Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania inklisiranu u dzieci z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (ORION-20)

13 maja 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Dwuczęściowe (podwójnie ślepe badanie Inclisiran w porównaniu z placebo [rok 1], a następnie otwarte badanie Inclisiran [rok 2]) z randomizacją, wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność inclisiranu u dzieci (w wieku od 6 do poniżej 12 lat) z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną i podwyższony cholesterol LDL

Jest to kluczowe badanie III fazy, którego celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności inklisiranu u dzieci (w wieku od 6 do <12 lat) z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HeFH) i podwyższonym poziomem cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDLC).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to dwuczęściowe wieloośrodkowe badanie (1 rok prowadzone metodą podwójnie ślepej próby z inklisiranem w porównaniu z placebo / 1 rok otwartego inclisiranu) wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności inklisiranu u dzieci (w wieku od 6 do <12 lat) z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HeFH) i podwyższony poziom cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) podczas stosowania terapii hipolipemizującej o stałym standardzie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
  • Numer telefonu: +41613241111

Lokalizacje studiów

    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Afryka Południowa, 9301
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Buenos Aires, Argentyna, C1245AAM
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Argentyna, C1181ACH
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Salzburg, Austria, 5020
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna, Austria, 1090
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brazylia, 60430-275
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90020-020
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazylia, 20211-340
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 05403 000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Chiny, 200127
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100013
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Czechy, 128 08
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Czechy, 150 06
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francja, 13885
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francja, 44093
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75012
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Athens, Grecja, 115 27
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Ioannina, Grecja, 455 00
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Hiszpania, 08041
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Hiszpania, 29011
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Alicante
      • Elche, Alicante, Hiszpania, 03203
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Andalusia
      • Cadiz, Andalusia, Hiszpania, 11009
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Hiszpania, 08916
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Esplugues, Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Hiszpania, 31008
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holandia, 1105 AZ
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Hong Kong, Hongkong, 999077
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan, Izrael, 5265601
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Kuala Lumpur, Malezja, 50586
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Hanover, Niemcy, 30173
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 79106
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Niemcy, 60590
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Bialystok, Polska, 15-274
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Gdansk, Polska, 80 952
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polska, 93-338
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Coimbra, Portugalia, 3000-602
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Lisbon, Portugalia, 1649-035
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portugalia, 4200 319
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portugalia, 4050-651
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • UC San Francisco Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Martin Thelin
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143-0348
        • Rekrutacyjny
        • UC San Francisco Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Martin Thelin
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Childrens National Hospital
        • Główny śledczy:
          • Sarah Clauss
        • Kontakt:
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's National Hospital
        • Główny śledczy:
          • Sarah Clauss
        • Kontakt:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33434
        • Rekrutacyjny
        • Excel Medical Clinical Trials LLC
        • Główny śledczy:
          • Rasha Youssef
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • Icahn School of Med at Mt Sinai
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Joseph Mahgerefteh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Primary Childrens Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Adam Ware
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Rekrutacyjny
        • Primary Childrens Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Adam Ware
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Rekrutacyjny
        • Virginia Commonwealth University
        • Główny śledczy:
          • Bradford McQuilkin
        • Kontakt:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • Rekrutacyjny
        • West Virginia Childrens Hospital
        • Główny śledczy:
          • Lee Pyles
        • Kontakt:
      • Taipei, Tajwan, 11217
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajwan, 111045
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Saricam
      • Adana, Saricam, Turcja (Türkiye), 01330
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turcja (Türkiye), 06500
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Budapest, Węgry, 1026
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Włochy, 20162
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00165
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Włochy, 10126
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona, VR, Włochy, 37126
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnicy badania przesiewowego: mężczyźni lub kobiety, w wieku od 6 do <12 lat
  • HeFH diagnozuje się na podstawie badań genetycznych lub kryteriów fenotypowych
  • LDL-C na czczo >130 mg/dl (3,4 mmol/l) w badaniu przesiewowym
  • Dla uczestników w wieku od 8 do <12 lat, optymalna dawka statyny (według uznania badacza), chyba że nie tolerują statyn, z inną terapią hipolipemizującą lub bez niej (np. ezetymib). W przypadku uczestników w wieku <8 lat zastosowanie podstawowego leczenia hipolipemizującego zależy od uznania badacza.
  • Uczestnicy stosujący terapie hipolipemizujące (takie jak statyny i/lub np. ezetymib) musi przyjmować stałą dawkę przez ≥30 dni przed badaniem przesiewowym, bez planowanych zmian leków lub dawek w trakcie udziału w badaniu.

Kryteria wykluczenia:

  • Wcześniejsze leczenie (w ciągu 90 dni od badania przesiewowego) przeciwciałami monoklonalnymi skierowanymi przeciwko PCSK9
  • Hipercholesterolemia wtórna, np. niedoczynność tarczycy lub zespół nerczycowy
  • Homozygotyczna hipercholesterolemia rodzinna (HoFH)
  • Masa ciała <16 kg podczas wizyty przesiewowej i/lub randomizacyjnej (dzień 1).
  • Aktywna choroba wątroby definiowana jako jakakolwiek znana aktualnie infekcyjna, nowotworowa lub metaboliczna patologia wątroby lub niewyjaśniona aminotransferaza alaninowa (ALT), zwiększenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST) >3x GGN lub zwiększenie stężenia bilirubiny całkowitej >2x GGN (z wyjątkiem pacjentów z zespołem Gilberta).
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Niedawne i/lub planowane użycie innych badanych produktów lub wyrobów leczniczych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Inclisiran
Rok 1 – inklisiran sodu we wstrzyknięciu podskórnym (podawany w dniach 1, 90 i 270) Tylko dzień 360 – placebo wstrzyknięcie podskórne Rok 2 – inklisiran sodu we wstrzyknięciu podskórnym (podawany w dniach 450 i 630)
Inclisiran (inklisiran sodowy 300 mg podskórnie (s.c.) dla uczestników o masie ciała ≥23 kg i inclisiran sodowy 180 mg podskórnie dla uczestników o masie ciała
Inne nazwy:
  • KJX839
Komparator placebo: Placebo
Rok 1 – wstrzyknięcie podskórne placebo (podane w dniach 1, 90 i 270) Rok 2 – wstrzyknięcie podskórne inklisiranu sodu (podane w dniach 360, 450 i 630)
Sterylna sól fizjologiczna (0,9% chlorek sodu w wodzie do wstrzykiwań podskórnych)
Inne nazwy:
  • roztwór soli

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana LDL-C od wartości początkowej do dnia 330 (rok 1)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 330
Wykazać wyższość inklisiranu w porównaniu z placebo w zmniejszaniu stężenia LDL-C [zmiana procentowa] w dniu 330.
Wartość bazowa i dzień 330

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dostosowana do czasu procentowa zmiana stężenia LDL-C w stosunku do wartości wyjściowych po 90. dniu i do 330. dnia (rok 1.)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, od dnia 90. do dnia 330
Wykazanie wyższości inklisiranu w porównaniu z placebo w zmniejszaniu stężenia LDL-C [zmiana procentowa skorygowana w czasie] w ciągu roku 1
Wartość wyjściowa, od dnia 90. do dnia 330
Bezwzględna zmiana stężenia LDL-C od wartości początkowej do dnia 330 (rok 1)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 330
Wykazanie wyższości inklisiranu w porównaniu z placebo w zmniejszaniu stężenia LDL-C [bezwzględna zmiana] w dniu 330 (rok 1)
Wartość bazowa i dzień 330
Procentowa zmiana PCSK9 od wartości początkowej do dnia 330 (rok 1)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 330
Wykazanie wyższości inklisiranu w porównaniu z placebo w zmniejszaniu PCSK9, cholesterolu całkowitego, Apo B i nie-HDL-C [zmiana procentowa] w dniu 330 (rok 1)
Wartość bazowa i dzień 330
Procentowa zmiana całkowitego cholesterolu nie-HDL-C od wartości początkowej do dnia 330 (rok 1)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 330
Wykazanie wyższości inklisiranu w porównaniu z placebo w zmniejszaniu PCSK9, cholesterolu całkowitego, Apo B i nie-HDL-C [zmiana procentowa] w dniu 330 (rok 1)
Wartość bazowa i dzień 330
Procentowa zmiana Apo B od wartości początkowej do dnia 330 (rok 1)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 330
Wykazanie wyższości inklisiranu w porównaniu z placebo w zmniejszaniu PCSK9, cholesterolu całkowitego, Apo B i nie-HDL-C [zmiana procentowa] w dniu 330 (rok 1)
Wartość bazowa i dzień 330
Procentowa zmiana LDLC, cholesterolu całkowitego, non-HDLC, trójglicerydów, HDL-C, VLDL-C od wartości początkowej do każdego czasu oceny do dnia 720 (rok 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do dnia 720
Ocena wpływu inklisiranu w porównaniu z placebo (w roku 1) i wpływu długoterminowego (do dnia 720) na obniżenie LDL-C, innych parametrów lipoprotein i lipidów oraz PCSK9 w czasie
Wartość wyjściowa, do dnia 720
Procentowa zmiana PCSK9 od wartości początkowej do czasu każdej oceny aż do dnia 720 (rok 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do dnia 720
Ocena wpływu inklisiranu w porównaniu z placebo (w roku 1) i wpływu długoterminowego (do dnia 720) na obniżenie LDL-C, innych parametrów lipoprotein i lipidów oraz PCSK9 w czasie
Wartość wyjściowa, do dnia 720
Procentowa zmiana Apo B, Apo A1 od wartości początkowej do czasu każdej oceny aż do dnia 720 (rok 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do dnia 720
Ocena wpływu inklisiranu w porównaniu z placebo (w roku 1) i wpływu długoterminowego (do dnia 720) na obniżenie LDL-C, innych parametrów lipoprotein i lipidów oraz PCSK9 w czasie
Wartość wyjściowa, do dnia 720
Bezwzględna zmiana LDLC, cholesterolu całkowitego, nie-HDLC, trójglicerydów, HDL-C, VLDL-C od wartości początkowej do czasu każdej oceny do dnia 720 (rok 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do dnia 720
Ocena wpływu inklisiranu w porównaniu z placebo (w roku 1) i wpływu długoterminowego (do dnia 720) na obniżenie LDL-C, innych parametrów lipoprotein i lipidów oraz PCSK9 w czasie
Wartość wyjściowa, do dnia 720
Bezwzględna zmiana PCSK9 od wartości początkowej do czasu każdej oceny aż do dnia 720 (rok 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do dnia 720
Ocena wpływu inklisiranu w porównaniu z placebo (w roku 1) i wpływu długoterminowego (do dnia 720) na obniżenie LDL-C, innych parametrów lipoprotein i lipidów oraz PCSK9 w czasie
Wartość wyjściowa, do dnia 720
Bezwzględna zmiana Apo B, Apo A1 od wartości początkowej do czasu każdej oceny aż do dnia 720 (rok 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do dnia 720
Ocena wpływu inklisiranu w porównaniu z placebo (w roku 1) i wpływu długoterminowego (do dnia 720) na obniżenie LDL-C, innych parametrów lipoprotein i lipidów oraz PCSK9 w czasie
Wartość wyjściowa, do dnia 720
Procentowa zmiana Lp(a) od wartości początkowej do czasu każdej oceny aż do dnia 720 (rok 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do dnia 720
Ocena wpływu inklisiranu w porównaniu z placebo (w roku 1) i wpływu długoterminowego (do dnia 720) na obniżenie LDL-C, innych parametrów lipoprotein i lipidów oraz PCSK9 w czasie
Wartość wyjściowa, do dnia 720
Bezwzględna zmiana Lp(a) od wartości początkowej do czasu każdej oceny aż do dnia 720 (rok 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do dnia 720
Ocena wpływu inklisiranu w porównaniu z placebo (w roku 1) i wpływu długoterminowego (do dnia 720) na obniżenie LDL-C, innych parametrów lipoprotein i lipidów oraz PCSK9 w czasie
Wartość wyjściowa, do dnia 720

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 grudnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

21 marca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

15 kwietnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 września 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 września 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 września 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym badaczom zewnętrznym danych na poziomie pacjenta i uzupełniających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są sprawdzane i zatwierdzane przez niezależny panel oceniający na podstawie wartości naukowej. Wszystkie przekazane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy wzięli udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami.

Dostępność danych z badania jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Subskrybuj