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ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症の小児におけるインクリシランの有効性と安全性を評価する研究 (ORION-20)

2026年5月13日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症の小児（6歳から12歳未満）におけるインクリシランの安全性、忍容性、有効性を評価するための2部構成（二重盲検インクリシラン対プラセボ[1年目]、非盲検インクリシラン[2年目]）無作為多施設共同研究LDL-コレステロールの上昇

これは、ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症（HeFH）と低密度リポタンパク質コレステロール（LDLC）の上昇を患う小児（6歳以上12歳未満）を対象に、インクリシランの安全性、忍容性、有効性を評価するために設計された極めて重要な第III相試験である。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症の小児（6歳以上12歳未満）におけるインクリシランの安全性、忍容性、有効性を評価することを目的とした2部構成（1年間の二重盲検インクリシラン対プラセボ/1年間の非盲検インクリシラン）多施設共同研究です。 (HeFH) および安定した標準治療のバックグラウンド脂質低下療法による低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) の上昇。

研究の種類

介入

入学 (推定)

60

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Novartis Pharmaceuticals
  • 電話番号：+41613241111

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • 募集
        • UC San Francisco Medical Center
        • 主任研究者：
          • Martin Thelin
        • コンタクト：
      • San Francisco、California、アメリカ、94143-0348
        • 募集
        • UC San Francisco Medical Center
        • 主任研究者：
          • Martin Thelin
        • コンタクト：
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • 募集
        • Childrens National Hospital
        • 主任研究者：
          • Sarah Clauss
        • コンタクト：
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • まだ募集していません
        • Children's National Hospital
        • 主任研究者：
          • Sarah Clauss
        • コンタクト：
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33434
        • 募集
        • Excel Medical Clinical Trials LLC
        • 主任研究者：
          • Rasha Youssef
        • コンタクト：
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • 募集
        • Icahn School of Med at Mt Sinai
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Joseph Mahgerefteh
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • まだ募集していません
        • Primary Childrens Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Adam Ware
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • 募集
        • Primary Childrens Medical Center
        • 主任研究者：
          • Adam Ware
        • コンタクト：
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • 募集
        • Virginia Commonwealth University
        • 主任研究者：
          • Bradford McQuilkin
        • コンタクト：
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
        • 募集
        • West Virginia Childrens Hospital
        • 主任研究者：
          • Lee Pyles
        • コンタクト：
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン、C1245AAM
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • CABA、アルゼンチン、C1181ACH
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • イギリス
      • London、イギリス、NW3 2QG
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands、Birmingham、イギリス、B4 6NH
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル、9112001
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan、イスラエル、5265601
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
    • MI
      • Milan、MI、イタリア、20162
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、イタリア、00165
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino、TO、イタリア、10126
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona、VR、イタリア、37126
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • オランダ
    • North Holland
      • Amsterdam、North Holland、オランダ、1105 AZ
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • オーストリア
      • Salzburg、オーストリア、5020
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna、オーストリア、1090
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、115 27
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Ioannina、ギリシャ、455 00
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08041
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga、スペイン、29011
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Seville、スペイン、41013
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Alicante
      • Elche、Alicante、スペイン、03203
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Andalusia
      • Cadiz、Andalusia、スペイン、11009
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Badalona、Barcelona、スペイン、08916
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Esplugues、Barcelona、スペイン、08950
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Navarre
      • Pamplona、Navarre、スペイン、31008
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • チェコ
      • Prague、チェコ、128 08
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Prague、チェコ、150 06
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • トルコ（Türkiye）
      • Izmir、トルコ（Türkiye）、35100
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Saricam
      • Adana、Saricam、トルコ（Türkiye）、01330
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara、Yenimahalle、トルコ（Türkiye）、06500
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Hanover、ドイツ、30173
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau、Baden-Wurttemberg、ドイツ、79106
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main、Hesse、ドイツ、60590
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1026
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Marseille、フランス、13885
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes、フランス、44093
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、フランス、75012
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ブラジル
    • Ceará
      • Fortaleza、Ceará、ブラジル、60430-275
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90020-020
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro、Rio de Janeiro、ブラジル、20211-340
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo、São Paulo、ブラジル、05403 000
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー、1200
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven、ベルギー、3000
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ポルトガル
      • Coimbra、ポルトガル、3000-602
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Lisbon、ポルトガル、1649-035
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Porto、ポルトガル、4200 319
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Porto、ポルトガル、4050-651
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ポーランド
      • Bialystok、ポーランド、15-274
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Gdansk、ポーランド、80 952
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz、Łódź Voivodeship、ポーランド、93-338
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • マレーシア
    • Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur、Kuala Lumpur、マレーシア、50586
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • 中国
      • Shanghai、中国、200127
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing、Beijing Municipality、中国、100013
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • 南アフリカ
    • Free State
      • Bloemfontein、Free State、南アフリカ、9301
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • 台湾
      • Taipei、台湾、11217
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei、台湾、111045
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • 香港
      • Hong Kong、香港、999077
        • 募集
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 男性または女性の参加者、スクリーニング時の年齢は6歳以上12歳未満
  • HeFHは遺伝子検査または表現型基準のいずれかによって診断される
  • スクリーニング時の空腹時LDL-C >130 mg/dL (3.4 mmol/L)
  • 8歳から12歳未満の参加者には、スタチン不耐症でない限り、スタチンの最適用量（治験責任医師の裁量）を投与し、他の脂質低下療法（例：脂質低下療法）の有無にかかわらず。 エゼチミブ）。 8 歳未満の参加者については、バックグラウンド脂質低下治療の使用は研究者の裁量に基づいています。
  • 脂質低下療法（スタチンおよび/または例えば脂質低下療法）を受けている参加者。 エゼチミブ）は、スクリーニング前に 30 日間以上安定した用量を服用しなければならず、研究参加中に投薬や用量の変更を計画する必要はありません。

除外基準:

  • PCSK9に対するモノクローナル抗体による以前の治療（スクリーニング後90日以内）
  • 二次性高コレステロール血症、例: 甲状腺機能低下症またはネフローゼ症候群
  • ホモ接合性家族性高コレステロール血症 (HoFH)
  • スクリーニングおよび/またはランダム化(1日目)来院時の体重<16kg
  • 活動性肝疾患は、現在既知の肝臓の感染性、腫瘍性、代謝性病変、または原因不明のアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）の上昇がULNの3倍を超える、または総ビリルビンの上昇がULNの2倍を超えるものとして定義されます（ギルバート症候群の患者を除く）
  • 妊娠中または授乳中の女性
  • 他の治験薬または治験用医薬品の最近の使用および/または計画中の使用

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：インクリシラン
1 年目 - インクリシラン ナトリウム皮下注射 (1、90、270 日目に投与) 360 日目のみ - プラセボ皮下注射 2 年目 - インクリシラン ナトリウム皮下注射 (450 日目と 630 日目に投与)
薬：インクリシラン
インクリシラン（体重23kg以上の参加者にはインクリシランナトリウム300mg皮下（皮下）、体重以上の参加者にはインクリシランナトリウム180mg皮下投与）
他の名前：
  • KJX839
プラセボコンパレーター：プラセボ
1 年目 - プラセボ皮下注射 (1、90、および 270 日目に投与) 2 年目 - インクリシラン ナトリウム皮下注射 (360、450、および 630 日目に投与)
薬：プラセボ
滅菌生理食塩水 (皮下注射用の水中 0.9% 塩化ナトリウム)
他の名前：
  • 生理食塩水

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 330 日目（1 年目）までの LDL-C の変化率
時間枠：ベースラインと 330 日目
330日目のLDL-C[変化率]の低下において、プラセボと比較したインクリシランの優位性を実証
ベースラインと 330 日目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
90 日目以降から 330 日目までのベースラインからの LDL-C の時間調整後のパーセント変化 (1 年目)
時間枠：ベースライン、90 日後から 330 日まで
1 年目にわたる LDL-C [時間調整後の変化率] の減少において、プラセボと比較した inclisiran の優位性を実証
ベースライン、90 日後から 330 日まで
ベースラインから 330 日目（1 年目）までの LDL-C の絶対変化
時間枠：ベースラインと 330 日目
330日目（1年目）のLDL-C［絶対変化］の減少において、プラセボと比較したインクリシランの優位性を実証
ベースラインと 330 日目
ベースラインから 330 日目（1 年目）までの PCSK9 の変化率
時間枠：ベースラインと 330 日目
330日目（1年目）のPCSK9、総コレステロール、Apo B、非HDL-C［変化率］の低下において、プラセボと比較したインクリシランの優位性を実証
ベースラインと 330 日目
ベースラインから 330 日目（1 年目）までの総コレステロール、非 HDL-C の変化率
時間枠：ベースラインと 330 日目
330日目（1年目）のPCSK9、総コレステロール、Apo B、非HDL-C［変化率］の低下において、プラセボと比較したインクリシランの優位性を実証
ベースラインと 330 日目
ベースラインから 330 日目（1 年目）までの Apo B の変化率
時間枠：ベースラインと 330 日目
330日目（1年目）のPCSK9、総コレステロール、Apo B、非HDL-C［変化率］の低下において、プラセボと比較したインクリシランの優位性を実証
ベースラインと 330 日目
ベースラインから 720 日目（2 年目）までの各評価時間までの LDLC、総コレステロール、非 HDLC、トリグリセリド、HDL-C、VLDL-C の変化率
時間枠：ベースライン、720日目まで
LDL-C、他のリポタンパク質および脂質パラメータ、およびPCSK9の経時的な低下に対するインクリシランの効果を、プラセボ（1年目）および長期（720日目まで）と比較して評価します。
ベースライン、720日目まで
ベースラインから 720 日目（2 年目）までの各評価時点までの PCSK9 の変化率
時間枠：ベースライン、720日目まで
LDL-C、他のリポタンパク質および脂質パラメータ、およびPCSK9の経時的な低下に対するインクリシランの効果を、プラセボ（1年目）および長期（720日目まで）と比較して評価します。
ベースライン、720日目まで
ベースラインから 720 日目（2 年目）までの各評価時間までの Apo B、Apo A1 の変化率
時間枠：ベースライン、720日目まで
LDL-C、他のリポタンパク質および脂質パラメータ、およびPCSK9の経時的な低下に対するインクリシランの効果を、プラセボ（1年目）および長期（720日目まで）と比較して評価します。
ベースライン、720日目まで
ベースラインから 720 日目（2 年目）までの各評価時間までの LDLC、総コレステロール、非 HDLC、トリグリセリド、HDL-C、VLDL-C の絶対変化
時間枠：ベースライン、720日目まで
LDL-C、他のリポタンパク質および脂質パラメータ、およびPCSK9の経時的な低下に対するインクリシランの効果を、プラセボ（1年目）および長期（720日目まで）と比較して評価します。
ベースライン、720日目まで
ベースラインから 720 日目（2 年目）までの各評価時間までの PCSK9 の絶対変化
時間枠：ベースライン、720日目まで
LDL-C、他のリポタンパク質および脂質パラメータ、およびPCSK9の経時的な低下に対するインクリシランの効果を、プラセボ（1年目）および長期（720日目まで）と比較して評価します。
ベースライン、720日目まで
ベースラインから 720 日目（2 年目）までの各評価時間までの Apo B、Apo A1 の絶対変化
時間枠：ベースライン、720日目まで
LDL-C、他のリポタンパク質および脂質パラメータ、およびPCSK9の経時的な低下に対するインクリシランの効果を、プラセボ（1年目）および長期（720日目まで）と比較して評価します。
ベースライン、720日目まで
ベースラインから 720 日目（2 年目）までの各評価時点までの Lp(a) の変化率
時間枠：ベースライン、720日目まで
LDL-C、他のリポタンパク質および脂質パラメータ、およびPCSK9の経時的な低下に対するインクリシランの効果を、プラセボ（1年目）および長期（720日目まで）と比較して評価します。
ベースライン、720日目まで
ベースラインから 720 日目（2 年目）までの各評価時点までの Lp(a) の絶対変化
時間枠：ベースライン、720日目まで
LDL-C、他のリポタンパク質および脂質パラメータ、およびPCSK9の経時的な低下に対するインクリシランの効果を、プラセボ（1年目）および長期（720日目まで）と比較して評価します。
ベースライン、720日目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年12月9日

一次修了 (推定)

2028年3月21日

研究の完了 (推定)

2029年4月15日

試験登録日

最初に提出

2024年9月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年9月11日

最初の投稿 (実際)

2024年9月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月13日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CKJX839C12303
  • 2024-514594-21 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、資格のある外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、および資格のある研究からの臨床文書のサポートに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて独立した審査委員会によって審査され、承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に従って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されます。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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