Účinnost a bezpečnost tofacitinibu u refrakterního Blauova syndromu
24. října 2024 aktualizováno: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital
Účinnost a bezpečnost tofacitinibu u pacientů s refrakterním Blauovým syndromem: prospektivní kohortová studie
Toto je prospektivní kohortová studie ke sledování účinnosti a bezpečnosti tofacitinibu u dětí s Blauovým syndromem (BS).
Výzkumníci by analyzovali míru remise nebo nízké aktivity onemocnění po léčbě, stejně jako změny v zánětlivých markerech, celkové hodnocení aktivity onemocnění pacienty a lékařem, aby určili účinnost a bezpečnost tofacitinibu.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
30
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Beijing, Čína, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Pacienti, kteří mají patogenní mutaci (mutace) v genu NOD2;
- Pacienti, kteří mají klinické projevy, jako je granulomatózní dermatitida, artritida, uveitida, vaskulitida, intersticiální plicní onemocnění a tak dále;
- Klinické remise nebylo dosaženo po ≥ 12 týdnech léčby alespoň jedním imunosupresivem nebo biologickými látkami.
Kritéria vyloučení:
Pacienti nebudou zařazeni, pokud splňují některé z následujících kritérií:
- být léčen inhibitorem IL-1 nebo jinými biologickými činidly;
- Těhotné a kojící ženy;
- Závažné selhání orgánových funkcí, předpokládaná doba života méně než 6 měsíců.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Inhibitory Janus kinázy
Tofacitinib se používá podle hmotnosti: 5~<7kg, 2 mg, 7 ~ < 10 kg, 2,5 mg, 10 ~ < 15 kg, 3 mg, 15 ~ < 25 kg, 3,5 mg, 25 ~ < 40 kg, 4 mg, 5 mg, 4 mg, 5 mg.
Vše je dvakrát denně.
|
Tofacitinib se používá podle hmotnosti: 5 %.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
míra remise nebo nízká aktivita onemocnění
Časové okno: Od zařazení do 6 měsíců do ukončení léčby
|
Od zařazení do 6 měsíců do ukončení léčby
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
RCB (Reakce u čínských dětí s Blauovým syndromem) 30, 50, 70 míra odezvy
Časové okno: Od zařazení do ukončení léčby ve 3, 6, 9, 12 měsících
|
Od zařazení do ukončení léčby ve 3, 6, 9, 12 měsících
|
|
|
Změny zánětlivých markerů (včetně rychlosti sedimentace erytrocytů, C reaktivní protein), cytokinů (včetně IL-1β, IL-6, IL-17, IL-18, TNFα, IFN γ) a exprese genů stimulovaných interferonem typu I nad výchozí hodnotu
Časové okno: Od zařazení do ukončení léčby v 1, 3, 6, 9, 12 měsících
|
Změny jsou standardizovány jako poměr číselného rozdílu před a po léčbě k základní hodnotě
|
Od zařazení do ukončení léčby v 1, 3, 6, 9, 12 měsících
|
|
Podíl rekurentní uveitidy
Časové okno: Od zařazení do 12 měsíců do ukončení léčby
|
Od zařazení do 12 měsíců do ukončení léčby
|
|
|
Výskyt postižení nových orgánů
Časové okno: Od zařazení do ukončení léčby v 1, 3, 6, 9, 12 měsících
|
Od zařazení do ukončení léčby v 1, 3, 6, 9, 12 měsících
|
|
|
Počet účastníků s nepříznivým účinkem
Časové okno: Od zařazení do 12 měsíců do ukončení léčby
|
Od zařazení do 12 měsíců do ukončení léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. října 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. října 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. října 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. října 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. října 2024
První zveřejněno (Aktuální)
28. října 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
28. října 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. října 2024
Naposledy ověřeno
1. října 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- K6581
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .