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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Inclisiran nei bambini con ipercolesterolemia familiare eterozigote (ORION-20)

13 maggio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Studio multicentrico randomizzato in due parti (inclisiran in doppio cieco rispetto a placebo [anno 1] seguito da Inclisiran in aperto [anno 2]) per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Inclisiran nei bambini (da 6 a meno di 12 anni) con ipercolesterolemia familiare eterozigote e colesterolo LDL elevato

Si tratta di uno studio cardine di fase III progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di inclisiran nei bambini (di età compresa tra 6 e <12 anni) con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) ed elevati livelli di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDLC).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico in due parti (1 anno inclisiran in doppio cieco rispetto a placebo/1 anno inclisiran in aperto) progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di inclisiran nei bambini (di età compresa tra 6 e <12 anni) con ipercolesterolemia familiare eterozigote. (HeFH) e livelli elevati di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) in terapia ipolipemizzante di base con standard di cura stabile.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +41613241111

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1245AAM
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Argentina, C1181ACH
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Austria
      • Salzburg, Austria, 5020
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna, Austria, 1090
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Brasile
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasile, 60430-275
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90020-020
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasile, 20211-340
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 05403 000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Cechia
      • Prague, Cechia, 128 08
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Cechia, 150 06
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Cina
      • Shanghai, Cina, 200127
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100013
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13885
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francia, 44093
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75012
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Hanover, Germania, 30173
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Germania, 79106
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Germania, 60590
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Ioannina, Grecia, 455 00
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9112001
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan, Israele, 5265601
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20162
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00165
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italia, 10126
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona, VR, Italia, 37126
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
    • Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Olanda, 1105 AZ
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-274
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Gdansk, Polonia, 80 952
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polonia, 93-338
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3000-602
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Lisbon, Portogallo, 1649-035
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portogallo, 4200 319
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portogallo, 4050-651
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spagna, 29011
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Spagna, 41013
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Alicante
      • Elche, Alicante, Spagna, 03203
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Andalusia
      • Cadiz, Andalusia, Spagna, 11009
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spagna, 08916
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Esplugues, Barcelona, Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spagna, 31008
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • UC San Francisco Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Martin Thelin
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143-0348
        • Reclutamento
        • UC San Francisco Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Martin Thelin
        • Contatto:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Childrens National Hospital
        • Investigatore principale:
          • Sarah Clauss
        • Contatto:
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Non ancora reclutamento
        • Children's National Hospital
        • Investigatore principale:
          • Sarah Clauss
        • Contatto:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33434
        • Reclutamento
        • Excel Medical Clinical Trials LLC
        • Investigatore principale:
          • Rasha Youssef
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Reclutamento
        • Icahn School of Med at Mt Sinai
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Joseph Mahgerefteh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Non ancora reclutamento
        • Primary Childrens Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Adam Ware
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Reclutamento
        • Primary Childrens Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Adam Ware
        • Contatto:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Reclutamento
        • Virginia Commonwealth University
        • Investigatore principale:
          • Bradford McQuilkin
        • Contatto:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • Reclutamento
        • West Virginia Childrens Hospital
        • Investigatore principale:
          • Lee Pyles
        • Contatto:
  • Sud Africa
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Sud Africa, 9301
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 111045
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Turchia (Türkiye)
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Saricam
      • Adana, Saricam, Turchia (Türkiye), 01330
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turchia (Türkiye), 06500
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1026
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Partecipanti maschi o femmine, di età compresa tra 6 e <12 anni allo screening
  • HeFH diagnosticato mediante test genetici o criteri fenotipici
  • C-LDL a digiuno >130 mg/dL (3,4 mmol/L) allo screening
  • Per i partecipanti da 8 a <12 anni, con una dose ottimale di statina (a discrezione dello sperimentatore) a meno che non siano intolleranti alle statine, con o senza altra terapia ipolipemizzante (ad es. ezetimibe). Per i partecipanti di età inferiore a 8 anni, l'uso di un trattamento ipolipemizzante di base è basato sulla discrezione dello sperimentatore.
  • I partecipanti a terapie ipolipemizzanti (come statine e/o ad es. ezetimibe) devono assumere una dose stabile per ≥ 30 giorni prima dello screening senza farmaci pianificati o modifiche della dose durante la partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

  • Precedente trattamento (entro 90 giorni dallo screening) con anticorpi monoclonali diretti contro PCSK9
  • Ipercolesterolemia secondaria, ad es. ipotiroidismo o sindrome nefrosica
  • Ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)
  • Peso corporeo <16 kg alla visita di screening e/o randomizzazione (Giorno 1).
  • Malattia epatica attiva definita come qualsiasi patologia infettiva, neoplastica o metabolica nota del fegato o aumento inspiegabile dell'alanina aminotransferasi (ALT), dell'aspartato aminotransferasi (AST) > 3 volte ULN o aumento della bilirubina totale > 2 volte ULN (eccetto i pazienti con sindrome di Gilbert)
  • Donne incinte o che allattano
  • Uso recente e/o previsto di altri medicinali o dispositivi sperimentali

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Inclisiran
Anno 1 - iniezione sottocutanea di inclisiran sodio (somministrata ai giorni 1, 90 e 270) Solo giorno 360 - iniezione sottocutanea di placebo Anno 2 - iniezione sottocutanea di inclisiran sodio (somministrata ai giorni 450 e 630)
Droga: Inclisiran
Inclisiran (inclisiran sodico 300 mg sottocutaneo (s.c.) per partecipanti con peso corporeo ≥ 23 kg e inclisiran sodico 180 mg sottocutaneo (s.c.) per partecipanti con peso corporeo
Altri nomi:
  • KJX839
Comparatore placebo: Placebo
Anno 1 - iniezione sottocutanea di placebo (somministrata ai giorni 1, 90 e 270) Anno 2 - iniezione sottocutanea di inclisiran sodio (somministrata ai giorni 360, 450 e 630)
Droga: Placebo
Soluzione fisiologica sterile (cloruro di sodio allo 0,9% in acqua per iniezione sottocutanea)
Altri nomi:
  • soluzione salina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale del colesterolo LDL dal basale al giorno 330 (anno 1)
Lasso di tempo: Riferimento e giorno 330
Dimostrare la superiorità di inclisiran rispetto al placebo nel ridurre il C-LDL [variazione percentuale] al giorno 330
Riferimento e giorno 330

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale aggiustata nel tempo del colesterolo LDL rispetto al basale dopo il giorno 90 e fino al giorno 330 (anno 1)
Lasso di tempo: Basale, dopo il giorno 90 fino al giorno 330
Dimostrare la superiorità di inclisiran rispetto al placebo nel ridurre il colesterolo LDL [variazione percentuale aggiustata in base al tempo] nel corso dell’anno 1
Basale, dopo il giorno 90 fino al giorno 330
Variazione assoluta del colesterolo LDL dal basale al giorno 330 (anno 1)
Lasso di tempo: Riferimento e giorno 330
Dimostrare la superiorità di inclisiran rispetto al placebo nel ridurre il C-LDL [variazione assoluta] al giorno 330 (anno 1)
Riferimento e giorno 330
Variazione percentuale di PCSK9 dal basale al giorno 330 (anno 1)
Lasso di tempo: Riferimento e giorno 330
Dimostrare la superiorità di inclisiran rispetto al placebo nel ridurre PCSK9, colesterolo totale, Apo B e C-non-HDL [variazione percentuale] al giorno 330 (anno 1)
Riferimento e giorno 330
Variazione percentuale del colesterolo totale, non-HDL-C dal basale al giorno 330 (anno 1)
Lasso di tempo: Riferimento e giorno 330
Dimostrare la superiorità di inclisiran rispetto al placebo nel ridurre PCSK9, colesterolo totale, Apo B e C-non-HDL [variazione percentuale] al giorno 330 (anno 1)
Riferimento e giorno 330
Variazione percentuale dell'Apo B dal basale al giorno 330 (anno 1)
Lasso di tempo: Riferimento e giorno 330
Dimostrare la superiorità di inclisiran rispetto al placebo nel ridurre PCSK9, colesterolo totale, Apo B e C-non-HDL [variazione percentuale] al giorno 330 (anno 1)
Riferimento e giorno 330
Variazione percentuale di LDLC, colesterolo totale, non-HDLC, trigliceridi, C-HDL, C-VLDL dal basale a ciascun momento di valutazione fino al giorno 720 (anno 2)
Lasso di tempo: Baseline, fino al giorno 720
Valutare l'effetto di inclisiran, rispetto al placebo (per l'anno 1) e a lungo termine (fino al giorno 720), sulla riduzione del colesterolo LDL, di altri parametri lipoproteici e lipidici e del PCSK9 nel tempo
Baseline, fino al giorno 720
Variazione percentuale del PCSK9 dal basale a ciascun momento della valutazione fino al giorno 720 (anno 2)
Lasso di tempo: Baseline, fino al giorno 720
Valutare l'effetto di inclisiran, rispetto al placebo (per l'anno 1) e a lungo termine (fino al giorno 720), sulla riduzione del colesterolo LDL, di altri parametri lipoproteici e lipidici e del PCSK9 nel tempo
Baseline, fino al giorno 720
Variazione percentuale di Apo B, Apo A1 dal basale a ciascun momento della valutazione fino al giorno 720 (anno 2)
Lasso di tempo: Baseline, fino al giorno 720
Valutare l'effetto di inclisiran, rispetto al placebo (per l'anno 1) e a lungo termine (fino al giorno 720), sulla riduzione del colesterolo LDL, di altri parametri lipoproteici e lipidici e del PCSK9 nel tempo
Baseline, fino al giorno 720
Variazione assoluta di LDLC, colesterolo totale, non-HDLC, trigliceridi, HDL-C, VLDL-C dal basale a ciascun momento di valutazione fino al giorno 720 (anno 2)
Lasso di tempo: Baseline, fino al giorno 720
Valutare l'effetto di inclisiran, rispetto al placebo (per l'anno 1) e a lungo termine (fino al giorno 720), sulla riduzione del colesterolo LDL, di altri parametri lipoproteici e lipidici e del PCSK9 nel tempo
Baseline, fino al giorno 720
Variazione assoluta del PCSK9 dal basale a ciascun momento della valutazione fino al giorno 720 (anno 2)
Lasso di tempo: Baseline, fino al giorno 720
Valutare l'effetto di inclisiran, rispetto al placebo (per l'anno 1) e a lungo termine (fino al giorno 720), sulla riduzione del colesterolo LDL, di altri parametri lipoproteici e lipidici e del PCSK9 nel tempo
Baseline, fino al giorno 720
Variazione assoluta di Apo B, Apo A1 dal basale a ogni momento di valutazione fino al giorno 720 (anno 2)
Lasso di tempo: Baseline, fino al giorno 720
Valutare l'effetto di inclisiran, rispetto al placebo (per l'anno 1) e a lungo termine (fino al giorno 720), sulla riduzione del colesterolo LDL, di altri parametri lipoproteici e lipidici e del PCSK9 nel tempo
Baseline, fino al giorno 720
Variazione percentuale della Lp(a) dal basale a ciascun momento della valutazione fino al giorno 720 (anno 2)
Lasso di tempo: Baseline, fino al giorno 720
Valutare l'effetto di inclisiran, rispetto al placebo (per l'anno 1) e a lungo termine (fino al giorno 720), sulla riduzione del colesterolo LDL, di altri parametri lipoproteici e lipidici e del PCSK9 nel tempo
Baseline, fino al giorno 720
Variazione assoluta della Lp(a) dal basale a ciascun momento della valutazione fino al giorno 720 (anno 2)
Lasso di tempo: Baseline, fino al giorno 720
Valutare l'effetto di inclisiran, rispetto al placebo (per l'anno 1) e a lungo termine (fino al giorno 720), sulla riduzione del colesterolo LDL, di altri parametri lipoproteici e lipidici e del PCSK9 nel tempo
Baseline, fino al giorno 720

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

21 marzo 2028

Completamento dello studio (Stimato)

15 aprile 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 settembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

19 settembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CKJX839C12303
  • 2024-514594-21 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi ammissibili. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

La disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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