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中等度から重度の鎌状赤血球貧血患者における薬物動態を利用したヒドロキシ尿素投与量の最適化 (OPTIMA)

2026年8月19日 更新者：Yves Pastore

この研究の目的は、鎌状赤血球症患者が、標準的な血液検査の追跡調査よりも薬物動態検査の方が早く、12か月の期間にわたってヒドロキシレア（HU）の最大耐用量に達できるかどうかを評価することです。 薬物動態検査は、薬物が体内に吸収され、分布し、組織に局在し、排泄されるまでの過程を評価するために行われます。

患者はランダム化 (コイントス法) されて 2 つのグループに分けられます。 グループ A は薬物動態学的結果により HU 投与量が増加し、グループ B は標準的な血液検査追跡調査に従って HU 投与量が増加します。

グループ C には、少なくとも 12 か月間 HU を服用しており、HU のレベルをチェックするための薬物動態学的投与を 1 回だけ受ける鎌状赤血球症の患者が含まれます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

29

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準 (グループ A および B):

  • CHU Sainte-Justine 生化学研究室でヘモグロビン電気泳動により SCD の診断を確認している。
  • SS、SBThal0の患者であること。
  • ヒドロキシ尿素を12か月間服用することに同意する
  • 生後6か月から18歳までの間であること。
  • 研究への参加に同意していること。

包含基準 (グループ C):

  • CHU Sainte-Justine 生化学研究室でヘモグロビン電気泳動により SCD の診断を確認している。
  • SS、SBThal0の患者であること。
  • ヒドロキシ尿素を少なくとも 12 か月間服用し、安定した用量で MTD で少なくとも 6 か月間 HU を受けている。
  • 生後6か月から18歳までの間であること。
  • 研究への参加に同意していること。

除外基準:

  • SSまたはSBThal0以外の鎌状赤血球遺伝子型（SC、SBThal+、SEまたはSD）を有する患者
  • 慢性輸血プログラムを受けている患者
  • 患者は、研究登録の最後の 4 週間に輸血を受けています。
  • 造血幹細胞移植を受けている
  • クレアチニン > 年齢の正常値の 2 倍
  • ALT> 年齢の通常の 2 倍
  • 性的に活発な女性は信頼できる避妊方法に従うことを望まない
  • 妊娠
  • 研究者の意見により、研究への参加を危うくする条件は除外されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：グループA
患者はヒドロキシ尿素を開始し、HU-AUC が MTD を示すまで 12 か月間にわたりさまざまな時点で PK サンプルを取得する
診断テスト：薬物動態に基づいた用量変更
この研究では、ヒドロキシ尿素を受けている鎌状赤血球患者の 2 つのグループを比較します。 グループ A は 12 か月間にわたる薬物動態の結果に基づいて投与量が増加し、グループ B は 12 か月間にわたる標準治療の追跡調査に基づいて投与量が増加します。 目的は、グループ A がグループ B よりも早く MTD に到達できるかどうかを評価することです。
介入なし：グループB
患者はヒドロキシレアの投与を開始し、MTD に達するまで標準治療に従って 12 か月間追跡される
実験的：グループC
患者は、ヒドロキシ尿素を服用してから 12 か月後に HU-AUC のレベルを評価するために 1 回の PK サンプルの採取を受けます。
診断テスト：薬物動態学的投与
鎌状赤血球症患者は、ヒドロキシ尿素を 12 か月間服用した後に 1 回の薬物動態検査を受け、その時点での HU-AUC を評価します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Evaluation of HU-PK at 6 months between group A and group B
時間枠：At 6 months
Pharmakocinetic dosage of hydroxyurea will be determined at 6 months in group A and group B. The investigator hypothesize that HU-PK in group B may be lower (suboptimal) compared to group A.
At 6 months

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最大耐用量（MTD）に達するまでの時間
時間枠：3、6、9、12か月

グループＡおよびＢにおいてＭＴＤに達するまでの時間（週）は、各グループにおいてＭＴＤに達する患者の割合（３、６、９および１２ヶ月目）を評価することによって決定される。

MTD は血液学的パラメーターによって定義されます: 絶対好中球数 0.8-1.5x10*9/L または血小板 80-120x10*9/L または絶対網赤血球数 50-80x10*9/L)
3、6、9、12か月
胎児ヘモグロビン
時間枠：3、6、12か月目
グループAとグループBの胎児ヘモグロビンの比較
3、6、12か月目
グループAおよびBにおける治療中に発生した有害事象（安全性と忍容性）の発生率
時間枠：入学から12ヶ月まで
両群における有害事象（AE）の発生率と重篤な有害事象（SAE）の評価
入学から12ヶ月まで
12 ヵ月後に AUC 115 +/- 15mg*h/L に達した患者の割合と、同じ AUC に達したグループ C の患者の割合の評価
時間枠：12ヶ月目
12 か月時点で AUC 115 mg*h/L の HU-AUC (グループ A) の患者の割合を、AUC 115 +/-15 mg*h/L のグループ C の患者の割合と比較します。 。
12ヶ月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Yves Pastore

協力者

St. Justine's Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年2月3日

一次修了 (推定)

2028年11月25日

研究の完了 (推定)

2028年11月25日

試験登録日

最初に提出

2024年12月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年1月5日

最初の投稿 (実際)

2025年1月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月19日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2023-4674

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

これは少人数の参加者によるパイロット研究です。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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