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Ottimizzazione del dosaggio dell'idrossiurea con la farmacocinetica nei pazienti affetti da anemia falciforme da moderata a grave (OPTIMA)

19 agosto 2026 aggiornato da: Yves Pastore

L'obiettivo di questo studio è valutare se i pazienti con anemia falciforme possono raggiungere una dose massima tollerata di idrossirea (HU) in un periodo di 12 mesi più velocemente con test farmacocinetici rispetto al follow-up standard di analisi del sangue. Il test farmacocinetico viene utilizzato per valutare il processo attraverso il quale i farmaci vengono assorbiti, distribuiti nell'organismo, localizzati nei tessuti ed escreti.

Il paziente sarà randomizzato (metodo del lancio della moneta) in 2 gruppi. Il gruppo A avrà un aumento del dosaggio di HU con risultati farmacocinetici e il gruppo B avrà un aumento del dosaggio di HU in seguito al follow-up standard delle analisi del sangue.

Il gruppo C includerà pazienti affetti da anemia falciforme che hanno assunto HU per almeno 12 mesi e saranno sottoposti a un dosaggio farmacocinetico per controllare il livello di HU una sola volta.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

29

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione (Gruppo A e B):

  • Hanno avuto diagnosi confermata di morte improvvisa presso il laboratorio di biochimica della CHU Sainte-Justine con elettroforesi dell'emoglobina.
  • Sii paziente con SS, SBThal0.
  • Accetta di prendere l'idrossiurea per un periodo di 12 mesi
  • Avere un'età compresa tra 6 mesi e 18 anni.
  • Hanno acconsentito alla partecipazione allo studio.

Criteri di inclusione (Gruppo C):

  • Hanno avuto diagnosi confermata di morte improvvisa presso il laboratorio di biochimica della CHU Sainte-Justine con elettroforesi dell'emoglobina.
  • Sii paziente con SS, SBThal0.
  • Avere assunto idrossiurea per un periodo di almeno 12 mesi e aver ricevuto HU a una dose stabile e a MTD per almeno 6 mesi.
  • Avere un'età compresa tra 6 mesi e 18 anni.
  • Hanno acconsentito alla partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con genotipo falciforme diverso da SS o SBThal0 (SC, SBThal+, SE o SD)
  • Pazienti in programma trasfusionale cronico
  • I pazienti hanno ricevuto una trasfusione di sangue nelle ultime 4 settimane di arruolamento nello studio.
  • Hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali emopoietiche
  • Creatinina >2 volte normale per l'età
  • ALT>2x normale per l'età
  • Donne sessualmente attive non disposte a rispettare un metodo contraccettivo affidabile
  • Gravidanza
  • Saranno escluse le condizioni che, a giudizio dello sperimentatore, comprometterebbero la partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo A
Paziente che inizia l'idrossiurea e riceverà campioni PK in momenti diversi nell'arco di 12 mesi fino a quando HU-AUC non mostrerà MTD
Test diagnostico: Variazione del dosaggio basata sulla farmacocinetica
Questo studio confronterà 2 gruppi di pazienti con anemia falciforme che ricevono idrossiurea. Il Gruppo A avrà un aumento del dosaggio in base al risultato farmacocinetico per un periodo di 12 mesi e il Gruppo B avrà un aumento del dosaggio in base al follow-up standard di cura per un periodo di 12 mesi. L’obiettivo è valutare se il gruppo A riesce a raggiungere l’MTD più velocemente del gruppo B
Nessun intervento: Gruppo B
Paziente che inizierà l'idrossirea che sarà seguito secondo lo standard di cura per un periodo di 12 mesi fino al raggiungimento della MTD
Sperimentale: Gruppo C
Il paziente sarà sottoposto a un prelievo di campione PK per valutare il livello di HU-AUC dopo 12 mesi di assunzione di idrossiurea.
Test diagnostico: Dosaggio farmacocinetico
Il paziente con anemia falciforme sarà sottoposto a un test farmacocinetico dopo aver assunto 12 mesi di idrossiurea per valutare l'HU-AUC in quel momento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evaluation of HU-PK at 6 months between group A and group B
Lasso di tempo: At 6 months
Pharmakocinetic dosage of hydroxyurea will be determined at 6 months in group A and group B. The investigator hypothesize that HU-PK in group B may be lower (suboptimal) compared to group A.
At 6 months

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo per raggiungere la dose massima tollerata (MTD)
Lasso di tempo: 3, 6, 9 e 12 mesi

Il tempo (settimane) per raggiungere la MTD nei gruppi A e B sarà determinato valutando la percentuale di pazienti che raggiungono la MTD (a 3, 6, 9 e 12 mesi) in ciascun gruppo.

La MTD è definita da parametri ematologici: conta assoluta dei neutrofili 0,8-1,5x10*9/L o piastrine 80-120x10*9/L o conta assoluta dei reticolociti 50-80x10*9/L)
3, 6, 9 e 12 mesi
Emoglobina fetale
Lasso di tempo: a 3, 6 e 12 mesi
Confronto dell'emoglobina fetale tra il gruppo A e il gruppo B
a 3, 6 e 12 mesi
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (sicurezza e tollerabilità) nei gruppi A e B
Lasso di tempo: Dall'iscrizione a 12 mesi
Valutazione dell'incidenza degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE) in entrambi i gruppi
Dall'iscrizione a 12 mesi
Valutazione della percentuale di pazienti che raggiungono un'AUC di 115 +/- 15 mg*h/l a 12 mesi rispetto alla percentuale di pazienti del gruppo C che raggiungono la stessa AUC
Lasso di tempo: A 12 mesi
La percentuale di pazienti nell'HU-AUC (gruppo A) con un'AUC di 115 mg*h/L a 12 mesi sarà confrontata con la percentuale di pazienti nel gruppo C con un'AUC di 115 +/-15 mg*h/L .
A 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Yves Pastore

Collaboratori

St. Justine's Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

25 novembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

25 novembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 dicembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 gennaio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

7 gennaio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2023-4674

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Questo è uno studio pilota con un piccolo gruppo di partecipanti.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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