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CureDuchenne Link®: una risorsa per la ricerca (CDLink)

8 dicembre 2023 aggiornato da: CureDuchenne

CureDuchenne Link®: una risorsa per sostenere gli studi di ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD)

CureDuchenne link è un data hub composto da biocampioni integrati, dati clinici e informazioni auto-riportate e/o fornite dai caregiver dai partecipanti. Può partecipare chiunque abbia più di 4 settimane di età a cui è stata diagnosticata DMD o BMD o che sia portatore di DMD o BMD. I genitori o i tutori legali possono iscrivere i propri figli.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Gli individui possono partecipare attraverso l'applicazione CureDuchenne Link™ (accessibile tramite dispositivo mobile o interfaccia web) e ricevere comunicazioni sulle opportunità di ricerca e sui programmi della comunità. La partecipazione può essere effettuata utilizzando metodi virtuali, presso un sito del progetto e/o in occasione di eventi della comunità a livello nazionale.

Tutte le informazioni raccolte verranno archiviate in un data warehouse sicuro e conforme a HIPAA affinché i ricercatori autorizzati possano utilizzarle per studi relativi a DMD, BMD e altri disturbi neuromuscolari. La combinazione di dati sulla salute e sugli esiti con campioni biologici fornisce una soluzione di grande impatto e una nuova risorsa per i ricercatori, consentendo un'efficace ricerca traslazionale.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

5000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contatto:
    • California
      • Newport Beach, California, Stati Uniti, 92660
        • Reclutamento
        • CureDuchenne
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Debra Miller
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
    • Iowa
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Reclutamento
        • Kansas University Clinical Research Center
        • Investigatore principale:
          • Jeffrey Statland, MD
        • Contatto:
    • Michigan
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
    • Texas
      • Denton, Texas, Stati Uniti, 76208

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

4 settimane e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Individui con o portatori di distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e distrofia muscolare di Becker (BMD).

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Una qualsiasi delle seguenti condizioni è vera:

    1. Attualmente ha una diagnosi confermata di DMD/BMD basata su test genetici, biopsia muscolare o diagnosi clinica.
    2. Attualmente ha una diagnosi confermata di stato di portatore di DMD/BMD basata su test genetici.
  2. Il genitore/tutore (per i partecipanti minorenni) o il partecipante fornisce il consenso informato e/o il consenso come richiesto dalle normative locali.
  3. Ha almeno 4 settimane di età al momento del consenso.

Criteri di esclusione:

  1. È un figlio adottivo o rione dello stato.
  2. È un prigioniero.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Distrofia muscolare di Duchenne e Becker
Individui con distrofia muscolare di Duchenne e distrofia muscolare di Becker
Vettori
Portatori di distrofia muscolare di Duchenne e distrofia muscolare di Becker

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Diagnosi
Lasso di tempo: All'ingresso nello studio
Non vi è alcun intervento in questo progetto. I partecipanti forniranno la documentazione a supporto della loro diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne, distrofia muscolare di Becker o portatore di queste mutazioni
All'ingresso nello studio
Mutazione genetica
Lasso di tempo: Al momento dell'ingresso nello studio o quando sono disponibili i risultati dei test genetici
Ai partecipanti verrà chiesto di fornire rapporti sui test genetici che confermino la loro diagnosi, ove disponibile, che sarà esaminato da un consulente genetico centrale.
Al momento dell'ingresso nello studio o quando sono disponibili i risultati dei test genetici

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stato Funzionale
Lasso di tempo: Al momento dell'ingresso nello studio e successivamente ogni 6-12 mesi per un massimo di dieci (10) anni
Verranno acquisiti i dati autosegnalati (questionario su deambulazione e mobilità).
Al momento dell'ingresso nello studio e successivamente ogni 6-12 mesi per un massimo di dieci (10) anni
Punteggio North Star Ambulation Assessment (NSAA).
Lasso di tempo: Al momento dell'ingresso nello studio e successivamente ogni 6-12 mesi per un massimo di dieci (10) anni
Verranno acquisiti i punteggi NSAA riportati clinicamente
Al momento dell'ingresso nello studio e successivamente ogni 6-12 mesi per un massimo di dieci (10) anni
Punteggio del test del cammino di 6 minuti (6MWT).
Lasso di tempo: Al momento dell'ingresso nello studio e successivamente ogni 6-12 mesi per un massimo di dieci (10) anni
Verranno acquisiti i punteggi 6MWT riportati clinicamente
Al momento dell'ingresso nello studio e successivamente ogni 6-12 mesi per un massimo di dieci (10) anni
Stato dei corticosteroidi
Lasso di tempo: Al momento dell'ingresso nello studio e successivamente ogni 6-12 mesi per un massimo di dieci (10) anni
Verrà catturato lo stato dei corticosteroidi auto-segnalati e clinicamente riportati (passato e presente).
Al momento dell'ingresso nello studio e successivamente ogni 6-12 mesi per un massimo di dieci (10) anni
Stato cardiaco
Lasso di tempo: Al momento dell'ingresso nello studio e successivamente ogni 6-12 mesi per un massimo di dieci (10) anni
Verrà catturato lo stato cardiaco auto riferito e riportato clinicamente (passato e presente).
Al momento dell'ingresso nello studio e successivamente ogni 6-12 mesi per un massimo di dieci (10) anni
Stato respiratorio
Lasso di tempo: Al momento dell'ingresso nello studio e successivamente ogni 6-12 mesi per un massimo di dieci (10) anni
Verrà acquisito lo stato respiratorio (passato e presente) riportato da sé e riportato clinicamente
Al momento dell'ingresso nello studio e successivamente ogni 6-12 mesi per un massimo di dieci (10) anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CureDuchenne

Investigatori

  • Investigatore principale: Debra Miller, CureDuchenne

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 luglio 2021

Completamento primario (Stimato)

9 luglio 2031

Completamento dello studio (Stimato)

9 luglio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

22 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

12 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CD-2021-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dopo un accurato processo di candidatura, i dati saranno condivisi con ricercatori qualificati.

I ricercatori approvati completeranno tutti gli accordi CDA/trasferimento dati richiesti con CureDuchenne. Una volta completato, avranno accesso a un set di dati limitato con identificatori diretti rimossi.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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