Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Inclisiran bij kinderen met heterozygote familiale hypercholesterolemie (ORION-20)

13 mei 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Tweedelige (dubbelblinde Inclisiran versus Placebo [jaar 1] gevolgd door open-label Inclisiran [jaar 2]) gerandomiseerde multicentrische studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Inclisiran bij kinderen (6 tot minder dan 12 jaar) met heterozygote familiale hypercholesterolemie te evalueren en verhoogd LDL-cholesterol

Dit is een cruciale fase III-studie die is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van inclisiran te evalueren bij kinderen (in de leeftijd van 6 tot <12 jaar) met heterozygote familiale hypercholesterolemie (HeFH) en verhoogd lipoproteïnecholesterol met lage dichtheid (LDLC).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een tweedelige (1 jaar dubbelblinde inclisiran versus placebo / 1 jaar open-label inclisiran) multicenter onderzoek, ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van inclisiran te evalueren bij kinderen (in de leeftijd van 6 tot <12 jaar) met heterozygote familiale hypercholesterolemie. (HeFH) en verhoogd lipoproteïnecholesterol met lage dichtheid (LDL-C) bij stabiele standaardbehandeling met lipidenverlagende achtergrondtherapie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefoonnummer: +41613241111

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1245AAM
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Argentinië, C1181ACH
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • België
      • Brussels, België, 1200
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, België, 3000
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Brazilië
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brazilië, 60430-275
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90020-020
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazilië, 20211-340
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 05403 000
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Shanghai, China, 200127
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100013
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Hanover, Duitsland, 30173
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 79106
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Duitsland, 60590
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13885
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Frankrijk, 44093
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 115 27
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Ioannina, Griekenland, 455 00
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1026
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong, 999077
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan, Israël, 5265601
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
    • MI
      • Milan, MI, Italië, 20162
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italië, 00165
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italië, 10126
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona, VR, Italië, 37126
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Maleisië
    • Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Kuala Lumpur, Maleisië, 50586
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Nederland, 1105 AZ
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Oostenrijk
      • Salzburg, Oostenrijk, 5020
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-274
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Gdansk, Polen, 80 952
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polen, 93-338
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portugal, 4200 319
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08041
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spanje, 29011
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Spanje, 41013
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Alicante
      • Elche, Alicante, Spanje, 03203
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Andalusia
      • Cadiz, Andalusia, Spanje, 11009
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spanje, 08916
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Esplugues, Barcelona, Spanje, 08950
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanje, 31008
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 111045
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië, 128 08
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Tsjechië, 150 06
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Turkije (Türkiye)
      • Izmir, Turkije (Türkiye), 35100
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Saricam
      • Adana, Saricam, Turkije (Türkiye), 01330
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turkije (Türkiye), 06500
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Werving
        • UC San Francisco Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Martin Thelin
        • Contact:
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143-0348
        • Werving
        • UC San Francisco Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Martin Thelin
        • Contact:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Werving
        • Childrens National Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sarah Clauss
        • Contact:
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Nog niet aan het werven
        • Children's National Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sarah Clauss
        • Contact:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33434
        • Werving
        • Excel Medical Clinical Trials LLC
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rasha Youssef
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Werving
        • Icahn School of Med at Mt Sinai
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joseph Mahgerefteh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Nog niet aan het werven
        • Primary Childrens Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Adam Ware
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Werving
        • Primary Childrens Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Adam Ware
        • Contact:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Werving
        • Virginia Commonwealth University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bradford McQuilkin
        • Contact:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • Werving
        • West Virginia Childrens Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lee Pyles
        • Contact:
  • Zuid-Afrika
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Zuid-Afrika, 9301
        • Werving
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemers, 6 tot <12 jaar oud bij screening
  • HeFH wordt gediagnosticeerd door genetische tests of op basis van fenotypische criteria
  • Nuchter LDL-C >130 mg/dl (3,4 mmol/l) bij screening
  • Voor deelnemers van 8 tot <12 jaar, op een optimale dosis statine (naar goeddunken van de onderzoeker), tenzij statine-intolerantie, met of zonder andere lipidenverlagende therapie (bijv. ezetimib). Voor deelnemers <8 jaar is het gebruik van een lipidenverlagende achtergrondbehandeling gebaseerd op het oordeel van de onderzoeker.
  • Deelnemers aan lipidenverlagende therapieën (zoals statines en/of b.v. ezetimibe) moet vóór de screening gedurende ≥30 dagen een stabiele dosis hebben, zonder geplande medicatie of dosiswijzigingen tijdens deelname aan het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere behandeling (binnen 90 dagen na screening) met monoklonale antilichamen gericht tegen PCSK9
  • Secundaire hypercholesterolemie, b.v. hypothyreoïdie of nefrotisch syndroom
  • Homozygote familiale hypercholesterolemie (HoFH)
  • Lichaamsgewicht <16 kg bij het screening- en/of randomisatiebezoek (dag 1).
  • Actieve leverziekte gedefinieerd als elke bekende huidige infectieuze, neoplastische of metabolische pathologie van de lever of onverklaarde alanine-aminotransferase (ALT), aspartaataminotransferase (ASAT)-verhoging >3x ULN, of totale bilirubine-verhoging >2x ULN (behalve patiënten met het syndroom van Gilbert)
  • Zwangere of zogende vrouwen
  • Recent en/of gepland gebruik van andere onderzoeksgeneesmiddelen of hulpmiddelen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Inclisiran
Jaar 1 - subcutane injectie inclisiran natrium (gegeven op dag 1, 90 en 270) Alleen dag 360 - subcutane injectie met placebo Jaar 2 - subcutane injectie inclisiran natrium (gegeven op dag 450 en 630)
Geneesmiddel: Inclisiran
Inclisiran (inclisiran natrium 300 mg subcutaan (s.c.) voor deelnemers met een lichaamsgewicht ≥23 kg en inclisiran natrium 180 mg s.c. voor deelnemers met een lichaamsgewicht
Andere namen:
  • KJX839
Placebo-vergelijker: Placebo
Jaar 1 - subcutane injectie met placebo (gegeven op dag 1, 90 en 270) Jaar 2 - subcutane injectie inclisiran natrium (gegeven op dag 360, 450 en 630)
Geneesmiddel: Placebo
Steriele normale zoutoplossing (0,9% natriumchloride in water voor subcutane injectie)
Andere namen:
  • zoutoplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in LDL-C vanaf baseline tot dag 330 (jaar 1)
Tijdsspanne: Basislijn en dag 330
De superioriteit van inclisiran aantonen in vergelijking met placebo bij het verlagen van LDL-C [procentuele verandering] op dag 330
Basislijn en dag 330

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Voor de tijd gecorrigeerde procentuele verandering in LDL-C vanaf de uitgangswaarde na dag 90 en tot dag 330 (jaar 1)
Tijdsspanne: Basislijn, na dag 90 tot en met dag 330
De superioriteit van inclisiran aantonen in vergelijking met placebo bij het verlagen van LDL-C [tijdgecorrigeerde procentuele verandering] over jaar 1
Basislijn, na dag 90 tot en met dag 330
Absolute verandering in LDL-C vanaf baseline tot dag 330 (jaar 1)
Tijdsspanne: Basislijn en dag 330
De superioriteit van inclisiran aantonen in vergelijking met placebo bij het verlagen van LDL-C [absolute verandering] op dag 330 (jaar 1)
Basislijn en dag 330
Procentuele verandering in PCSK9 vanaf baseline tot dag 330 (jaar 1)
Tijdsspanne: Basislijn en dag 330
Demonstreer de superioriteit van inclisiran vergeleken met placebo bij het verlagen van PCSK9, totaal cholesterol, Apo B en niet-HDL-C [procentuele verandering] op dag 330 (jaar 1)
Basislijn en dag 330
Procentuele verandering in totaal cholesterol, niet-HDL-C vanaf baseline tot dag 330 (jaar 1)
Tijdsspanne: Basislijn en dag 330
Demonstreer de superioriteit van inclisiran vergeleken met placebo bij het verlagen van PCSK9, totaal cholesterol, Apo B en niet-HDL-C [procentuele verandering] op dag 330 (jaar 1)
Basislijn en dag 330
Procentuele verandering in Apo B vanaf baseline tot dag 330 (jaar 1)
Tijdsspanne: Basislijn en dag 330
Demonstreer de superioriteit van inclisiran vergeleken met placebo bij het verlagen van PCSK9, totaal cholesterol, Apo B en niet-HDL-C [procentuele verandering] op dag 330 (jaar 1)
Basislijn en dag 330
Percentage verandering in LDLC, totaal cholesterol, niet-HDLC, triglyceriden, HDL-C, VLDL-C vanaf de uitgangswaarde tot elk beoordelingstijdstip tot dag 720 (jaar 2)
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Evalueer het effect van inclisiran, vergeleken met placebo (voor jaar 1) en op lange termijn (tot dag 720), op het verlagen van LDL-C, andere lipoproteïne- en lipidenparameters en PCSK9 in de loop van de tijd
Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in PCSK9 vanaf baseline tot elk beoordelingstijdstip tot dag 720 (jaar 2)
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Evalueer het effect van inclisiran, vergeleken met placebo (voor jaar 1) en op lange termijn (tot dag 720), op het verlagen van LDL-C, andere lipoproteïne- en lipidenparameters en PCSK9 in de loop van de tijd
Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in Apo B, Apo A1 vanaf baseline tot elk beoordelingstijdstip tot dag 720 (jaar 2)
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Evalueer het effect van inclisiran, vergeleken met placebo (voor jaar 1) en op lange termijn (tot dag 720), op het verlagen van LDL-C, andere lipoproteïne- en lipidenparameters en PCSK9 in de loop van de tijd
Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in LDLC, totaal cholesterol, niet-HDLC, triglyceriden, HDL-C, VLDL-C vanaf de uitgangswaarde tot elk beoordelingstijdstip tot dag 720 (jaar 2)
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Evalueer het effect van inclisiran, vergeleken met placebo (voor jaar 1) en op lange termijn (tot dag 720), op het verlagen van LDL-C, andere lipoproteïne- en lipidenparameters en PCSK9 in de loop van de tijd
Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in PCSK9 vanaf de uitgangswaarde tot elk beoordelingstijdstip tot dag 720 (jaar 2)
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Evalueer het effect van inclisiran, vergeleken met placebo (voor jaar 1) en op lange termijn (tot dag 720), op het verlagen van LDL-C, andere lipoproteïne- en lipidenparameters en PCSK9 in de loop van de tijd
Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in Apo B, Apo A1 vanaf de uitgangswaarde tot elk beoordelingstijdstip tot dag 720 (jaar 2)
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Evalueer het effect van inclisiran, vergeleken met placebo (voor jaar 1) en op lange termijn (tot dag 720), op het verlagen van LDL-C, andere lipoproteïne- en lipidenparameters en PCSK9 in de loop van de tijd
Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in Lp(a) vanaf baseline tot elk beoordelingstijdstip tot dag 720 (jaar 2)
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Evalueer het effect van inclisiran, vergeleken met placebo (voor jaar 1) en op lange termijn (tot dag 720), op het verlagen van LDL-C, andere lipoproteïne- en lipidenparameters en PCSK9 in de loop van de tijd
Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in Lp(a) vanaf de uitgangswaarde tot elk beoordelingstijdstip tot dag 720 (jaar 2)
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Evalueer het effect van inclisiran, vergeleken met placebo (voor jaar 1) en op lange termijn (tot dag 720), op het verlagen van LDL-C, andere lipoproteïne- en lipidenparameters en PCSK9 in de loop van de tijd
Basislijn, tot dag 720

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 december 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

21 maart 2028

Studie voltooiing (Geschat)

15 april 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 september 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 september 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 september 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CKJX839C12303
  • 2024-514594-21 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis streeft ernaar om toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten uit in aanmerking komende onderzoeken te delen met gekwalificeerde externe onderzoekers. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdiensten. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die aan het onderzoek hebben deelgenomen te respecteren, in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

De beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren