発達性てんかん性脳症（DEE）の小児および成人におけるLP352を調査する研究
2026年9月11日 更新者：Longboard Pharmaceuticals
発達性およびてんかん性脳症の小児および成人の発作治療におけるLP352の有効性、安全性、および忍容性を調査するための第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同研究
これ（DEEp OCEAN研究）は、DEEの小児および成人の発作治療におけるLP352の有効性、安全性、および忍容性を調査するための二重盲検、無作為化、プラセボ対照、多施設共同研究である。
この研究は、スクリーニング、滴定期間、維持期間、その後の漸減期間とフォローアップの 3 つの主要な段階で構成されます。
研究の総期間は約 24 か月です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
367
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202-3500
- Arkansas Children's Hospital - Cardiology Clinic
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine - Global Health Pro...
-
Los Angeles、California、アメリカ、90027-6062
- Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
-
Palo Alto、California、アメリカ、94304-1511
- Stanford University - Stanford School of Medicine - Pulmonary and Cystic Fibrosis Center
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- UCSF Benioff Children's Hospitals - San Francisco
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045-7106
- Children's Hospital Colorado - Heart Institute
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010-2916
- Children's National Hospital - Children's National Heart Center
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Florida
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Gulf Breeze、Florida、アメリカ、32561-4495
- NW FL Clinical Research Group, LLC
-
Miami、Florida、アメリカ、33136-2117
- University of Miami Medical Group (UMMG)
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Miami、Florida、アメリカ、33155-3009
- Nicklaus Children's Hospital (Miami Children's Hospital)
-
Orlando、Florida、アメリカ、32806
- Research Institute of Orlando LLC
-
Tampa、Florida、アメリカ、33609-4191
- Pediatric Epilepsy & Neurology Specialists (PENS)
-
Tampa、Florida、アメリカ、33620
- University of South Florida (USF) - Tampa Campus
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329-2311
- Children's Healthcare of Atlanta (CHOA)
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Rare Disease Research, LLC. (RDR)
-
-
Idaho
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Boise、Idaho、アメリカ、83702-5029
- Consultants in Epilepsy & Neurology, PLLC
-
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611-2908
- Northwestern Memorial Hospital
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611-2991
- Northwestern University - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Center for Cance...
-
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242-1009
- University of Iowa Health Care Medical Center (University of Iowa Hospitals & Clinics)
-
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Maryland
-
Bethesda、Maryland、アメリカ、20817-1844
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
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-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital (MGH)
-
-
Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905-0001
- Mayo Clinic - Children's Center - Rochester
-
-
New Jersey
-
Livingston、New Jersey、アメリカ、07039-5817
- Barnabas Health - Institute of Neurology and Neurosurgery
-
Morristown、New Jersey、アメリカ、07960-6092
- Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10016-4852
- NYU Langone Health-NYU Comprehensive Epilepsy Center
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239-3098
- Oregon Health & Science University - Blood Brain Barrier and Neuro-Oncology Program
-
-
Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105-4625
- Le Bonheur Children's Hospital - Outpatient Center
-
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78731-3157
- Child Neurology Consultants of Austin - Austin
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104-2710
- Cook Children's Jane and John Justin Neurosciences Center
-
Houston、Texas、アメリカ、77030-1517
- The University of Texas Medical School at Houston - UT Gastroenterology
-
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Washington
-
Tacoma、Washington、アメリカ、98415-0299
- MultiCare Health System
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-
London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
London、イギリス、NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust (UCLH)
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East Wales
-
Cardiff、East Wales、イギリス、CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board - University Hospital of Wales (UHW) - Noah's Ark Childr...
-
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North East
-
Newcastle upon Tyne、North East、イギリス、NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary (RVI)
-
-
South East
-
Southampton、South East、イギリス、SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust-Southampton General Hospital (SGH)
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-
South Western Scotland
-
Glasgow、South Western Scotland、イギリス、G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde-Glasgow Clinical Research Facility - Queen Elizabeth University Hos...
-
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West Midlands
-
Birmingham、West Midlands、イギリス、B15 2WB
- University Hospitals Birmingham (UHB) NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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Genoa、イタリア、16147
- Istituto Giannina Gaslini (Ospedale Pediatrico IRCCS) - Centro Malattie Rare
-
Milan、イタリア、20133
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Pavia、イタリア、27100
- Fondazione Mondino, IRCCS Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
-
Rome、イタリア、00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Gianicolo
-
Rome、イタリア、00168
- Universita Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli - Centro pe...
-
Verona、イタリア、37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Centro Fibrosi Cistica di Verona (CFC Verona)
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Tuscany
-
Florence、Tuscany、イタリア、50139
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer - Ospedale dei Bambini
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Utrecht、オランダ、3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht - Polikliniek Oogheelkunde
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New South Wales
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Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
- Sydney Children's Hospital - Randwick
-
Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
- Prince of Wales Hospital (POWH)
-
Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- The Children's Hospital-Westmead - Heart Centre for Children
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-
Queensland
-
Brisbane、Queensland、オーストラリア、4006
- Royal Brisbane and Women's Hospital (RBWH)
-
Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Queensland Children's Hospital (Lady Cilento Children's Hospital)
-
-
Victoria
-
Heidelberg、Victoria、オーストラリア、3084
- Austin Hospital
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- The Alfred Hospital
-
Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- The Royal Children's Hospital (RCH) Melbourne
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
- BC Children's Hospital (British Columbia Children's Hospital)
-
-
Ontario
-
London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
- London Health Sciences Centre (LHSC)
-
Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
-
Toronto、Ontario、カナダ、M5T 2S8
- University Health Network-Toronto Western Hospital - Krembil Neuroscience Centre (KNC)
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona、スペイン、8041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Madrid、スペイン、28034
- Hospital Ruber Internacional
-
Madrid、スペイン、28010
- Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa
-
Madrid、スペイン、28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
-
Málaga、スペイン、29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
-
Málaga、スペイン、29016
- Hospital Vithas Malaga
-
Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat、Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
-
-
Navarre
-
Pamplona、Navarre、スペイン、31008
- Hospital Universitario de Navarra
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Beograd
-
Belgrade、Beograd、セルビア、112112
- University of Belgrade-Faculty of Medicine - Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and ...
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Belgrade、Beograd、セルビア、11000
- Univerzitetski Klinicki Centar Srbije - Klinika za Neurologiju
-
Belgrade、Beograd、セルビア、11070
- Institut za Zdravstvenu Zastitu Majke i Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
-
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Sumadijski Okrug
-
Kragujevac、Sumadijski Okrug、セルビア、34000
- Clinical Center Kragujevac
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Ravensburg、ドイツ、88214
- Epilepsie-Zentrum Bodensee
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Hesse
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Frankfurt am Main、Hesse、ドイツ、60596
- Universitätsklinikum Frankfurt - Klinikum der Goethe-Universität
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bielefeld、North Rhine-Westphalia、ドイツ、33617
- Gesellschaft fuer Epilepsieforschung e.V.
-
Bonn、North Rhine-Westphalia、ドイツ、53127
- Universitatsklinikum Bonn
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Saxony
-
Radeberg、Saxony、ドイツ、01454
- Epilepsiezentrum Kleinwachau gemeinnützige GmbH
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Schleswig-Holstein
-
Kiel、Schleswig-Holstein、ドイツ、24105
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein (UKSH) - Campus Kiel - Klinik fuer Psychosomatik und Psy...
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Bron、フランス、69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Pierre Wertheimer
-
Marseille、フランス、13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Paris、フランス、75019
- AP-HP - Hôpital universitaire Robert-Debré
-
Paris、フランス、75015
- AP-HP - Hôpital universitaire Necker-Enfants malades
-
Strasbourg、フランス、67098
- Hôpital de Hautepierre - Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Nord
-
Lille、Nord、フランス、59000
- Hôpital Roger Salengro
-
-
Occitanie
-
Toulouse、Occitanie、フランス、31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hopital de Psychiatrie
-
-
Île-de-France Region
-
Villejuif、Île-de-France Region、フランス、94800
- Chu de Rennes - Centre d'Evaluation et de Traitement de la Douleur de l'Adulte et de l'Enfant
-
-
-
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São Paulo、ブラジル、05403-903
- Universidade de Sao Paulo (USP) - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina (HCFMUSP) - Inst...
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Paraná
-
Curitiba、Paraná、ブラジル、81210-310
- Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
-
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Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90035-001
- Moinhos de Vento Hospital (Hospital Moinhos de Vento) (HMV)
-
Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90610-970
- Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul (PUCRS) - Instituto Do Cerebro Do Rio Grand...
-
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São Paulo
-
Campinas、São Paulo、ブラジル、13083-888
- Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP) - Hospital das Clinicas (HC)
-
Ribeirão Preto、São Paulo、ブラジル、14051-260
- Universidade de Sao Paulo (USP)-Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto ...
-
São José do Rio Preto、São Paulo、ブラジル、15090-000
- Faculdade de Medicina de Sao Jose do Rio Preto-SP (FAMERP)
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Antwerp
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Edegem、Antwerp、ベルギー、2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Flemish Brabant
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Leuven、Flemish Brabant、ベルギー、3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Coimbra、ポルトガル、3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
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Lisbon、ポルトガル、1649-035
- Unidade Local de Saude Santa Maria, E.P.E (ULSSM)
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Porto、ポルトガル、4050
- Centro Hospitalar Universitario de Santo Antonio - Centro Materno Infantil do Norte (CMIN)
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Mexico City
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Mexico City、Mexico City、メキシコ、04530
- Instituto Nacional de Pediatria (INP) (National Institute of Pediatrics)
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Riga、ラトビア、LV-1004
- Bernu Kliniska Universitates Slimnica (BKUS) (University Children's Hospital)
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100034
- Peking University First Hospital (Beida Hospital)
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100045
- Capital Medical University-Beijing Children's Hospital
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510260
- Guangzhou Medical University-The Second Affiliated Hospital
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Shenzhen Shi、Guangdong、中国、518026
- Shenzhen Children's Hospital
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430016
- Wuhan Children's Hospital
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Shanghai Municipality
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Shanghai Shi、Shanghai Municipality、中国、201102
- Fudan University - Children's Hospital
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Niigata、日本、950-2074
- National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
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Shizuoka、日本、420-0953
- National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
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Chiba
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Narita-shi、Chiba、日本、286-8520
- International University of Health and Welfare - Narita Hospital
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Fukuoka
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Fukuoka、Fukuoka、日本、813-0017
- Fukuoka Children's Hospital (FCH)
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Hokkaido
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Sapporo、Hokkaido、日本、060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Okayama-ken
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Okayama、Okayama-ken、日本、700-8558
- Okayama University Hospital
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Osaka
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Osaka、Osaka、日本、534-0021
- Osaka City General Hospital
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Saitama
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Saitama-shi、Saitama、日本、330-8777
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
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Tochigi
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Mibu-Machi、Tochigi、日本、321-0293
- Dokkyo Medical University Hospital
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Tokyo-To
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Kodaira-shi、Tokyo-To、日本、187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry-National Center Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
レノックス・ガストー症候群 (LGS) であると特徴付けられる参加者は、以下の基準をすべて満たさなければなりません。
- 8歳以下で発作が始まる
- 強直発作/強直間代発作の病歴に加え、次の発作型のうち少なくとも1つを含む：非定型欠神、脱力発作、ミオクロニー発作、限局性意識障害、全身性強直間代発作、非けいれん性てんかん重積状態、またはてんかんけいれん
- 発達の停滞または退行の存在
- 全身性の遅い (<2.5 ヘルツ [Hz]) スパイク波複合体を示す脳波 (EEG) の履歴
DEE (その他) を有すると特徴づけられる参加者は、以下の基準をすべて満たさなければなりません。
- LGS の基準を満たしていません
- 5歳以下で発作が始まる
- 発達の停滞または退行の存在
- 複数の種類の発作の病歴
- びまん性または多焦点性の遅延を示す発作間欠期脳波背景の病歴（てんかん様活動の有無にかかわらず）
- 参加者は、以下の数えられる運動発作の種類のうち少なくとも 1 つを現在発生している: 全身性強直間代発作、強直性 (両側性)、間代性 (両側性)、体幹/下肢の関与を伴う脱力性 (両側性)、局所性運動発作 (半間代性を含む)、焦点性から両側性の強直間代性まで。
- 参加者は、スクリーニング前の 3 か月間で、毎月平均少なくとも 4 回の数えられる運動発作を示しました。
- 参加者は、スクリーニング前の少なくとも 4 週間、1 ～ 4 種類の抗てんかん薬 (ASM) を安定した用量で服用しています。
- 参加者、親、または介護者は、（研究者の判断により）研究全体を通じて日記の記入に従う意思と能力があります。
- 参加者は、書面によるインフォームドコンセントを提供する意欲と能力がなければなりません。参加者が同意を提供できない場合には、適切な法定代理人。
除外基準:
- 参加者はドラベ症候群（DS）と診断されているか、DSと一致するナトリウムチャネルタンパク質1型サブユニットα（SCN1A）遺伝子の変異を持っています。
- 参加者は、スクリーニング前の3か月以内に人工呼吸器を必要とするてんかん重積状態の治療のため医療施設に入院している。
- 参加者は、磁気共鳴画像法または遺伝子検査によって示される神経変性疾患を患っています。
- 参加者は、一次病因とは関係のない後天性病変/損傷を患っており、発作の二次的な原因として寄与する可能性があります。
- 参加者は除外薬を受けています。
- 参加者は、経口溶液/カプセル/錠剤の形態ではない、政府承認の薬局から入手したものではない、またはデルタ-9-テトラヒドロカンナビノール (THC) が 50% 以上含まれる大麻製品またはカンナビジオールを使用したことがある。
- 参加者は不安定で臨床的に重大な神経疾患（研究対象の疾患以外、例：再発性脳卒中）、精神疾患、心血管疾患（例：肺動脈性高血圧症、心臓弁膜症、起立性低血圧/頻脈）、肺疾患、肝臓疾患、腎臓疾患、代謝性疾患、胃腸疾患を患っている。 、泌尿器疾患、免疫疾患、造血疾患、内分泌疾患、またはその他の疾患参加者の参加能力に影響を与える可能性がある、または研究結果を混乱させる可能性がある異常。
- 参加者は、研究要件またはスケジュールのいずれにも従うことができない、または従う気がありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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プラセボコンパレーター：プラセボ
LP352のプラセボ
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参加者には、対応するプラセボが経口または G チューブ/PEG チューブを通じて投与されます。
他の名前：
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実験的：LP352
参加者は、滴定期間（訪問 2 ～ 訪問 5）中に LP352 の最高耐用量まで滴定され、その後維持期間（訪問 5 ～ 訪問 8）、その後漸減/漸減滴定期間が続きます。
|
LP352 は、経口または G チューブ/経皮内視鏡的胃瘻造設術 (PEG) チューブを通じて投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインと比較した、治療中のカウント可能な運動発作の頻度変化率
時間枠：ベースラインおよび最大 15 週間
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治療中の可算運動発作頻度のベースラインからの変化率は、治療中の可算運動発作頻度からスクリーニング中の可算運動発作頻度を差し引き、スクリーニング中の発作頻度で割って 100 を掛けて計算されます。各発作頻度は、発作回数に基づきます。発作。
|
ベースラインおよび最大 15 週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインと比較した、メンテナンス中のカウント可能なモーターの発作の周波数変化率
時間枠：ベースラインおよび最大 15 週間
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ベースラインおよび最大 15 週間
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LP352 の安全性と忍容性
時間枠：最大21週間
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安全性と忍容性は、治療の緊急有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、治療中止につながるAE、検査パラメータ（血液学、血清化学、尿検査）の臨床的に重大な変化、身体検査所見、バイタルの発生率と重症度によって測定されます。徴候、成長パラメーター (身長と体重)、12 誘導心電図 (ECG)、コロンビア自殺重症度評価スケール(C-SSRS) の回答、患者健康質問書 9 (PHQ-9) の合計スコアと質問 9 のスコア。
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最大21週間
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|
ベースラインと比較して、治療中に数えられる運動発作が50%以上減少した参加者の割合
時間枠：ベースラインおよび最大 15 週間
|
ベースラインおよび最大 15 週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年11月11日
一次修了 (推定)
2026年10月31日
研究の完了 (推定)
2026年11月30日
試験登録日
最初に提出
2024年12月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年12月2日
最初の投稿 (実際)
2024年12月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月11日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LP352-301
- 2024-516412-17-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。