이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 소아를 대상으로 인클리시란의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (ORION-20)
2026년 5월 13일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증이 있는 소아(6세~12세 미만)를 대상으로 인클리시란의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하기 위한 2부분(이중 맹검 인클리시란 대 위약[1년차]에 이어 공개 라벨 인클리시란[2년차]) 무작위 다기관 연구 및 LDL-콜레스테롤 증가
이는 이형접합성 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 및 저밀도 지단백 콜레스테롤 상승(LDLC)이 있는 소아(6~12세)를 대상으로 인클리시란의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 설계된 중추적인 3상 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 이형접합성 가족성 고콜레스테롤혈증이 있는 소아(6~12세)를 대상으로 인클리시란의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 설계된 2부분(1년 이중 맹검 인클리시란 대 위약/1년 공개 라벨 인클리시란) 다기관 연구입니다. (HeFH) 및 안정적인 표준 치료 배경 지질 저하 요법에서 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 증가.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
60
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: 1-888-669-6682
- 이메일: novartis.email@novartis.com
연구 연락처 백업
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: +41613241111
연구 장소
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Athens, 그리스, 115 27
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Ioannina, 그리스, 455 00
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Free State
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Bloemfontein, Free State, 남아프리카, 9301
- 모병
- Novartis Investigative Site
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, 네덜란드, 1105 AZ
- 모병
- Novartis Investigative Site
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-
Taipei, 대만, 11217
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, 대만, 111045
- 모병
- Novartis Investigative Site
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-
Hanover, 독일, 30173
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Baden-Wurttemberg
-
Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, 독일, 79106
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, 독일, 60590
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Kuala Lumpur
-
Kuala Lumpur, Kuala Lumpur, 말레이시아, 50586
- 모병
- Novartis Investigative Site
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- 모병
- UC San Francisco Medical Center
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수석 연구원:
- Martin Thelin
-
연락하다:
- Luis Gay
- 전화번호: +1 415 990 7296
- 이메일: Luis.Gay@ucsf.edu
-
San Francisco, California, 미국, 94143-0348
- 모병
- UC San Francisco Medical Center
-
수석 연구원:
- Martin Thelin
-
연락하다:
- Luis Gay
- 전화번호: +1 415 476 8338
- 이메일: luis.gay@ucsf.edu
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- 모병
- Childrens National Hospital
-
수석 연구원:
- Sarah Clauss
-
연락하다:
- Carlos Jesus Carhuas
- 전화번호: +1 202 476 5000
- 이메일: ccarhuas@childrensnational.org
-
Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- 아직 모집하지 않음
- Children's National Hospital
-
수석 연구원:
- Sarah Clauss
-
연락하다:
- Carlos Carhuas
- 전화번호: +1 202 476 3578
- 이메일: ccarhuas@childrensnational.org
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, 미국, 33434
- 모병
- Excel Medical Clinical Trials LLC
-
수석 연구원:
- Rasha Youssef
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연락하다:
- Mariana Sanchez Villa
- 전화번호: +1 561 756 8206
- 이메일: msanchezvilla@flourishresearch.com
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New York
-
New York, New York, 미국, 10029
- 모병
- Icahn School of Med at Mt Sinai
-
연락하다:
- Jay Krishna Katragadda
- 전화번호: +1 212 659 9174
- 이메일: jaykrishna.katragadda@mssm.edu
-
수석 연구원:
- Joseph Mahgerefteh
-
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- 아직 모집하지 않음
- Primary Childrens Medical Center
-
연락하다:
- Linda Lambert
- 이메일: Linda.lambert@hsc.utah.edu
-
수석 연구원:
- Adam Ware
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- 모병
- Primary Childrens Medical Center
-
수석 연구원:
- Adam Ware
-
연락하다:
- Linda Lambert
- 전화번호: +1 801 587 9153
- 이메일: Linda.lambert@hsc.utah.edu
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- 모병
- Virginia Commonwealth University
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수석 연구원:
- Bradford McQuilkin
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연락하다:
- Megan Scott
- 이메일: megan.scott@vcuhealth.org
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, 미국, 26506
- 모병
- West Virginia Childrens Hospital
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수석 연구원:
- Lee Pyles
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연락하다:
- Robin Hoffer
- 전화번호: +1 878 379 4121
- 이메일: robin.hoffer1@hsc.wvu.edu
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Brussels, 벨기에, 1200
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Leuven, 벨기에, 3000
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Ceará
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Fortaleza, Ceará, 브라질, 60430-275
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90020-020
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Rio de Janeiro
-
Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, 브라질, 20211-340
- 모병
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, 브라질, 05403 000
- 모병
- Novartis Investigative Site
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-
Barcelona, 스페인, 08041
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, 스페인, 29011
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Seville, 스페인, 41013
- 모병
- Novartis Investigative Site
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-
Alicante
-
Elche, Alicante, 스페인, 03203
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Andalusia
-
Cadiz, Andalusia, 스페인, 11009
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Barcelona
-
Badalona, Barcelona, 스페인, 08916
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Esplugues, Barcelona, 스페인, 08950
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Navarre
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Pamplona, Navarre, 스페인, 31008
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1245AAM
- 모병
- Novartis Investigative Site
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CABA, 아르헨티나, C1181ACH
- 모병
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, NW3 2QG
- 모병
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Birmingham
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West Midlands, Birmingham, 영국, B4 6NH
- 모병
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Salzburg, 오스트리아, 5020
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Vienna, 오스트리아, 1090
- 모병
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Jerusalem, 이스라엘, 9112001
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Ramat Gan, 이스라엘, 5265601
- 모병
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milan, MI, 이탈리아, 20162
- 모병
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RM
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Roma, RM, 이탈리아, 00165
- 모병
- Novartis Investigative Site
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TO
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Torino, TO, 이탈리아, 10126
- 모병
- Novartis Investigative Site
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VR
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Verona, VR, 이탈리아, 37126
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Shanghai, 중국, 200127
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100013
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Prague, 체코, 128 08
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Prague, 체코, 150 06
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- Novartis Investigative Site
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Izmir, 터키 (Türkiye), 35100
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Saricam
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Adana, Saricam, 터키 (Türkiye), 01330
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Yenimahalle
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Ankara, Yenimahalle, 터키 (Türkiye), 06500
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Coimbra, 포르투갈, 3000-602
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Lisbon, 포르투갈, 1649-035
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Porto, 포르투갈, 4200 319
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Porto, 포르투갈, 4050-651
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Bialystok, 폴란드, 15-274
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Gdansk, 폴란드, 80 952
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Łódź Voivodeship
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Lodz, Łódź Voivodeship, 폴란드, 93-338
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Marseille, 프랑스, 13885
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Nantes, 프랑스, 44093
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Paris, 프랑스, 75012
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Budapest, 헝가리, 1026
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Hong Kong, 홍콩, 999077
- 모병
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성 참가자, 스크리닝 당시 연령 6~12세 미만
- 유전자 검사 또는 표현형 기준으로 진단된 HeFH
- 스크리닝 시 공복 LDL-C >130mg/dL(3.4mmol/L)
- 8~12세 참가자의 경우, 스타틴 불내증이 아닌 이상 다른 지질 저하 요법(예: 에제티미베). 8세 미만 참가자의 경우, 배경 지질 저하 치료의 사용은 연구자의 재량에 따라 결정됩니다.
- 지질 저하 요법(예: 스타틴 및/또는 예: 에제티미브)는 연구 참여 중 계획된 약물이나 용량 변경 없이 스크리닝 전 ≥30일 동안 안정적인 용량을 투여해야 합니다.
제외 기준:
- PCSK9에 대한 단클론 항체를 이용한 이전 치료(스크리닝 90일 이내)
- 이차성 고콜레스테롤혈증, 예. 갑상선 기능 저하증 또는 신증후군
- 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)
- 스크리닝 및/또는 무작위화(1일차) 방문 시 체중 <16 kg
- 알려진 현재 간의 감염성, 신생물성 또는 대사성 병리 또는 설명할 수 없는 알라닌 아미노전이효소(ALT), 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 상승 >3x ULN 또는 총 빌리루빈 상승 >2x ULN(길버트 증후군 환자 제외)으로 정의되는 활동성 간 질환
- 임신 또는 수유 중인 여성
- 기타 연구용 의약품 또는 장치의 최근 및/또는 계획된 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 인클리시란
1년 - 인클리시란 나트륨 피하 주사(1일, 90일 및 270일에 투여) 360일만 - 위약 피하 주사 2년 - 인클리시란 나트륨 피하 주사(450일 및 630일에 투여)
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인클리시란(체중이 23kg 이상인 참가자의 경우 인클리시란 나트륨 300mg 피하(s.c.), 체중이 있는 참가자의 경우 인클리시란 나트륨 180mg s.c.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
1년차 - 위약 피하 주사(1일, 90일 및 270일에 투여) 2년차 - 인클리시란 나트륨 피하 주사(360일, 450일 및 630일에 투여)
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멸균 생리 식염수(0.9% 염화나트륨 피하주사용)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선부터 330일차(1년차)까지 LDL-C의 백분율 변화
기간: 기준선 및 330일차
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330일차에 LDL-C 감소(변화율)에서 위약에 비해 인클리시란의 우월성을 입증
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기준선 및 330일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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90일 후부터 330일까지(1년차) 기준선 대비 LDL-C의 시간 조정 백분율 변화
기간: 기준, 90일차 이후부터 330일차까지
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1년차에 걸쳐 LDL-C[시간 조정 백분율 변화]를 줄이는 데 있어서 위약에 비해 인클리시란의 우월성을 입증했습니다.
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기준, 90일차 이후부터 330일차까지
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기준선부터 330일차(1년차)까지 LDL-C의 절대 변화
기간: 기준선 및 330일차
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330일차(1년차)에 LDL-C[절대 변화]를 감소시키는 데 있어서 위약에 비해 인클리시란의 우월성을 입증했습니다.
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기준선 및 330일차
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기준선에서 330일차(1년차)까지 PCSK9의 백분율 변화
기간: 기준선 및 330일차
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330일차(1년차)에 PCSK9, 총 콜레스테롤, Apo B 및 비HDL-C[% 변화]를 감소시키는 데 있어서 위약에 비해 인클리시란의 우월성을 입증했습니다.
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기준선 및 330일차
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기준선에서 330일(1년차)까지 총 콜레스테롤, 비HDL-C의 변화율(%)
기간: 기준선 및 330일차
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330일차(1년차)에 PCSK9, 총 콜레스테롤, Apo B 및 비HDL-C[% 변화]를 감소시키는 데 있어서 위약에 비해 인클리시란의 우월성을 입증했습니다.
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기준선 및 330일차
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기준선에서 330일차(1년차)까지 Apo B의 백분율 변화
기간: 기준선 및 330일차
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330일차(1년차)에 PCSK9, 총 콜레스테롤, Apo B 및 비HDL-C[% 변화]를 감소시키는 데 있어서 위약에 비해 인클리시란의 우월성을 입증했습니다.
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기준선 및 330일차
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기준선부터 최대 720일(2년차)까지 각 평가 시간까지 LDLC, 총 콜레스테롤, 비-HDLC, 트리글리세리드, HDL-C, VLDL-C의 변화율(%)
기간: 기준, 720일까지
|
시간 경과에 따른 LDL-C, 기타 지단백질 및 지질 지표, PCSK9 저하에 대한 인클리시란의 효과를 위약(1년차) 및 장기(최대 720일차)과 비교하여 평가합니다.
|
기준, 720일까지
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기준선부터 720일(2년차)까지 각 평가 시간까지 PCSK9의 백분율 변화
기간: 기준, 720일까지
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시간 경과에 따른 LDL-C, 기타 지단백질 및 지질 지표, PCSK9 저하에 대한 인클리시란의 효과를 위약(1년차) 및 장기(최대 720일차)과 비교하여 평가합니다.
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기준, 720일까지
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기준선부터 720일(2년차)까지 각 평가 시간까지 Apo B, Apo A1의 백분율 변화
기간: 기준, 720일까지
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시간 경과에 따른 LDL-C, 기타 지단백질 및 지질 지표, PCSK9 저하에 대한 인클리시란의 효과를 위약(1년차) 및 장기(최대 720일차)과 비교하여 평가합니다.
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기준, 720일까지
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기준선부터 최대 720일(2년차)까지 각 평가 시간까지 LDLC, 총 콜레스테롤, 비HDLC, 중성지방, HDL-C, VLDL-C의 절대 변화
기간: 기준, 720일까지
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시간 경과에 따른 LDL-C, 기타 지단백질 및 지질 지표, PCSK9 저하에 대한 인클리시란의 효과를 위약(1년차) 및 장기(최대 720일차)과 비교하여 평가합니다.
|
기준, 720일까지
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기준선부터 720일(2년차)까지 각 평가 시간까지 PCSK9의 절대 변화
기간: 기준, 720일까지
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시간 경과에 따른 LDL-C, 기타 지단백질 및 지질 지표, PCSK9 저하에 대한 인클리시란의 효과를 위약(1년차) 및 장기(최대 720일차)과 비교하여 평가합니다.
|
기준, 720일까지
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기준선부터 720일(2년차)까지 각 평가 시간까지 Apo B, Apo A1의 절대 변화
기간: 기준, 720일까지
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시간 경과에 따른 LDL-C, 기타 지단백질 및 지질 지표, PCSK9 저하에 대한 인클리시란의 효과를 위약(1년차) 및 장기(최대 720일차)과 비교하여 평가합니다.
|
기준, 720일까지
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기준선부터 720일(2년차)까지 각 평가 시간까지 Lp(a)의 백분율 변화
기간: 기준, 720일까지
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시간 경과에 따른 LDL-C, 기타 지단백질 및 지질 지표, PCSK9 저하에 대한 인클리시란의 효과를 위약(1년차) 및 장기(최대 720일차)과 비교하여 평가합니다.
|
기준, 720일까지
|
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기준선부터 720일(2년차)까지 각 평가 시간까지 Lp(a)의 절대 변화
기간: 기준, 720일까지
|
시간 경과에 따른 LDL-C, 기타 지단백질 및 지질 지표, PCSK9 저하에 대한 인클리시란의 효과를 위약(1년차) 및 장기(최대 720일차)과 비교하여 평가합니다.
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기준, 720일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 12월 9일
기본 완료 (추정된)
2028년 3월 21일
연구 완료 (추정된)
2029년 4월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 9월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 9월 11일
처음 게시됨 (실제)
2024년 9월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 13일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CKJX839C12303
- 2024-514594-21 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
노바티스는 자격을 갖춘 외부 연구자와 공유하고 환자 수준 데이터에 접근하며 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에 의해 검토되고 승인됩니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 임상시험에 참여한 환자의 개인정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
위약에 대한 임상 시험
-
Newish Biotech (Wuxi) Co., Ltd.아직 모집하지 않음
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.아직 모집하지 않음
-
Nature's Sunshine Products, Inc.아직 모집하지 않음
-
Yale UniversityHartford HealthCare아직 모집하지 않음
-
Acesion Pharma모병
-
Shanghai Lanyi Therapeutics Co., Ltd.완전한
-
University of Texas Southwestern Medical Center아직 모집하지 않음
-
Universidad Autonoma de Zacatecas모집하지 않고 적극적으로
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated모병