Eficácia e segurança do tofacitinibe na síndrome de Blau refratária
24 de outubro de 2024 atualizado por: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital
Eficácia e segurança do tofacitinibe em pacientes com síndrome de Blau refratária: um estudo de coorte prospectivo
Este é um estudo de coorte prospectivo para observar a eficácia e segurança do Tofacitinibe em crianças com síndrome de Blau (SB).
Os investigadores analisariam a taxa de remissão ou baixa atividade da doença após o tratamento, bem como mudanças nos marcadores inflamatórios, avaliação global da atividade da doença pelos pacientes e pelo médico para determinar a eficácia e segurança do Tofacitinibe.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
30
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Beijing, China, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Pacientes que apresentam mutação(ões) patogênica(s) no gene NOD2;
- Pacientes que apresentam manifestações clínicas como dermatite granulomatosa, artrite, uveíte, vasculite, doença pulmonar intersticial e assim por diante;
- A remissão clínica não foi alcançada após ≥12 semanas de tratamento com pelo menos um imunossupressor ou biológico.
Critérios de exclusão:
Os pacientes não serão incluídos se atenderem a algum dos seguintes critérios:
- Ser tratado com inibidor de IL-1 ou outros agentes biológicos;
- Mulheres grávidas e lactantes;
- Insuficiência grave da função orgânica, expectativa de vida inferior a 6 meses.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Inibidores da Janus quinase
Tofacitinibe é usado de acordo com o peso: 5 ~ <7kg, 2 mg; 7 ~ <10 kg, 2,5 mg; 10 ~ <15 kg, 3 mg;
Tudo duas vezes por dia.
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Tofacitinib é utilizado de acordo com o peso: 5~
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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taxa de remissão ou baixa atividade da doença
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento aos 6 meses
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Desde a inscrição até o final do tratamento aos 6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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RCB (Resposta em crianças chinesas com síndrome de Blau) taxas de resposta de 30, 50, 70
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento aos 3, 6, 9, 12 meses
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Desde a inscrição até o final do tratamento aos 3, 6, 9, 12 meses
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Alterações nos marcadores inflamatórios (incluindo velocidade de hemossedimentação, proteína C reativa), citocinas (incluindo IL-1β, IL-6, IL-17, IL-18, TNFα, IFN γ) e expressão de genes estimulados por interferon tipo I acima da linha de base
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento em 1,3, 6, 9, 12 meses
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As alterações são padronizadas como a razão entre a diferença numérica antes e depois do tratamento e o valor basal
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Desde a inscrição até o final do tratamento em 1,3, 6, 9, 12 meses
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Proporção de uveíte recorrente
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento aos 12 meses
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Desde a inscrição até o final do tratamento aos 12 meses
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Incidência de envolvimento de novos órgãos
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento em 1,3, 6, 9, 12 meses
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Desde a inscrição até o final do tratamento em 1,3, 6, 9, 12 meses
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Número de participantes com efeito adverso
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento aos 12 meses
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Desde a inscrição até o final do tratamento aos 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de outubro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de outubro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de outubro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de outubro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de outubro de 2024
Primeira postagem (Real)
28 de outubro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de outubro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de outubro de 2024
Última verificação
1 de outubro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- K6581
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .