.
  5. Uso de medicación durante 2 semanas antes del inicio del estudio, que a juicio del Investigador puede afectar negativamente el bienestar del sujeto o la integridad de los resultados del estudio.
  6. Tratamiento simultáneo con otros medicamentos experimentales o participación en otro ensayo clínico con cualquier medicamento en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas de eliminación (lo que sea más largo) antes del inicio del tratamiento

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: BT200 0,18 mg
Los sujetos recibirán una única dosis subcutánea de BT200 0,18 mg
Droga: BT200
BT200 es un oligonucleótido de ARN sintético PEGilado
Experimental: BT200 0,6 mg
Los sujetos recibirán una sola dosis subcutánea de BT200 0,6 mg
Droga: BT200
BT200 es un oligonucleótido de ARN sintético PEGilado
Experimental: BT200 1,8 mg
Los sujetos recibirán una sola dosis subcutánea de BT200 1,8 mg
Droga: BT200
BT200 es un oligonucleótido de ARN sintético PEGilado
Experimental: BT200 6,0 mg
Los sujetos recibirán una dosis subcutánea única de 6,0 mg de BT200
Droga: BT200
BT200 es un oligonucleótido de ARN sintético PEGilado
Experimental: BT200 12,0 mg
Los sujetos recibirán una dosis subcutánea única de BT200 12,0 mg
Droga: BT200
BT200 es un oligonucleótido de ARN sintético PEGilado
Experimental: BT200 24,0 mg
Los sujetos recibirán una dosis subcutánea única de BT200 24,0 mg
Droga: BT200
BT200 es un oligonucleótido de ARN sintético PEGilado
Experimental: BT200 24,0 mg repetición
Los sujetos recibirán una dosis única subcutánea (SC) de BT200 24,0 mg mediante infusión SC gradual
Droga: BT200
BT200 es un oligonucleótido de ARN sintético PEGilado
Comparador de placebos: TAE placebo
Los sujetos recibirán una sola dosis subcutánea de placebo
Droga: Placebo
Solución salina estéril para inyección
Comparador de placebos: DAM de placebo
Los sujetos recibirán una dosis de carga subcutánea inicial de Placebo seguida de 4 dosis semanales (cada 7 días) de mantenimiento de placebo
Droga: Placebo
Solución salina estéril para inyección
Experimental: BT200 48,0 mg + desafío con desmopresina
Los sujetos recibirán una dosis subcutánea única de BT200 de 48,0 mg seguida de una infusión IV (durante 30 min) de 0,3 µg/kg de desmopresina administrada 24 horas después de la dosis única de BT200
Droga: BT200
BT200 es un oligonucleótido de ARN sintético PEGilado
Droga: Desmopresina
Solución estéril para inyección
Otros nombres:
  • Inyección de MINIRIN®
Comparador de placebos: Placebo + dosis de desafío de desmopresina
Los sujetos recibirán una dosis subcutánea única de placebo seguida de una infusión IV (durante 30 minutos de 0,3 µg/kg de desmopresina administrada 24 horas después de la dosis única de placebo).
Droga: BT200
BT200 es un oligonucleótido de ARN sintético PEGilado
Droga: Desmopresina
Solución estéril para inyección
Otros nombres:
  • Inyección de MINIRIN®
Comparador de placebos: Infusión de placebo
Los sujetos recibirán una dosis IV única de placebo administrada durante 24 horas
Droga: Placebo
Solución salina estéril para inyección
Experimental: BT200 36,0 mg
Los sujetos recibirán una dosis única subcutánea (SC) de 36,0 mg de BT200 mediante infusión SC gradual
Droga: BT200
BT200 es un oligonucleótido de ARN sintético PEGilado
Experimental: BT200 48,0 mg
Los sujetos recibirán una dosis subcutánea única (SC) de BT200 48,0 mg por infusión SC gradual
Droga: BT200
BT200 es un oligonucleótido de ARN sintético PEGilado
Experimental: BT200 dosis de carga de 12,0 mg, dosis de mantenimiento de 12,0 mg
Los sujetos recibirán una dosis de carga subcutánea inicial de 12,0 mg de BT200 seguida de 4 dosis de mantenimiento semanales (cada 7 días) de 12,0 mg de BT200.
Droga: BT200
BT200 es un oligonucleótido de ARN sintético PEGilado
Experimental: BT200 dosis de carga de 24,0 mg, dosis de mantenimiento de 24,0 mg
Los sujetos recibirán una dosis de carga subcutánea inicial de 24 mg de BT200 seguida de 4 dosis de mantenimiento semanales (cada 7 días) de 24 mg de BT200.
Droga: BT200
BT200 es un oligonucleótido de ARN sintético PEGilado
Experimental: BT200 18,0 mg
Los sujetos recibirán una dosis única subcutánea (SC) de BT200 18,0 mg mediante infusión SC gradual.
Droga: BT200
BT200 es un oligonucleótido de ARN sintético PEGilado
Experimental: BT200 24 mg infusión intravenosa
Los sujetos recibirán una única dosis intravenosa de 24 mg de BT200 administrada durante 24 horas.
Droga: BT200
BT200 es un oligonucleótido de ARN sintético PEGilado

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento según la evaluación de CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta 8 semanas después de la dosis hasta 56 días
Cualquier EA o evento hemorrágico relacionado con el tratamiento del estudio.
Valor inicial hasta 8 semanas después de la dosis hasta 56 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Área medida bajo la curva (AUC)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta 8 semanas después de la dosis hasta 56 días
Área medida bajo la curva en los momentos previos a la dosis, 0,5 h, 1 h, 4 h, 8 h, 14 h, 24 h, 48 h, 72 h, 96 h, 168 h, 14 d, 21 d, 28 d, 42 d, 56 d después de la dosis
Valor inicial hasta 8 semanas después de la dosis hasta 56 días
Concentración plasmática máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta 8 semanas después de la dosis hasta 56 días
Concentración plasmática máxima medida antes de la dosis, 0,5 h, 1 h, 4 h, 8 h, 14 h, 24 h, 48 h, 72 h, 96 h, 168 h, 14 d, 21 d, 28 d, 42 d, 56 d
Valor inicial hasta 8 semanas después de la dosis hasta 56 días
Tiempo hasta la concentración plasmática máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta 8 semanas después de la dosis hasta 56 días
Tiempo hasta la concentración plasmática máxima medida antes de la dosis, 0,5 h, 1 h, 4 h, 8 h, 14 h, 24 h, 48 h, 72 h, 96 h, 168 h, 14 d, 21 d, 28 d, 42 d, 56 d
Valor inicial hasta 8 semanas después de la dosis hasta 56 días

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Inmunogenicidad de BT200
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 8 semanas después de la dosificación
Evaluar la presencia de anticuerpos antidrogas contra BT200
Línea de base hasta 8 semanas después de la dosificación
Evalúe la actividad del VWF usando ELISA para dominios VWF A1 gratuitos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 8 semanas después de la dosificación
Línea de base hasta 8 semanas después de la dosificación
Evalúe la función de VWF utilizando el analizador de función de plaquetas-100
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 8 semanas después de la dosificación
Línea de base hasta 8 semanas después de la dosificación

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Band Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: James C Gilbert, MD, Band Therapeutics
  • Investigador principal: Ulla Derhaschnig, MD, Medical University of Vienna

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de octubre de 2019

Finalización primaria (Actual)

14 de septiembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

14 de septiembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de septiembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de septiembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

25 de septiembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BT200-01

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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