Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Optymalizacja dawkowania hydroksymocznika pod kątem właściwości farmakokinetycznych u pacjentów cierpiących na umiarkowaną do ciężkiej anemię sierpowatokrwinkową (OPTIMA)

19 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Yves Pastore

Celem tego badania jest ocena, czy pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową mogą osiągnąć maksymalną tolerowaną dawkę wodniaka (HU) w ciągu 12 miesięcy szybciej za pomocą testów farmakokinetycznych niż w ramach standardowej kontroli badań krwi. Test farmakokinetyczny służy do oceny procesu wchłaniania, dystrybucji leków w organizmie, lokalizacji w tkankach i wydalania.

Pacjent zostanie losowo przydzielony (metodą rzutu monetą) do 2 grup. Grupa A będzie miała zwiększone dawkowanie HU zgodnie z wynikami farmakokinetycznymi, a Grupa B będzie miała zwiększone dawkowanie HU po standardowej kontroli badań krwi.

Grupa C będzie obejmowała pacjenta z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, który przyjmował HU przez co najmniej 12 miesięcy i tylko raz zostanie poddany farmakokinetycznej dawce w celu sprawdzenia poziomu HU.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

29

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia (grupa A i B):

  • Potwierdzono diagnozę SCD w laboratorium biochemicznym CHU Sainte-Justine za pomocą elektroforezy hemoglobiny.
  • Być pacjentami z SS, SBThal0.
  • Wyrażam zgodę na przyjmowanie hydroksymocznika przez okres 12 miesięcy
  • Być w wieku od 6 miesięcy do 18 lat.
  • Wyrazili zgodę na udział w badaniu.

Kryteria włączenia (grupa C):

  • Potwierdzono diagnozę SCD w laboratorium biochemicznym CHU Sainte-Justine za pomocą elektroforezy hemoglobiny.
  • Być pacjentami z SS, SBThal0.
  • Przyjmowałem hydroksymocznik przez okres co najmniej 12 miesięcy i otrzymywałem HU w stałej dawce i przy MTD przez co najmniej 6 miesięcy.
  • Być w wieku od 6 miesięcy do 18 lat.
  • Wyrazili zgodę na udział w badaniu.

Kryteria wykluczenia:

  • Pacjenci z genotypem sierpowatokrwinkowym innym niż SS lub SBThal0 (SC, SBThal+, SE lub SD)
  • Pacjenci objęci programem przewlekłych transfuzji
  • Pacjenci otrzymali transfuzję krwi w ciągu ostatnich 4 tygodni od włączenia do badania.
  • Przeszli przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych
  • Kreatynina >2x normalna dla wieku
  • ALT>2x normalna dla wieku
  • Kobiety aktywne seksualnie, które nie chcą stosować niezawodnych metod kontroli urodzeń
  • Ciąża
  • Wykluczone zostaną schorzenia, które w opinii badacza mogłyby utrudnić udział w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa A
Pacjent rozpoczynający podawanie hydroksymocznika, dla którego próbki PK będą pobierane w różnych punktach czasowych przez okres 12 miesięcy do czasu, aż HU-AUC pokaże MTD
Test diagnostyczny: Zmiana dawkowania na podstawie farmakokinetyki
W badaniu tym porównane zostaną 2 grupy pacjentów z anemią sierpowatą otrzymujących hydroksymocznik. W Grupie A dawkowanie zostanie zwiększone w oparciu o wyniki farmakokinetyczne w ciągu 12 miesięcy, a w Grupie B dawkowanie zostanie zwiększone w oparciu o standardową opiekę kontrolną przez okres 12 miesięcy. Celem jest ocena, czy grupa A może osiągnąć MTD szybciej niż grupa B
Brak interwencji: Grupa B
Pacjent rozpoczynający hydroxuyrea, który będzie przestrzegany zgodnie ze standardowym leczeniem przez okres 12 miesięcy, aż do osiągnięcia MTD
Eksperymentalny: Grupa C
Od pacjenta zostanie pobrana jedna próbka PK w celu oceny poziomu HU-AUC po 12 miesiącach przyjmowania hydroksymocznika.
Test diagnostyczny: Dawkowanie farmakokinetyczne
Pacjent z niedokrwistością sierpowatokrwinkową zostanie poddany jednemu badaniu farmakokinetycznemu po 12 miesiącach przyjmowania hydroksymocznika w celu oceny HU-AUC w tym punkcie czasowym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Evaluation of HU-PK at 6 months between group A and group B
Ramy czasowe: At 6 months
Pharmakocinetic dosage of hydroxyurea will be determined at 6 months in group A and group B. The investigator hypothesize that HU-PK in group B may be lower (suboptimal) compared to group A.
At 6 months

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas osiągnięcia maksymalnej tolerowanej dawki (MTD)
Ramy czasowe: 3, 6, 9 i 12 miesięcy

Czas (tygodnie) do osiągnięcia MTD w grupach A i B zostanie określony poprzez ocenę odsetka pacjentów osiągających MTD (po 3, 6, 9 i 12 miesiącach) w każdej grupie.

MTD określa się na podstawie parametrów hematologicznych: Bezwzględna liczba neutrofilów 0,8-1,5x10*9/L lub płytki krwi 80-120x10*9/L lub bezwzględna liczba retikulocytów 50-80x10*9/L)
3, 6, 9 i 12 miesięcy
Hemoglobina płodowa
Ramy czasowe: w 3, 6 i 12 miesiącu
Porównanie hemoglobiny płodowej pomiędzy grupą A i B
w 3, 6 i 12 miesiącu
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych wynikających z leczenia (bezpieczeństwo i tolerancja) w grupach A i B
Ramy czasowe: Od rejestracji do 12 miesięcy
Ocena częstości występowania zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) w obu grupach
Od rejestracji do 12 miesięcy
Ocena % pacjentów osiągających AUC wynoszące 115 +/- 15 mg*h/L po 12 miesiącach w porównaniu z odsetkiem pacjentów w grupie C osiągających to samo AUC
Ramy czasowe: W wieku 12 miesięcy
Odsetek pacjentów w HU-AUC (grupa A) z AUC wynoszącym 115 mg*h/l po 12 miesiącach zostanie porównany z odsetkiem pacjentów w grupie C z AUC wynoszącym 115 +/-15 mg*h/l .
W wieku 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Yves Pastore

Współpracownicy

St. Justine's Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 lutego 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

25 listopada 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

25 listopada 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 grudnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 stycznia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2023-4674

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Jest to badanie pilotażowe z udziałem małej grupy uczestników.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj