Eficacia y seguridad de tofacitinib en el síndrome de Blau refractario
24 de octubre de 2024 actualizado por: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital
Eficacia y seguridad de tofacitinib en pacientes con síndrome de Blau refractario: un estudio de cohorte prospectivo
Este es un estudio de cohorte prospectivo para observar la eficacia y seguridad de tofacitinib en niños con síndrome de Blau (SB).
Los investigadores analizarían la tasa de remisión o baja actividad de la enfermedad después del tratamiento, así como los cambios en los marcadores inflamatorios, la evaluación global de la actividad de la enfermedad por parte de los pacientes y los médicos para determinar la eficacia y seguridad de Tofacitinib.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
30
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que tienen mutaciones patogénicas en el gen NOD2;
- Pacientes que tienen manifestaciones clínicas como dermatitis granulomatosa, artritis, uveítis, vasculitis, enfermedad pulmonar intersticial, etc.
- No se logró la remisión clínica después de ≥12 semanas de tratamiento con al menos un inmunosupresor o biológico.
Criterios de exclusión:
Los pacientes no serán incluidos si cumplen alguno de los siguientes criterios:
- Estar en tratamiento con inhibidor de IL-1 u otros agentes biológicos;
- Mujeres embarazadas y lactantes;
- Fallo grave de la función orgánica, tiempo de vida esperado inferior a 6 meses.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Inhibidores de Janus quinasa
Tofacitinib se utiliza según el peso: 5~<7kg,2mg；7~<10kg,2,5mg；10~<15kg,3mg；15~<25kg,3,5mg；25~<40kg,4mg；≥40kg,5mg.
Todo es dos veces al día.
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Tofacitinib se utiliza según el peso: 5~
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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tasa de remisión o baja actividad de la enfermedad
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a los 6 meses.
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a los 6 meses.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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RCB (Respuesta en niños chinos con síndrome de Blau) Tasas de respuesta 30, 50, 70
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a los 3, 6, 9, 12 meses.
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a los 3, 6, 9, 12 meses.
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Cambios en los marcadores inflamatorios (incluida la velocidad de sedimentación globular, la proteína C reactiva), las citocinas (incluidas IL-1β, IL-6, IL-17, IL-18, TNFα, IFN γ) y la expresión de genes estimulados por interferón tipo I con respecto al valor inicial
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a los 1,3, 6, 9, 12 meses.
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Los cambios se estandarizan como la relación entre la diferencia numérica antes y después del tratamiento con respecto al valor inicial.
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a los 1,3, 6, 9, 12 meses.
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Proporción de uveítis recurrente
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a los 12 meses.
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a los 12 meses.
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Incidencia de afectación de nuevos órganos.
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a los 1,3, 6, 9, 12 meses.
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a los 1,3, 6, 9, 12 meses.
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Número de participantes con efectos adversos
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a los 12 meses.
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a los 12 meses.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de octubre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de octubre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de octubre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
28 de octubre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de octubre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de octubre de 2024
Última verificación
1 de octubre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Articulares
- Enfermedad
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedades uveales
- Artritis
- Síndrome
- Uveítis
- Sinovitis
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la proteína quinasa
- Inhibidores de Janus Kinase
Otros números de identificación del estudio
- K6581
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .