難治性ブラウ症候群におけるトファシチニブの有効性と安全性
2024年10月24日 更新者：Hongmei Song、Peking Union Medical College Hospital
難治性ブラウ症候群患者におけるトファシチニブの有効性と安全性：前向きコホート研究
これは、ブラウ症候群（BS）の小児におけるトファシチニブの有効性と安全性を観察するための前向きコホート研究です。
研究者らは、トファシチニブの有効性と安全性を判断するために、治療後の寛解率または低疾患活動性、炎症マーカーの変化、患者および医師による疾患活動性の全体的な評価を分析する予定である。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
30
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing、中国、100730
- Peking Union Medical College Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- NOD2遺伝子に病的変異を有する患者;
- 肉芽腫性皮膚炎、関節炎、ぶどう膜炎、血管炎、間質性肺疾患などの臨床症状を有する患者。
- 少なくとも 1 種類の免疫抑制剤または生物学的製剤による治療を 12 週間以上続けても、臨床的寛解は達成されませんでした。
除外基準:
以下の基準のいずれかを満たす患者は含まれません。
- IL-1阻害剤または他の生物学的薬剤による治療を受けている。
- 妊娠中および授乳中の女性。
- 重篤な臓器機能不全、予想余命は6か月未満。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヤヌスキナーゼ阻害剤
トファシチニブは体重に応じて使用されます：5〜<7kg、2mg；7〜<10kg、2.5mg；10〜<15kg、3mg；15〜<25kg、3.5mg；25〜<40kg、4mg；≧40kg、5mg。
すべて1日2回です。
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トファシチニブは体重に応じて使用されます: 5~
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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寛解率または低い疾患活動性
時間枠：登録から6ヶ月の治療終了まで
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登録から6ヶ月の治療終了まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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RCB(ブラウ症候群の中国人小児における反応) 30、50、70 反応率
時間枠：登録から3、6、9、12か月の治療終了まで
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登録から3、6、9、12か月の治療終了まで
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炎症マーカー（赤血球沈降速度、C反応性タンパク質を含む）、サイトカイン（IL-1β、IL-6、IL-17、IL-18、TNFα、IFNγを含む）およびI型インターフェロン刺激遺伝子の発現のベースラインからの変化
時間枠：登録から1、3、6、9、12か月の治療終了まで
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変化は、ベースライン値に対する治療前後の数値の差の比率として標準化されます。
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登録から1、3、6、9、12か月の治療終了まで
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再発性ブドウ膜炎の割合
時間枠：登録から12か月後の治療終了まで
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登録から12か月後の治療終了まで
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新たな臓器障害の発生率
時間枠：登録から1、3、6、9、12か月の治療終了まで
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登録から1、3、6、9、12か月の治療終了まで
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悪影響を及ぼした参加者の数
時間枠：登録から12か月後の治療終了まで
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登録から12か月後の治療終了まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年10月1日
一次修了 (推定)
2027年10月1日
研究の完了 (推定)
2028年10月1日
試験登録日
最初に提出
2024年10月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年10月24日
最初の投稿 (実際)
2024年10月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年10月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年10月24日
最終確認日
2024年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。