Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

CureDuchenne Link®: En ressurs for forskning (CDLink)

8. desember 2023 oppdatert av: CureDuchenne

CureDuchenne Link®: En ressurs for å støtte forskningsstudier i Duchenne og Beckers muskeldystrofi (DMD/BMD)

CureDuchenne-lenken er en datahub som består av integrerte bioprøver, kliniske data og egen- og/eller omsorgsgiver-rapportert informasjon fra deltakerne. Alle over 4 uker som har fått diagnosen DMD eller BMD eller som er bærere av DMD eller BMD kan bli med. Foreldre eller foresatte kan melde sitt barn/barn på.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Enkeltpersoner kan delta gjennom CureDuchenne Link™-applikasjonen (tilgjengelig via mobilenhet eller webgrensesnitt) og motta kommunikasjon om forskningsmuligheter og samfunnsprogrammer. Deltakelse kan gjøres ved hjelp av virtuelle metoder, på et prosjektsted og/eller på fellesskapsarrangementer over hele landet.

All innsamlet informasjon vil bli lagret i et sikkert, HIPAA-kompatibelt datavarehus som godkjente forskere kan bruke til studier som er relevante for DMD, BMD og andre nevromuskulære lidelser. Å kombinere helse- og resultatdata med bioprøver gir en virkningsfull løsning og en ny ressurs for forskere, noe som muliggjør effektiv translasjonsforskning.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

5000

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • California
      • Newport Beach, California, Forente stater, 92660
        • Rekruttering
        • CureDuchenne
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Debra Miller
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forente stater, 66205
        • Rekruttering
        • Kansas University Clinical Research Center
        • Hovedetterforsker:
          • Jeffrey Statland, MD
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
    • Texas
      • Denton, Texas, Forente stater, 76208

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 uker og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Personer med eller bærere av Duchenne muskeldystrofi (DMD) og Becker muskeldystrofi (BMD).

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Noen av følgende er sanne:

    1. Har for tiden en bekreftet diagnose av DMD/BMD basert på genetisk testing, muskelbiopsi eller klinisk diagnose.
    2. Har for tiden en bekreftet diagnose av bærerstatus for DMD/BMD basert på genetisk testing.
  2. Foreldre/foresatte (for mindreårige deltakere) eller deltaker gir informert samtykke og/eller samtykke som kreves av lokale forskrifter.
  3. Er 4 uker eller eldre på tidspunktet for samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Er et fosterbarn eller avdeling i staten.
  2. Er en fange.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Duchenne og Becker muskeldystrofi
Personer med Duchenne muskeldystrofi og Becker muskeldystrofi
Transportører
Bærere av Duchenne muskeldystrofi og Becker muskeldystrofi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Diagnose
Tidsramme: Ved studiestart
Det er ingen inngrep i dette prosjektet. Deltakerne vil gi dokumentasjon for å støtte diagnosen Duchenne muskeldystrofi, Becker muskeldystrofi eller en bærer av disse mutasjonene
Ved studiestart
Genetisk mutasjon
Tidsramme: Ved studiestart eller når genetiske testresultater er tilgjengelige
Deltakerne vil bli bedt om å levere genetiske testrapporter som bekrefter diagnosen deres, der de er tilgjengelige, som vil bli vurdert av en sentral genetisk rådgiver.
Ved studiestart eller når genetiske testresultater er tilgjengelige

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Funksjonell status
Tidsramme: Ved studiestart og hver 6.-12. måned deretter i inntil ti (10) år
Selvrapporterte data (spørreskjema om ambulasjon og mobilitet) vil bli fanget opp
Ved studiestart og hver 6.-12. måned deretter i inntil ti (10) år
Poengsum for North Star Ambulation Assessment (NSAA).
Tidsramme: Ved studiestart og hver 6.-12. måned deretter i inntil ti (10) år
Klinisk rapporterte NSAA-score vil bli fanget opp
Ved studiestart og hver 6.-12. måned deretter i inntil ti (10) år
6-minutters gangtest (6MWT).
Tidsramme: Ved studiestart og hver 6.-12. måned deretter i inntil ti (10) år
Klinisk rapporterte 6MWT-skårer vil bli fanget opp
Ved studiestart og hver 6.-12. måned deretter i inntil ti (10) år
Kortikosteroidstatus
Tidsramme: Ved studiestart og hver 6.-12. måned deretter i inntil ti (10) år
Selvrapportert og klinisk rapportert kortikosteroidstatus (fortid og nåtid) vil bli fanget opp
Ved studiestart og hver 6.-12. måned deretter i inntil ti (10) år
Hjertestatus
Tidsramme: Ved studiestart og hver 6.-12. måned deretter i inntil ti (10) år
Selvrapportert og klinisk rapportert hjertestatus (fortid og nåtid) vil bli fanget opp
Ved studiestart og hver 6.-12. måned deretter i inntil ti (10) år
Respirasjonsstatus
Tidsramme: Ved studiestart og hver 6.-12. måned deretter i inntil ti (10) år
Selvrapportert og klinisk rapportert respirasjonsstatus (fortid og nåtid) vil bli fanget opp
Ved studiestart og hver 6.-12. måned deretter i inntil ti (10) år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CureDuchenne

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Debra Miller, CureDuchenne

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. juli 2021

Primær fullføring (Antatt)

9. juli 2031

Studiet fullført (Antatt)

9. juli 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. juni 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. juli 2021

Først lagt ut (Faktiske)

22. juli 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

12. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CD-2021-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Etter en grundig søknadsprosess vil data bli delt til kvalifiserte forskere.

Godkjente forskere vil fullføre alle nødvendige CDA/dataoverføringsavtaler med CureDuchenne. Når de er fullført, vil de få tilgang til et begrenset datasett med direkte identifikatorer fjernet.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Finland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere