Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti inclisiranu u dětí s heterozygotní familiární hypercholesterolemií (ORION-20)

13. května 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Dvoudílná (Dvojitě zaslepený Inclisiran versus Placebo [1. rok] následovaný otevřeným Inclisiranem [2. rok]) Randomizovaná multicentrická studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti Inclisiranu u dětí (6 až méně než 12 let) s heterozygotním familiárním hypercholesterem a zvýšený LDL-cholesterol

Toto je stěžejní studie fáze III navržená k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti inclisiranu u dětí (ve věku 6 až <12 let) s heterozygotní familiární hypercholesterolemií (HeFH) a zvýšeným cholesterolem v lipoproteinech s nízkou hustotou (LDLC).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o dvoudílnou (1 rok dvojitě zaslepený inclisiran versus placebo / 1 rok otevřená inclisiran) multicentrickou studii navrženou k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti inclisiranu u dětí (ve věku 6 až <12 let) s heterozygotní familiární hypercholesterolemií (HeFH) a zvýšený cholesterol lipoproteinů o nízké hustotě (LDL-C) na stabilní standardní péči na pozadí hypolipidemické terapie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonní číslo: +41613241111

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1245AAM
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Argentina, C1181ACH
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1200
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Brazílie
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brazílie, 60430-275
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90020-020
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-340
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 05403 000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Marseille, Francie, 13885
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francie, 44093
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75012
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holandsko, 1105 AZ
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong, 999077
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
    • MI
      • Milan, MI, Itálie, 20162
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Itálie, 00165
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Itálie, 10126
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona, VR, Itálie, 37126
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan, Izrael, 5265601
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Jižní Afrika
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Jižní Afrika, 9301
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Malajsie
    • Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Kuala Lumpur, Malajsie, 50586
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1026
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Hanover, Německo, 30173
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Německo, 79106
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Německo, 60590
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Polsko
      • Bialystok, Polsko, 15-274
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Gdansk, Polsko, 80 952
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polsko, 93-338
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko, 3000-602
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Lisbon, Portugalsko, 1649-035
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portugalsko, 4200 319
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portugalsko, 4050-651
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Rakousko
      • Salzburg, Rakousko, 5020
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • UC San Francisco Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Martin Thelin
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143-0348
        • Nábor
        • UC San Francisco Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Martin Thelin
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Childrens National Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sarah Clauss
        • Kontakt:
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Zatím nenabíráme
        • Children's National Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sarah Clauss
        • Kontakt:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33434
        • Nábor
        • Excel Medical Clinical Trials LLC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rasha Youssef
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Nábor
        • Icahn School of Med at Mt Sinai
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joseph Mahgerefteh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Zatím nenabíráme
        • Primary Childrens Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Adam Ware
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Nábor
        • Primary Childrens Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Adam Ware
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Nábor
        • Virginia Commonwealth University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bradford McQuilkin
        • Kontakt:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • Nábor
        • West Virginia Childrens Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lee Pyles
        • Kontakt:
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 11217
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tchaj-wan, 111045
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Turecko (Türkiye)
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Saricam
      • Adana, Saricam, Turecko (Türkiye), 01330
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turecko (Türkiye), 06500
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Česko
      • Prague, Česko, 128 08
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Česko, 150 06
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Čína
      • Shanghai, Čína, 200127
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100013
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 115 27
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Ioannina, Řecko, 455 00
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Španělsko, 29011
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Alicante
      • Elche, Alicante, Španělsko, 03203
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Andalusia
      • Cadiz, Andalusia, Španělsko, 11009
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Španělsko, 08916
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Esplugues, Barcelona, Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Španělsko, 31008
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Muži nebo ženy ve věku 6 až <12 let při screeningu
  • HeFH diagnostikován buď genetickým testováním nebo na základě fenotypových kritérií
  • LDL-C nalačno >130 mg/dl (3,4 mmol/l) při screeningu
  • Pro účastníky ve věku 8 až <12 let, na optimální dávce statinu (podle uvážení zkoušejícího), pokud statin netoleruje, s nebo bez jiné hypolipidemické léčby (např. ezetimib). U účastníků < 8 let je použití základní hypolipidemické léčby založeno na uvážení výzkumníka.
  • Účastníci terapií snižujících lipidy (jako je statin a/nebo např. ezetimib) musí být na stabilní dávce po dobu ≥ 30 dnů před screeningem bez plánované medikace nebo změny dávky během účasti ve studii.

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí léčba (do 90 dnů od screeningu) monoklonálními protilátkami zaměřenými proti PCSK9
  • Sekundární hypercholesterolémie, např. hypotyreóza nebo nefrotický syndrom
  • Homozygotní familiární hypercholesterolémie (HoFH)
  • Tělesná hmotnost <16 kg při screeningové a/nebo randomizační (1. den) návštěvě
  • Aktivní jaterní onemocnění definované jako jakákoli známá současná infekční, neoplastická nebo metabolická patologie jater nebo nevysvětlené zvýšení alaninaminotransferázy (ALT), zvýšení aspartátaminotransferázy (AST) >3x ULN nebo zvýšení celkového bilirubinu >2x ULN (kromě pacientů s Gilbertovým syndromem)
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Nedávné a/nebo plánované použití jiných hodnocených léčivých přípravků nebo zařízení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Inclisiran
Rok 1 – subkutánní injekce inclisiran sodný (podaná ve dnech 1, 90 a 270) Pouze den 360 – subkutánní injekce placeba 2. rok – subkutánní injekce inclisiran sodný (podaná ve dnech 450 a 630)
Lék: Inclisiran
Inclisiran (inclisiran sodný 300 mg subkutánně (s.c.) pro účastníky s tělesnou hmotností ≥23 kg a inclisiran sodný 180 mg s.c. pro účastníky s tělesnou hmotností
Ostatní jména:
  • KJX839
Komparátor placeba: Placebo
Rok 1 – subkutánní injekce placeba (podáno ve dnech 1, 90 a 270) Rok 2 – subkutánní injekce inclisiranu sodného (podaná ve dnech 360, 450 a 630)
Lék: Placebo
Sterilní normální fyziologický roztok (0,9% chlorid sodný ve vodě pro subkutánní injekci)
Ostatní jména:
  • fyziologický roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna LDL-C od výchozí hodnoty do 330. dne (1. rok)
Časové okno: Výchozí stav a den 330
Prokázat převahu inclisiranu ve srovnání s placebem při snižování LDL-C [procentuální změna] v den 330
Výchozí stav a den 330

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Časově upravená procentuální změna LDL-C od výchozí hodnoty po 90. dni až do dne 330 (rok 1)
Časové okno: Výchozí stav od 90. dne do 330. dne
Prokázat převahu inclisiranu ve srovnání s placebem při snižování LDL-C [časově upravená procentuální změna] během 1. roku
Výchozí stav od 90. dne do 330. dne
Absolutní změna LDL-C od výchozí hodnoty do dne 330 (rok 1)
Časové okno: Výchozí stav a den 330
Prokázat převahu inclisiranu ve srovnání s placebem při snižování LDL-C [absolutní změna] v den 330 (rok 1)
Výchozí stav a den 330
Procentuální změna v PCSK9 od výchozího stavu ke dni 330 (rok 1)
Časové okno: Výchozí stav a den 330
Prokázat převahu inclisiranu ve srovnání s placebem při snižování PCSK9, celkového cholesterolu, Apo B a non-HDL-C [procentuální změna] v den 330 (rok 1)
Výchozí stav a den 330
Procentuální změna celkového cholesterolu, non-HDL-C od výchozí hodnoty do dne 330 (rok 1)
Časové okno: Výchozí stav a den 330
Prokázat převahu inclisiranu ve srovnání s placebem při snižování PCSK9, celkového cholesterolu, Apo B a non-HDL-C [procentuální změna] v den 330 (rok 1)
Výchozí stav a den 330
Procentuální změna Apo B od výchozí hodnoty do dne 330 (rok 1)
Časové okno: Výchozí stav a den 330
Prokázat převahu inclisiranu ve srovnání s placebem při snižování PCSK9, celkového cholesterolu, Apo B a non-HDL-C [procentuální změna] v den 330 (rok 1)
Výchozí stav a den 330
Procentuální změna LDLC, celkového cholesterolu, non-HDLC, triglyceridů, HDL-C, VLDL-C od výchozí hodnoty do každého času hodnocení až do dne 720 (rok 2)
Časové okno: Základní linie až do dne 720
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem (pro rok 1) a dlouhodobým (až do dne 720) na snížení LDL-C, dalších parametrů lipoproteinů a lipidů a PCSK9 v průběhu času
Základní linie až do dne 720
Procentuální změna v PCSK9 od výchozí hodnoty do každého času hodnocení až do dne 720 (rok 2)
Časové okno: Základní linie až do dne 720
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem (pro rok 1) a dlouhodobým (až do dne 720) na snížení LDL-C, dalších parametrů lipoproteinů a lipidů a PCSK9 v průběhu času
Základní linie až do dne 720
Procentuální změna v Apo B, Apo A1 od výchozího stavu do každého času hodnocení až do dne 720 (rok 2)
Časové okno: Základní linie až do dne 720
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem (pro rok 1) a dlouhodobým (až do dne 720) na snížení LDL-C, dalších parametrů lipoproteinů a lipidů a PCSK9 v průběhu času
Základní linie až do dne 720
Absolutní změna LDLC, celkového cholesterolu, non-HDLC, triglyceridů, HDL-C, VLDL-C od výchozí hodnoty do každého času hodnocení až do dne 720 (rok 2)
Časové okno: Základní linie až do dne 720
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem (pro rok 1) a dlouhodobým (až do dne 720) na snížení LDL-C, dalších parametrů lipoproteinů a lipidů a PCSK9 v průběhu času
Základní linie až do dne 720
Absolutní změna v PCSK9 od výchozí hodnoty do každého času hodnocení až do dne 720 (rok 2)
Časové okno: Základní linie až do dne 720
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem (pro rok 1) a dlouhodobým (až do dne 720) na snížení LDL-C, dalších parametrů lipoproteinů a lipidů a PCSK9 v průběhu času
Základní linie až do dne 720
Absolutní změna v Apo B, Apo A1 od výchozího stavu do každého času hodnocení až do dne 720 (rok 2)
Časové okno: Základní linie až do dne 720
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem (pro rok 1) a dlouhodobým (až do dne 720) na snížení LDL-C, dalších parametrů lipoproteinů a lipidů a PCSK9 v průběhu času
Základní linie až do dne 720
Procentuální změna v Lp(a) od výchozí hodnoty do každého času hodnocení až do dne 720 (rok 2)
Časové okno: Základní linie až do dne 720
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem (pro rok 1) a dlouhodobým (až do dne 720) na snížení LDL-C, dalších parametrů lipoproteinů a lipidů a PCSK9 v průběhu času
Základní linie až do dne 720
Absolutní změna v Lp(a) od výchozí hodnoty do každého času hodnocení až do dne 720 (rok 2)
Časové okno: Základní linie až do dne 720
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem (pro rok 1) a dlouhodobým (až do dne 720) na snížení LDL-C, dalších parametrů lipoproteinů a lipidů a PCSK9 v průběhu času
Základní linie až do dne 720

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

21. března 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. dubna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

19. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CKJX839C12303
  • 2024-514594-21 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislý hodnotící panel na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Tato zkušební data jsou dostupná v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Familiární hypercholesterolémie – heterozygotní

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit