Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo tofacytynibu w opornym na leczenie zespole Blaua

24 października 2024 zaktualizowane przez: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania tofacytynibu u pacjentów z opornym na leczenie zespołem Blaua: prospektywne badanie kohortowe

Jest to prospektywne badanie kohortowe mające na celu obserwację skuteczności i bezpieczeństwa stosowania tofacytynibu u dzieci z zespołem Blaua (BS). Aby określić skuteczność i bezpieczeństwo tofacytynibu, badacze przeanalizują stopień remisji lub niską aktywność choroby po leczeniu, a także zmiany w markerach stanu zapalnego, a także ogólną ocenę aktywności choroby przeprowadzoną przez pacjentów i lekarzy.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pacjenci z patogennymi mutacjami w genie NOD2;
  • Pacjenci z objawami klinicznymi, takimi jak ziarniniakowe zapalenie skóry, zapalenie stawów, zapalenie błony naczyniowej oka, zapalenie naczyń, śródmiąższowa choroba płuc i tak dalej;
  • Remisji klinicznej nie osiągnięto po ≥12 tygodniach leczenia co najmniej jednym lekiem immunosupresyjnym lub biologicznym.

Kryteria wykluczenia:

Pacjenci nie zostaną uwzględnieni, jeśli spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów:

  • leczenie inhibitorem IL-1 lub innymi środkami biologicznymi;
  • Kobiety w ciąży i karmiące piersią;
  • Poważna niewydolność czynności narządów, przewidywany czas życia poniżej 6 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Inhibitory kinazy janusowej
Tofacytynib stosuje się w zależności od masy ciała: 5 ~ < 7 kg, 2 mg, 7 ~ < 10 kg, 2,5 mg, 10 ~ < 15 kg, 3 mg, 15 ~ < 25 kg, 3,5 mg, 25 ~ < 40 kg, 4 mg, ≥ 40 kg, 5 mg. Wszystko dwa razy dziennie.
Lek: Inhibitor kinazy Janus
Tofacytynib stosuje się w zależności od masy ciała: 5~

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
wskaźnik remisji lub niska aktywność choroby
Ramy czasowe: Od momentu włączenia do zakończenia leczenia po 6 miesiącach
Od momentu włączenia do zakończenia leczenia po 6 miesiącach

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
RCB (odpowiedź u chińskich dzieci z zespołem Blaua) Wskaźnik odpowiedzi 30, 50, 70
Ramy czasowe: Od włączenia do zakończenia leczenia po 3, 6, 9, 12 miesiącach
Od włączenia do zakończenia leczenia po 3, 6, 9, 12 miesiącach
Zmiany markerów stanu zapalnego (w tym szybkości sedymentacji erytrocytów, białka C-reaktywnego), cytokin (w tym IL-1β, IL-6, IL-17, IL-18, TNFα, IFN γ) i ekspresji genów stymulowanych interferonem typu I w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Od włączenia do zakończenia leczenia po 1,3, 6, 9, 12 miesiącach
Zmiany standaryzuje się jako stosunek różnicy liczbowej przed i po leczeniu do wartości wyjściowej
Od włączenia do zakończenia leczenia po 1,3, 6, 9, 12 miesiącach
Odsetek nawracającego zapalenia błony naczyniowej oka
Ramy czasowe: Od momentu włączenia do zakończenia leczenia po 12 miesiącach
Od momentu włączenia do zakończenia leczenia po 12 miesiącach
Częstość występowania zajęcia nowych narządów
Ramy czasowe: Od włączenia do zakończenia leczenia po 1,3, 6, 9, 12 miesiącach
Od włączenia do zakończenia leczenia po 1,3, 6, 9, 12 miesiącach
Liczba uczestników, u których wystąpiły działania niepożądane
Ramy czasowe: Od momentu włączenia do zakończenia leczenia po 12 miesiącach
Od momentu włączenia do zakończenia leczenia po 12 miesiącach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 października 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • K6581

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj