Tofasitinibin tehokkuus ja turvallisuus refraktaarisessa Blau-oireyhtymässä
torstai 24. lokakuuta 2024 päivittänyt: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital
Tofasitinibin teho ja turvallisuus potilailla, joilla on refraktaarinen Blau-oireyhtymä: tuleva kohorttitutkimus
Tämä on prospektiivinen kohorttitutkimus, jossa havainnoidaan tofasitinibin tehoa ja turvallisuutta lapsilla, joilla on Blaun oireyhtymä (BS).
Tofasitinibin tehokkuuden ja turvallisuuden määrittämiseksi tutkijat analysoivat remissioastetta tai alhaista taudin aktiivisuutta hoidon jälkeen sekä muutoksia tulehdusmarkkereissa, potilaiden ja lääkärin yleisarvioita taudin aktiivisuudesta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
30
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Potilaat, joilla on patogeeninen mutaatio (mutaatioita) NOD2-geenissä;
- Potilaat, joilla on kliinisiä oireita, kuten granulomatoottinen ihottuma, niveltulehdus, uveiitti, vaskuliitti, interstitiaalinen keuhkosairaus ja niin edelleen;
- Kliinistä remissiota ei saavutettu ≥12 viikon hoidon jälkeen vähintään yhdellä immunosuppressantilla tai biologisella lääkkeellä.
Poissulkemiskriteerit:
Potilaita ei oteta mukaan, jos he täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä:
- Hoidetaan IL-1-estäjillä tai muilla biologisilla aineilla;
- raskaana olevat ja imettävät naiset;
- Vakava elinten toiminnan vajaatoiminta, odotettu elinikä alle 6 kuukautta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Janus-kinaasin estäjät
Tofasitinibia käytetään painon mukaan: 5-<7 kg, 2 mg, 7-10 kg, 2,5 mg, 10-15 kg, 3 mg, 15-25 kg, 3,5 mg, 25-40 kg, 4 mg, 40 kg.
Kaikki on kahdesti päivässä.
|
Tofasitinibia käytetään painon mukaan: 5~
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
remissioaste tai alhainen taudin aktiivisuus
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon päättymiseen 6 kuukauden iässä
|
Ilmoittautumisesta hoidon päättymiseen 6 kuukauden iässä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
RCB (vaste kiinalaisilla lapsilla, joilla on Blau-oireyhtymä) 30, 50, 70 vasteprosenttia
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppuun 3, 6, 9, 12 kuukauden iässä
|
Ilmoittautumisesta hoidon loppuun 3, 6, 9, 12 kuukauden iässä
|
|
|
Muutokset tulehdusmarkkereissa (mukaan lukien erytrosyyttien sedimentaationopeus, C-reaktiivinen proteiini), sytokiineissa (mukaan lukien IL-1β, IL-6, IL-17, IL-18, TNFα, IFN y) ja tyypin I interferonin stimuloimien geenien ilmentymisessä lähtötasoon verrattuna
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon päättymiseen 1, 3, 6, 9, 12 kuukauden iässä
|
Muutokset standardoidaan ennen hoitoa ja sen jälkeen olevan numeerisen eron suhteessa perusarvoon
|
Ilmoittautumisesta hoidon päättymiseen 1, 3, 6, 9, 12 kuukauden iässä
|
|
Toistuvan uveiitin osuus
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon päättymiseen 12 kuukauden iässä
|
Ilmoittautumisesta hoidon päättymiseen 12 kuukauden iässä
|
|
|
Uusien elinten tartunnan ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon päättymiseen 1, 3, 6, 9, 12 kuukauden iässä
|
Ilmoittautumisesta hoidon päättymiseen 1, 3, 6, 9, 12 kuukauden iässä
|
|
|
Haitallisia vaikutuksia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon päättymiseen 12 kuukauden iässä
|
Ilmoittautumisesta hoidon päättymiseen 12 kuukauden iässä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. lokakuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. lokakuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 22. lokakuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 24. lokakuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 28. lokakuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 28. lokakuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 24. lokakuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- K6581
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .