Effekt og sikkerhed af Tofacitinib i Refractory Blau Syndrome
24. oktober 2024 opdateret af: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital
Effekt og sikkerhed af tofacitinib hos patienter med refraktært Blau syndrom: en prospektiv kohorteundersøgelse
Dette er en prospektiv kohorteundersøgelse for at observere effektiviteten og sikkerheden af Tofacitinib hos børn med Blau syndrom (BS).
Efterforskerne ville analysere hastigheden af remission eller lav sygdomsaktivitet efter behandling samt ændringer i inflammatoriske markører, patienters og læges globale vurdering af sygdomsaktivitet for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af Tofacitinib.
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
30
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter, der har patogene mutationer i NOD2-genet;
- Patienter, der har kliniske manifestationer såsom granulomatøs dermatitis, arthritis, uveitis, vaskulitis, interstitiel lungesygdom og så videre;
- Klinisk remission blev ikke opnået efter ≥12 ugers behandling med mindst ét immunsuppressiv eller biologisk lægemiddel.
Ekskluderingskriterier:
Patienter vil ikke blive inkluderet, hvis de opfylder et af følgende kriterier:
- At blive behandlet med IL-1-hæmmer eller andre biologiske midler;
- Gravide og ammende kvinder;
- Alvorlig organfunktionssvigt, forventet levetid mindre end 6 måneder.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Janus kinase hæmmere
Tofacitinib anvendes efter vægt: 5~<7kg，2mg；7~<10kg，2,5mg；10~<15kg，3mg；15~<25kg，3,5mg；25~<40kg，4mg；≥4mg；≥4mg.
Det hele er to gange om dagen.
|
Tofacitinib anvendes efter vægt: 5~
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
hastighed af remission eller lav sygdomsaktivitet
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 6 måneder
|
Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
RCB (respons hos kinesiske børn med Blau syndrom) 30, 50, 70 svarprocenter
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandling ved 3, 6, 9, 12 måneder
|
Fra indskrivning til afslutning af behandling ved 3, 6, 9, 12 måneder
|
|
|
Ændringer i inflammatoriske markører (herunder erythrocytsedimentationshastighed, C-reaktivt protein), cytokiner (herunder IL-1β, IL-6, IL-17, IL-18, TNFα, IFN γ) og ekspression af type I interferon-stimulerede gener over baseline
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandling ved 1,3, 6, 9, 12 måneder
|
Ændringer er standardiseret som forholdet mellem den numeriske forskel før og efter behandling og basisværdien
|
Fra indskrivning til afslutning af behandling ved 1,3, 6, 9, 12 måneder
|
|
Andel af tilbagevendende uveitis
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 12 måneder
|
Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 12 måneder
|
|
|
Forekomst af involvering af nye organer
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandling ved 1,3, 6, 9, 12 måneder
|
Fra indskrivning til afslutning af behandling ved 1,3, 6, 9, 12 måneder
|
|
|
Antal deltagere med negativ effekt
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 12 måneder
|
Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. oktober 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. oktober 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. oktober 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. oktober 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
24. oktober 2024
Først opslået (Faktiske)
28. oktober 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
28. oktober 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. oktober 2024
Sidst verificeret
1. oktober 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- K6581
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .