Wirksamkeit und Sicherheit von Tofacitinib beim refraktären Blau-Syndrom
24. Oktober 2024 aktualisiert von: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital
Wirksamkeit und Sicherheit von Tofacitinib bei Patienten mit refraktärem Blau-Syndrom: eine prospektive Kohortenstudie
Dies ist eine prospektive Kohortenstudie zur Beobachtung der Wirksamkeit und Sicherheit von Tofacitinib bei Kindern mit Blau-Syndrom (BS).
Die Forscher würden die Remissionsrate oder geringe Krankheitsaktivität nach der Behandlung sowie Veränderungen bei Entzündungsmarkern und die globale Beurteilung der Krankheitsaktivität durch Patienten und Ärzte analysieren, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Tofacitinib zu bestimmen.
Studienübersicht
Status
Anmeldung auf Einladung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
30
Phase
- Phase 4
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Beijing, China, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten mit pathogenen Mutationen im NOD2-Gen;
- Patienten mit klinischen Manifestationen wie granulomatöser Dermatitis, Arthritis, Uveitis, Vaskulitis, interstitieller Lungenerkrankung usw.;
- Eine klinische Remission wurde nach ≥12-wöchiger Behandlung mit mindestens einem Immunsuppressivum oder Biologika nicht erreicht.
Ausschlusskriterien:
Patienten werden nicht aufgenommen, wenn sie eines der folgenden Kriterien erfüllen:
- Mit IL-1-Inhibitor oder anderen biologischen Wirkstoffen behandelt werden;
- Schwangere und stillende Frauen;
- Schwerwiegender Organfunktionsausfall, voraussichtliche Lebenszeit weniger als 6 Monate.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Januskinase-Inhibitoren
Tofacitinib wird je nach Gewicht verwendet: 5~<7kg, 2mg, 7~<10kg, 2,5mg, 10~<15kg, 3mg, 15~<25kg, 3,5mg, 25~<40kg, 4mg, ≥40kg, 5mg.
Alles ist zweimal am Tag.
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Tofacitinib wird je nach Gewicht verwendet: 5 %
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Remissionsrate oder geringe Krankheitsaktivität
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung nach 6 Monaten
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Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung nach 6 Monaten
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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RCB (Reaktion bei chinesischen Kindern mit Blau-Syndrom) 30, 50, 70 Rücklaufquoten
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung nach 3, 6, 9, 12 Monaten
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Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung nach 3, 6, 9, 12 Monaten
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Veränderungen der Entzündungsmarker (einschließlich Blutsenkungsgeschwindigkeit, C-reaktives Protein), der Zytokine (einschließlich IL-1β, IL-6, IL-17, IL-18, TNFα, IFN γ) und der Expression von Typ-I-Interferon-stimulierten Genen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung nach 1,3, 6, 9, 12 Monaten
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Änderungen werden als Verhältnis der numerischen Differenz vor und nach der Behandlung zum Ausgangswert standardisiert
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Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung nach 1,3, 6, 9, 12 Monaten
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Anteil rezidivierender Uveitis
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung nach 12 Monaten
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Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung nach 12 Monaten
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Inzidenz einer neuen Organbeteiligung
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung nach 1,3, 6, 9, 12 Monaten
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Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung nach 1,3, 6, 9, 12 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschter Wirkung
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung nach 12 Monaten
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Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung nach 12 Monaten
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Oktober 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Oktober 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Oktober 2028
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
22. Oktober 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
24. Oktober 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
28. Oktober 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
28. Oktober 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
24. Oktober 2024
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- K6581
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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UNENTSCHIEDEN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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