輸血依存性β-サラセミア患者におけるHGI-001注射の安全性と有効性の評価

包含基準:

1. 18 ～ 35 歳 (両端を含む) の場合、ICF は患者および/または法的保護者によって提供されます。
2. 遺伝子型制限なしで重度のTDTと確定診断され、有効な検査報告書が提供できる。
3. 登録前2年以内の平均輸血量 > 100 mL/kg/年、または輸血頻度 > 8回/年、またはTDTと確定診断されている。
4. スクリーニング前に少なくとも 3 か月の全量輸血（輸血記録の検証が提供される）があり、Hb が 9.0 g/dL 以上に維持されている。
5. フェリチン負荷 < 3000 μg/L、心臓および肝臓の鉄は中程度以下の鉄過剰を示します。スクリーニング前の3か月以内の鉄キレート化治療の記録（処方箋または領収書を含む）を提供することができます。
6. 許容可能な臓器機能（心臓、肝臓、腎臓、肺、凝固機能を含む）、病状が安定しており、研究者が判断したブスルファン前治療および造血幹細胞（HSC）移植に適している。
7. フォローアップ要件を満たし、治療計画を遵守し、HGI-001 注射の再注入後 2 年以内にさまざまな検査を受けるために定期的に病院に戻ることができます。

除外基準:

1. HLA が完全に一致するドナーを持つ患者。
2. 同種移植を受けたが、専門委員会による評価と評価が必要。他の遺伝子治療を受けた。
3. 以前に脾臓摘出術を受けたことがある。
4. 未矯正の出血性疾患;
5. 制御不能なてんかんおよび精神疾患。
6. 登録前の3か月以内にヒドロキシウレア、ルキソリチニブ、デシタビン、またはシタラビンの投与を受けた。
7. 登録前6か月以内の精神活性物質の乱用、薬物またはアルコールの乱用。
8. 効果的な介入を受けていない肺高血圧症の患者。
9. 以前の治療によって誘発された持続毒性（CTCAEグレード2以上）。
10. 抗体スクリーニングで抗 RBC 抗体が陽性。
11. B型肝炎表面抗原（HBsAg）陽性、HBV DNAコピー数＞正常上限値（ULN）（HBs抗原陰性患者にはHBV DNA検査不要）、C型肝炎ウイルス（HCV）抗体陽性、ヒト免疫不全ウイルス陽性（ HIV）、または梅毒トレポネーマ抗体（TP-Ab）陽性（ワクチン接種により抗体陽性となった被験者も登録可能）。 特定の臨床環境/地域では、ヒトリンパ球ウイルス-1 (HTLV-1) または -2 (HTLV-2)、結核、トキソプラズマ症など、他の検査で陽性となった被験者も試験から除外される場合があります。
12. 悪性腫瘍、骨髄増殖性疾患、または免疫不全疾患を患っている、または患ったことがある。
13. 家族性がん（遺伝性乳がんおよび卵巣がん、非ポリープ性結腸直腸がん、および腺腫性ポリープ症を含むがこれらに限定されない）に罹患している、またはその疑いのある近親者。
14. 重度の細菌、ウイルス、真菌、または寄生虫感染症。
15. 対象者を参加に不適当にするその他の病気（重度の肝臓病、腎臓病、心臓病など）。重度の肝臓疾患および腎臓疾患の定義: a.アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、または総ビリルビン > 3 × ULN; b. 肝磁気共鳴画像法 (MRI) は重篤な肝硬変を示します。 c. 肝生検は、肝硬変、重度の線維化、または活動性肝炎を示します（肝生検は、肝臓 MRI で肝硬変の証拠がなく活動性肝炎および重大な線維化が示された場合にのみ実行されます）。 d. クレアチニンクリアランスが正常の 30% 未満。
16. WBC < 3 × 109/L および/または PLT < 100 × 109/L;
17. 糖尿病、甲状腺機能異常、またはその他の内分泌疾患がある。
18. 試験前4週間以内に他の介入臨床研究に参加した。
19. 治験責任医師が判断した、被験者の服薬遵守不良またはその他の症状が参加に不適当であると判断した場合。