ファブリー病における腎症を予測するための尿バイオマーカーの評価
ファブリー病における腎症の進行を予測するために尿中の臨床的および重要なバイオマーカーを評価するためのパイロット研究
この研究の目的は、生物学的サンプル (尿) を収集して免疫バイオマーカーのアッセイを開発し、将来的にはファブリー病患者をスクリーニングし、ファブリー病における腎症の進行をよりよく理解し、ファブリー病における腎症を予測できるようにすることです。 。
調査の概要
状態
募集
条件
詳細な説明
これは、オートファジー、アポトーシス、ピロトーシスに関連するマーカー、および尿中の NFkB、TNF-α、および TGF-β1 経路に関連する炎症マーカーを評価する研究です。 次に、尿中バイオマーカーを、腎機能およびタンパク尿の標準的な測定値である GFR、シスタチン C、B2M、ビクニン、NGAL と比較します。 Gb3 および Lyso-Gb3、尿微量アルブミン、および尿タンパク対クレアチニン (UPCR) 比。 研究者らはまた、治療の役割、特に安定酵素補充療法（ERT）を受けている参加者の炎症反応と、治療を受けていない患者の炎症反応の役割も分析する予定である。
研究中に評価されるバイオマーカーは合計 25 個あります。 炎症のバイオマーカー
- Il-4
- Il-6
- IL-8
- Il-10
- Il-12
- Il-18
- MCP1
- TGF-β1
- IFN-γ
- TNF-α
- IL-1β
- ランテス
- バッフ
- 4月
- PAI-1 腎機能とタンパク尿のバイオマーカー
- B2M
- ビクニン
- NGAL
- オステオポンチン
- クラスタリン
- クレアチニン 急性腎障害
- KIM-1
- YKL-40
- EGF
- CK-18 M30
研究の種類
観察的
入学 (推定)
40
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Ozlem Goker-Alpan, M.D.
- 電話番号：703-261-6220
- メール：Ogoker-alpan@ldrtc.org
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Margarita Ivanova, Ph.D.
- 電話番号：703-261-6220
- メール：Mivanova@ldrtc.org
研究場所
-
-
Maryland
-
Rockville、Maryland、アメリカ、20853
- 募集
- Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
-
主任研究者：
- Ozlem Goker-Alpan, M.D.
-
コンタクト：
- Ozlem Goker-Alpan, M.D.
- 電話番号：703-261-6220
- メール：Ogoker-alpan@ldrtc.org
-
コンタクト：
- Margarita Ivanova, Ph.D.
- 電話番号：703-261-6220
- メール：Mivanova@ldrtc.org
-
副調査官：
- Margarita Ivanova, Ph.D.
-
-
Virginia
-
Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
- 募集
- Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
-
主任研究者：
- Ozlem Goker-Alpan, M.D.
-
コンタクト：
- Ozlem Goker-Alpan, M.D.
- 電話番号：703-261-6220
- メール：Ogoker-alpan@ldrtc.org
-
副調査官：
- Margarita Ivanova, Ph.D.
-
コンタクト：
- Uyensa Beese
- 電話番号：703-261-6220
- メール：ubeese@ldrtc.org
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
はい
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
調査対象となる特定の研究対象集団はありません。
ファブリー病患者と世界中からの健康な対照者のみが研究に登録されます。
説明
包含基準:
- 対象となるのは18歳以上、80歳以下の男性と女性です。
- 被験者はインフォームドコンセントおよび/または同意に署名する意思がある。
- α-Gal A 酵素活性の欠損と GLA 遺伝子の病原性変異を示す分子分析に基づいてファブリー病の診断が確定しました。
除外基準:
- CKDに関連するその他の既知の遺伝的状態。
- B型肝炎またはC型肝炎感染またはその他の慢性感染症の証拠、
- 妊娠中または授乳中。
- PIの裁量により、被験者を不適格にするその他の慢性疾患。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
|---|
|
腎症の臨床的証拠のないファブリー患者
腎機能の低下はありません。
|
|
腎症の臨床的証拠があるファブリー患者
腎機能の低下。
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ナイーブなファブリー患者
これらの患者は治療を受けていません。
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健全なコントロール
ファブリー病とは診断されていません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ファブリー病における腎症に関連する尿炎症バイオマーカーを特定します、単位 pg/ml
時間枠：学習完了まで、平均2年
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IL-1β、TNF-α、IL-6、IL-4、IL-8、Il-10、Il-12、Il-18、MCP1、RANTES、BAFF、APRIL、TGF-β1、INF-ガンマ、およびPAI -1は尿中で測定されます。
|
学習完了まで、平均2年
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
腎糸球体機能、尿細管損傷、内皮機能不全のバイオマーカーを特定します。単位 pg/ml
時間枠：学習完了まで、平均2年
|
B2M、GFR、アルブミン、シスタチン C、オステオポンチン、クラスタリン、クレアチニン、EGF、NGAL、KIM-1、α-1-ミクログロブリン、ビクニン、YKL-40、CK-18 M30。
|
学習完了まで、平均2年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年9月14日
一次修了 (推定)
2025年7月12日
研究の完了 (推定)
2025年9月12日
試験登録日
最初に提出
2023年9月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年9月29日
最初の投稿 (実際)
2023年10月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年10月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月29日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 23-LDRTC-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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