Efficacia e sicurezza di Tofacitinib nella sindrome refrattaria di Blau
24 ottobre 2024 aggiornato da: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital
Efficacia e sicurezza di tofacitinib nei pazienti con sindrome di Blau refrattaria: uno studio prospettico di coorte
Questo è uno studio prospettico di coorte per osservare l'efficacia e la sicurezza di Tofacitinib nei bambini con sindrome di Blau (BS).
I ricercatori avrebbero analizzato il tasso di remissione o la bassa attività della malattia dopo il trattamento, nonché i cambiamenti nei marcatori infiammatori, la valutazione globale dell'attività della malattia da parte del paziente e del medico per determinare l'efficacia e la sicurezza di Tofacitinib.
Panoramica dello studio
Stato
Iscrizione su invito
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
30
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Beijing, Cina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Pazienti che presentano mutazioni patogene nel gene NOD2;
- Pazienti che presentano manifestazioni cliniche quali dermatite granulomatosa, artrite, uveite, vasculite, malattia polmonare interstiziale e così via;
- La remissione clinica non è stata raggiunta dopo ≥12 settimane di trattamento con almeno un immunosoppressore o farmaci biologici.
Criteri di esclusione:
I pazienti non saranno inclusi se soddisfano uno dei seguenti criteri:
- Essere trattati con inibitore di IL-1 o altri agenti biologici;
- Donne in gravidanza e in allattamento;
- Grave insufficienza funzionale d'organo, durata di vita prevista inferiore a 6 mesi.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Inibitori della Janus chinasi
Tofacitinib è usato in base al peso: 5~<7kg, 2mg；7~<10kg, 2,5mg；10~<15kg, 3mg；15~<25kg, 3,5mg；25~<40kg, 4mg；≥40kg, 5mg.
Tutto è due volte al giorno.
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Tofacitinib viene utilizzato in base al peso: 5~
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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tasso di remissione o bassa attività della malattia
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 6 mesi
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Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tassi di risposta RCB (risposta nei bambini cinesi con sindrome di Blau) 30, 50, 70
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 3, 6, 9, 12 mesi
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Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 3, 6, 9, 12 mesi
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Cambiamenti nei marcatori infiammatori (inclusi velocità di eritrosedimentazione, proteina C reattiva), citochine (inclusi IL-1β, IL-6, IL-17, IL-18, TNFα, IFN γ) ed espressione dei geni stimolati dall'interferone di tipo I rispetto al basale
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 1,3, 6, 9, 12 mesi
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I cambiamenti sono standardizzati come rapporto tra la differenza numerica prima e dopo il trattamento e il valore basale
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Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 1,3, 6, 9, 12 mesi
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Proporzione di uveite ricorrente
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 12 mesi
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Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 12 mesi
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Incidenza del coinvolgimento di nuovi organi
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 1,3, 6, 9, 12 mesi
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Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 1,3, 6, 9, 12 mesi
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Numero di partecipanti con effetti avversi
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 12 mesi
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Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 ottobre 2024
Completamento primario (Stimato)
1 ottobre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 ottobre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 ottobre 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 ottobre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
28 ottobre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
28 ottobre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 ottobre 2024
Ultimo verificato
1 ottobre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- K6581
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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