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评估 Inclisiran 对杂合子家族性高胆固醇血症儿童的疗效和安全性研究 (ORION-20)

2026年5月13日更新者：Novartis Pharmaceuticals

两部分（双盲 Inclisiran 与安慰剂 [第 1 年]，随后是开放标签 Inclisiran [第 2 年]）随机多中心研究，评估 Inclisiran 在杂合子家族性高胆固醇血症儿童（6 岁至 12 岁以下）中的安全性、耐受性和有效性和低密度脂蛋白胆固醇升高

这是一项关键的 III 期研究，旨在评估 inclisiran 对于患有杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 和低密度脂蛋白胆固醇 (LDLC) 升高的儿童（6 岁至 <12 岁）的安全性、耐受性和有效性。

研究概览

地位

招聘中

条件

家族性高胆固醇血症 - 杂合子

干预/治疗

详细说明

这是一项由两部分组成（1 年双盲 inclisiran 与安慰剂/1 年开放标签 inclisiran）的多中心研究，旨在评估 inclisiran 对于患有杂合子家族性高胆固醇血症的儿童（6 岁至 <12 岁）的安全性、耐受性和有效性（HeFH）和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）在稳定的护理标准背景降脂治疗中升高。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

阶段

第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Novartis Pharmaceuticals
电话号码：1-888-669-6682
邮箱：novartis.email@novartis.com

研究联系人备份

姓名：Novartis Pharmaceuticals
电话号码：+41613241111

学习地点

中国
- - Shanghai、中国、200127
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Beijing Municipality
  - Beijing、Beijing Municipality、中国、100013
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
以色列
- - Jerusalem、以色列、9112001
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Ramat Gan、以色列、5265601
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
匈牙利
- - Budapest、匈牙利、1026
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
南非
- Free State
  - Bloemfontein、Free State、南非、9301
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
台湾
- - Taipei、台湾、11217
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Taipei、台湾、111045
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
土耳其（türkiye）
- - Izmir、土耳其（türkiye）、35100
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Saricam
  - Adana、Saricam、土耳其（türkiye）、01330
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Yenimahalle
  - Ankara、Yenimahalle、土耳其（türkiye）、06500
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
奥地利
- - Salzburg、奥地利、5020
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Vienna、奥地利、1090
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
巴西
- Ceará
  - Fortaleza、Ceará、巴西、60430-275
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Rio Grande do Sul
  - Porto Alegre、Rio Grande do Sul、巴西、90020-020
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Rio de Janeiro
  - Rio de Janeiro、Rio de Janeiro、巴西、20211-340
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- São Paulo
  - São Paulo、São Paulo、巴西、05403 000
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
希腊
- - Athens、希腊、115 27
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Ioannina、希腊、455 00
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
德国
- - Hanover、德国、30173
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Baden-Wurttemberg
  - Freiburg im Breisgau、Baden-Wurttemberg、德国、79106
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Hesse
  - Frankfurt am Main、Hesse、德国、60590
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
意大利
- MI
  - Milan、MI、意大利、20162
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- RM
  - Roma、RM、意大利、00165
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- TO
  - Torino、TO、意大利、10126
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- VR
  - Verona、VR、意大利、37126
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
捷克语
- - Prague、捷克语、128 08
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Prague、捷克语、150 06
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
比利时
- - Brussels、比利时、1200
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Leuven、比利时、3000
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
法国
- - Marseille、法国、13885
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Nantes、法国、44093
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Paris、法国、75012
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
波兰
- - Bialystok、波兰、15-274
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Gdansk、波兰、80 952
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Łódź Voivodeship
  - Lodz、Łódź Voivodeship、波兰、93-338
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
美国
- California
  - San Francisco、California、美国、94143
    - 招聘中
    - UC San Francisco Medical Center
    - 首席研究员：
      
      Martin Thelin
    - 接触：
      
      Luis Gay
      
      电话号码：+1 415 990 7296
      
      邮箱：Luis.Gay@ucsf.edu
  - San Francisco、California、美国、94143-0348
    - 招聘中
    - UC San Francisco Medical Center
    - 首席研究员：
      
      Martin Thelin
    - 接触：
      
      Luis Gay
      
      电话号码：+1 415 476 8338
      
      邮箱：luis.gay@ucsf.edu
- District of Columbia
  - Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
    - 招聘中
    - Childrens National Hospital
    - 首席研究员：
      
      Sarah Clauss
    - 接触：
      
      Carlos Jesus Carhuas
      
      电话号码：+1 202 476 5000
      
      邮箱：ccarhuas@childrensnational.org
  - Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
    - 尚未招聘
    - Children's National Hospital
    - 首席研究员：
      
      Sarah Clauss
    - 接触：
      
      Carlos Carhuas
      
      电话号码：+1 202 476 3578
      
      邮箱：ccarhuas@childrensnational.org
- Florida
  - Boca Raton、Florida、美国、33434
    - 招聘中
    - Excel Medical Clinical Trials LLC
    - 首席研究员：
      
      Rasha Youssef
    - 接触：
      
      Mariana Sanchez Villa
      
      电话号码：+1 561 756 8206
      
      邮箱：msanchezvilla@flourishresearch.com
- New York
  - New York、New York、美国、10029
    - 招聘中
    - Icahn School of Med at Mt Sinai
    - 接触：
      
      Jay Krishna Katragadda
      
      电话号码：+1 212 659 9174
      
      邮箱：jaykrishna.katragadda@mssm.edu
    - 首席研究员：
      
      Joseph Mahgerefteh
- Utah
  - Salt Lake City、Utah、美国、84113
    - 尚未招聘
    - Primary Childrens Medical Center
    - 接触：
      
      Linda Lambert
      
      邮箱：Linda.lambert@hsc.utah.edu
    - 首席研究员：
      
      Adam Ware
  - Salt Lake City、Utah、美国、84113
    - 招聘中
    - Primary Childrens Medical Center
    - 首席研究员：
      
      Adam Ware
    - 接触：
      
      Linda Lambert
      
      电话号码：+1 801 587 9153
      
      邮箱：Linda.lambert@hsc.utah.edu
- Virginia
  - Richmond、Virginia、美国、23298
    - 招聘中
    - Virginia Commonwealth University
    - 首席研究员：
      
      Bradford McQuilkin
    - 接触：
      
      Megan Scott
      
      邮箱：megan.scott@vcuhealth.org
- West Virginia
  - Morgantown、West Virginia、美国、26506
    - 招聘中
    - West Virginia Childrens Hospital
    - 首席研究员：
      
      Lee Pyles
    - 接触：
      
      Robin Hoffer
      
      电话号码：+1 878 379 4121
      
      邮箱：robin.hoffer1@hsc.wvu.edu
英国
- - London、英国、NW3 2QG
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Birmingham
  - West Midlands、Birmingham、英国、B4 6NH
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
荷兰
- North Holland
  - Amsterdam、North Holland、荷兰、1105 AZ
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
葡萄牙
- - Coimbra、葡萄牙、3000-602
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Lisbon、葡萄牙、1649-035
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Porto、葡萄牙、4200 319
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Porto、葡萄牙、4050-651
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
西班牙
- - Barcelona、西班牙、08041
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Málaga、西班牙、29011
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Seville、西班牙、41013
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Alicante
  - Elche、Alicante、西班牙、03203
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Andalusia
  - Cadiz、Andalusia、西班牙、11009
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Barcelona
  - Badalona、Barcelona、西班牙、08916
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Esplugues、Barcelona、西班牙、08950
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Navarre
  - Pamplona、Navarre、西班牙、31008
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
阿根廷
- - Buenos Aires、阿根廷、C1245AAM
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - CABA、阿根廷、C1181ACH
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
香港
- - Hong Kong、香港、999077
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
马来西亚
- Kuala Lumpur
  - Kuala Lumpur、Kuala Lumpur、马来西亚、50586
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

筛选时年龄为 6 至 <12 岁的男性或女性参与者
通过基因检测或表型标准诊断 HeFH
筛选时空腹 LDL-C >130 mg/dL (3.4 mmol/L)
对于 8 岁至 12 岁以下的参与者，除非他汀类药物不耐受，否则使用最佳剂量的他汀类药物（研究者自行决定），无论有或没有其他降脂治疗（例如，降脂治疗）。依折麦布）。对于<8岁的参与者，是否使用背景降脂治疗取决于研究者的判断。
接受降脂疗法（例如他汀类药物和/或例如降脂药）的参与者依折麦布）必须在筛选前保持稳定剂量 ≥30 天，并且在研究参与期间没有计划用药或剂量变化。

排除标准：

既往使用针对 PCSK9 的单克隆抗体进行过治疗（筛选后 90 天内）
继发性高胆固醇血症，例如甲状腺功能减退症或肾病综合征
纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH)
筛选和/或随机分组（第 1 天）访视时体重 <16 公斤
活动性肝病定义为任何已知的当前肝脏感染性、肿瘤性或代谢性病变，或无法解释的丙氨酸转氨酶 (ALT)、天冬氨酸转氨酶 (AST) 升高 >3x ULN，或总胆红素升高 >2x ULN（吉尔伯特综合征患者除外）
怀孕或哺乳期女性
最近和/或计划使用其他研究性医药产品或设备

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：随机化
介入模型：并行分配
屏蔽：双倍的

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂	干预/治疗
实验性的：因克利西兰第 1 年 - inclisiran 钠皮下注射（在第 1、90 和 270 天给予）仅第 360 天 - 安慰剂皮下注射第 2 年 - inclisiran 钠皮下注射（在第 450 和 630 天给予）	药品：因克利西兰 Inclisiran（体重≥23公斤的参与者皮下注射inclisiran钠300毫克，体重≥23公斤的参与者皮下注射inclisiran钠180毫克）其他名称： KJX839
安慰剂比较：安慰剂第 1 年 - 安慰剂皮下注射（在第 1、90 和 270 天给予）第 2 年 - inclisiran 钠皮下注射（在第 360、450 和 630 天给予）	药品：安慰剂无菌生理盐水（皮下注射用0.9%氯化钠水溶液）其他名称：生理盐水

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
LDL-C 从基线到第 330 天（第 1 年）的百分比变化大体时间：基线和第 330 天	证明 inclisiran 与安慰剂相比在降低第 330 天的 LDL-C [百分比变化]方面具有优越性	基线和第 330 天

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
第 90 天后至第 330 天（第 1 年）期间 LDL-C 相对于基线的时间调整百分比变化大体时间：基线，第 90 天后至第 330 天	证明 inclisiran 与安慰剂相比在第一年降低 LDL-C [时间调整百分比变化]方面具有优势	基线，第 90 天后至第 330 天
LDL-C 从基线到第 330 天（第 1 年）的绝对变化大体时间：基线和第 330 天	证明 inclisiran 与安慰剂相比在第 330 天（第 1 年）降低 LDL-C [绝对变化]方面具有优越性	基线和第 330 天
PCSK9 从基线到第 330 天（第 1 年）的百分比变化大体时间：基线和第 330 天	与安慰剂相比，在第 330 天（第 1 年）时，证明 inclisiran 在降低 PCSK9、总胆固醇、Apo B 和非 HDL-C [变化百分比]方面具有优越性	基线和第 330 天
从基线到第 330 天（第 1 年）的总胆固醇（非 HDL-C）变化百分比大体时间：基线和第 330 天	与安慰剂相比，在第 330 天（第 1 年）时，证明 inclisiran 在降低 PCSK9、总胆固醇、Apo B 和非 HDL-C [变化百分比]方面具有优越性	基线和第 330 天
Apo B 从基线到第 330 天（第 1 年）的百分比变化大体时间：基线和第 330 天	与安慰剂相比，在第 330 天（第 1 年）时，证明 inclisiran 在降低 PCSK9、总胆固醇、Apo B 和非 HDL-C [变化百分比]方面具有优越性	基线和第 330 天
从基线到第 720 天（第 2 年）的每个评估时间，LDLC、总胆固醇、非 HDLC、甘油三酯、HDL-C、VLDL-C 的百分比变化大体时间：基线，直至第 720 天	评估 inclisiran 与安慰剂（第 1 年）和长期（直至第 720 天）相比，随时间推移降低 LDL-C、其他脂蛋白和血脂参数以及 PCSK9 的效果	基线，直至第 720 天
PCSK9 从基线到每个评估时间直至第 720 天（第 2 年）的变化百分比大体时间：基线，直至第 720 天	评估 inclisiran 与安慰剂（第 1 年）和长期（直至第 720 天）相比，随时间推移降低 LDL-C、其他脂蛋白和血脂参数以及 PCSK9 的效果	基线，直至第 720 天
Apo B、Apo A1 从基线到每次评估时间直至第 720 天（第 2 年）的百分比变化大体时间：基线，直至第 720 天	评估 inclisiran 与安慰剂（第 1 年）和长期（直至第 720 天）相比，随时间推移降低 LDL-C、其他脂蛋白和血脂参数以及 PCSK9 的效果	基线，直至第 720 天
从基线到第 720 天（第 2 年）的每个评估时间，LDLC、总胆固醇、非 HDLC、甘油三酯、HDL-C、VLDL-C 的绝对变化大体时间：基线，直至第 720 天	评估 inclisiran 与安慰剂（第 1 年）和长期（直至第 720 天）相比，随时间推移降低 LDL-C、其他脂蛋白和血脂参数以及 PCSK9 的效果	基线，直至第 720 天
PCSK9 从基线到每个评估时间直至第 720 天（第 2 年）的绝对变化大体时间：基线，直至第 720 天	评估 inclisiran 与安慰剂（第 1 年）和长期（直至第 720 天）相比，随时间推移降低 LDL-C、其他脂蛋白和血脂参数以及 PCSK9 的效果	基线，直至第 720 天
Apo B、Apo A1 从基线到每个评估时间直至第 720 天（第 2 年）的绝对变化大体时间：基线，直至第 720 天	评估 inclisiran 与安慰剂（第 1 年）和长期（直至第 720 天）相比，随时间推移降低 LDL-C、其他脂蛋白和血脂参数以及 PCSK9 的效果	基线，直至第 720 天
Lp(a) 从基线到每个评估时间直至第 720 天（第 2 年）的百分比变化大体时间：基线，直至第 720 天	评估 inclisiran 与安慰剂（第 1 年）和长期（直至第 720 天）相比，随时间推移降低 LDL-C、其他脂蛋白和血脂参数以及 PCSK9 的效果	基线，直至第 720 天
Lp(a) 从基线到每个评估时间直至第 720 天（第 2 年）的绝对变化大体时间：基线，直至第 720 天	评估 inclisiran 与安慰剂（第 1 年）和长期（直至第 720 天）相比，随时间推移降低 LDL-C、其他脂蛋白和血脂参数以及 PCSK9 的效果	基线，直至第 720 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年12月9日

初级完成 (估计的)

2028年3月21日

研究完成 (估计的)

2029年4月15日

研究注册日期

首次提交

2024年9月11日

首先提交符合 QC 标准的

2024年9月11日

首次发布 (实际的)

2024年9月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年5月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年5月13日

最后验证

2026年5月1日

参与者组/臂	干预/治疗
实验性的：因克利西兰第 1 年 - inclisiran 钠皮下注射（在第 1、90 和 270 天给予）仅第 360 天 - 安慰剂皮下注射第 2 年 - inclisiran 钠皮下注射（在第 450 和 630 天给予）	药品：因克利西兰 Inclisiran（体重≥23公斤的参与者皮下注射inclisiran钠300毫克，体重≥23公斤的参与者皮下注射inclisiran钠180毫克）其他名称： KJX839
安慰剂比较：安慰剂第 1 年 - 安慰剂皮下注射（在第 1、90 和 270 天给予）第 2 年 - inclisiran 钠皮下注射（在第 360、450 和 630 天给予）	药品：安慰剂无菌生理盐水（皮下注射用0.9%氯化钠水溶液）其他名称：生理盐水

评估 Inclisiran 对杂合子家族性高胆固醇血症儿童的疗效和安全性研究 (ORION-20)

两部分（双盲 Inclisiran 与安慰剂 [第 1 年]，随后是开放标签 Inclisiran [第 2 年]）随机多中心研究，评估 Inclisiran 在杂合子家族性高胆固醇血症儿童（6 岁至 12 岁以下）中的安全性、耐受性和有效性和低密度脂蛋白胆固醇升高

研究概览

地位

条件

干预/治疗

详细说明

研究类型

注册 (估计的)

阶段

联系人和位置

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

参与标准

资格标准

适合学习的年龄

接受健康志愿者

描述

学习计划

研究是如何设计的？

设计细节

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂

干预/治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量

措施说明

大体时间

次要结果测量

结果测量

措施说明

大体时间

合作者和调查者

赞助

调查人员

研究记录日期

研究主要日期

学习开始 (实际的)

初级完成 (估计的)

研究完成 (估计的)

研究注册日期

首次提交

首先提交符合 QC 标准的

首次发布 (实际的)

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

上次提交的符合 QC 标准的更新

最后验证

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

IPD 计划说明

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品