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CureDuchenne Link®: 研究のためのリソース (CDLink)

2023年12月8日更新者：CureDuchenne

CureDuchenne Link®: デュシェンヌ型およびベッカー型筋ジストロフィー (DMD/BMD) の研究をサポートするリソース

CureDuchenne リンクは、統合された生体試料、臨床データ、および参加者からの自己報告および/または介護者報告の情報で構成されるデータハブです。 DMDまたはBMDと診断された、またはDMDまたはBMDのキャリアである生後4週間以上の人は誰でも参加できます. 親または法定後見人は、子供を登録できます。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

個人は、CureDuchenne Link™ アプリケーション (モバイルデバイスまたは Web インターフェースからアクセス可能) を通じて参加し、研究の機会やコミュニティプログラムに関する情報を受け取ることができます。参加は、仮想的な方法を使用して、プロジェクトサイトで、および/または全国のコミュニティイベントで行うことができます。

収集されたすべての情報は、承認された研究者が DMD、BMD、およびその他の神経筋障害に関連する研究に使用できるように、安全な HIPAA 準拠のデータウェアハウスに保存されます。健康と結果のデータを生体試料と組み合わせることで、研究者に影響力のあるソリューションと新しいリソースが提供され、効果的なトランスレーショナルリサーチが可能になります。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

5000

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

名前：Erica Rudoff
電話番号：888-235-4655
メール：support@cureduchennelink.org

研究場所

アメリカ
- Arkansas
  - Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
    - 募集
    - Arkansas Children's Hospital
    - コンタクト：
      
      Aravindhan Veerapandiyan, MD
      
      電話番号：501-364-7373
      
      メール：aveerapandiyan@uams.edu
- California
  - Newport Beach、California、アメリカ、92660
    - 募集
    - CureDuchenne
    - コンタクト：
      
      CD Link Staff
      
      電話番号：888-235-4655
      
      メール：support@cureduchennelink.org
    - 主任研究者：
      
      Debra Miller
- Georgia
  - Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
    - 募集
    - Rare Disease Research
    - 主任研究者：
      
      Han Phan, MD
    - コンタクト：
      
      Julia Zhu
      
      メール：julia.zhu@rarediseaseresearch.com
- Iowa
  - Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
    - 募集
    - University of Iowa
    - コンタクト：
      
      Katherine Matthews
      
      メール：katherine-matthews@uiowa.edu
- Kansas
  - Fairway、Kansas、アメリカ、66205
    - 募集
    - Kansas University Clinical Research Center
    - 主任研究者：
      
      Jeffrey Statland, MD
    - コンタクト：
      
      Cassidy Nelson
      
      メール：cnelson15@kumc.edu
- Michigan
  - Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
    - 募集
    - Corewell Health
    - コンタクト：
      
      Abby Setterington
      
      メール：abigail.setterington@corewellhealth.org
    - 主任研究者：
      
      Jena Krueger, MD
- Pennsylvania
  - Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
    - 募集
    - Penn State Health
    - コンタクト：
      
      Ellen Stoute
      
      メール：estoute@pennstatehealth.psu.edu
    - 主任研究者：
      
      Ashutosh Kumar, MD
- Texas
  - Denton、Texas、アメリカ、76208
    - 募集
    - Neurology Rare Disease Center
    - 主任研究者：
      
      Diana Castro, MD
    - コンタクト：
      
      Guillermo Saldaña
      
      メール：guillermo.saldana@Neuromdcenter.com

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

4週間歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）およびベッカー型筋ジストロフィー（BMD）の患者または保因者。

説明

包含基準:

次のいずれかに該当します。
1. -現在、遺伝子検査、筋生検、または臨床診断に基づいてDMD / BMDの確定診断を受けています。
2. 現在、遺伝子検査に基づいて、DMD/BMD の保因者ステータスが確認されています。
親/保護者 (未成年の参加者の場合) または参加者は、現地の規制で必要とされるインフォームドコンセントおよび/または同意を与えます。
同意の時点で生後4週間以上です。

除外基準:

里子または国の病棟です。
囚人です。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

観測モデル：コホート
時間の展望：見込みのある

グループ/コホートの数

コホートと介入

グループ/コホート
デュシェンヌ型およびベッカー型筋ジストロフィーデュシェンヌ型筋ジストロフィーおよびベッカー型筋ジストロフィーの患者
キャリアデュシェンヌ型筋ジストロフィーおよびベッカー型筋ジストロフィーの保因者

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
診断時間枠：入学時	このプロジェクトには介入はありません。 -参加者は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、ベッカー型筋ジストロフィー、またはこれらの変異の保因者の診断を裏付ける文書を提供します	入学時
遺伝子変異時間枠：試験への登録時または遺伝子検査の結果が入手可能になったとき	参加者は、中央の遺伝カウンセラーによってレビューされる診断を確認する遺伝子検査レポートを提供するよう求められます。	試験への登録時または遺伝子検査の結果が入手可能になったとき

二次結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
機能状態時間枠：研究への参加時およびその後 6 ～ 12 か月ごとに最大 10 年間	自己報告データ (歩行とモビリティに関するアンケート) が取得されます	研究への参加時およびその後 6 ～ 12 か月ごとに最大 10 年間
North Star Ambulation Assessment (NSAA) スコア時間枠：研究への参加時およびその後 6 ～ 12 か月ごとに最大 10 年間	臨床的に報告された NSAA スコアが取得されます	研究への参加時およびその後 6 ～ 12 か月ごとに最大 10 年間
6 分歩行テスト (6MWT) スコア時間枠：研究への参加時およびその後 6 ～ 12 か月ごとに最大 10 年間	臨床的に報告された 6MWT スコアが取得されます	研究への参加時およびその後 6 ～ 12 か月ごとに最大 10 年間
コルチコステロイドの状態時間枠：研究への参加時およびその後 6 ～ 12 か月ごとに最大 10 年間	自己報告および臨床的に報告されたコルチコステロイドの状態 (過去および現在) が取得されます	研究への参加時およびその後 6 ～ 12 か月ごとに最大 10 年間
心臓の状態時間枠：研究への参加時およびその後 6 ～ 12 か月ごとに最大 10 年間	自己報告および臨床的に報告された心臓の状態 (過去および現在) が取得されます	研究への参加時およびその後 6 ～ 12 か月ごとに最大 10 年間
呼吸状態時間枠：研究への参加時およびその後 6 ～ 12 か月ごとに最大 10 年間	自己報告および臨床的に報告された呼吸状態 (過去および現在) が取得されます	研究への参加時およびその後 6 ～ 12 か月ごとに最大 10 年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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CureDuchenne

捜査官

主任研究者：Debra Miller、CureDuchenne

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年7月9日

一次修了 (推定)

2031年7月9日

研究の完了 (推定)

2031年7月9日

試験登録日

最初に提出

2021年6月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年7月12日

最初の投稿 (実際)

2021年7月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2023年12月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年12月8日

最終確認日

2023年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

CD-2021-01

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

徹底的な申請プロセスの後、データは資格のある研究者に共有されます。

承認された研究者は、必要なすべての CDA/データ転送契約を CureDuchenne と締結します。完了すると、直接識別子が削除された限定的なデータセットへのアクセスが許可されます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。