Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Optimalizace dávkování hydroxymočoviny s farmakokinetikou u pacientů trpících středně těžkou až těžkou srpkovitou anémií (OPTIMA)

19. srpna 2026 aktualizováno: Yves Pastore

Cílem této studie je vyhodnotit, zda pacienti se srpkovitou anémií mohou dosáhnout maximální tolerované dávky hydroxuyrey (HU) po dobu 12 měsíců rychleji s farmakokinetickým testováním než při standardním sledování krevního obrazu. Farmakokinetický test se používá k hodnocení procesu, kterým jsou léky absorbovány, distribuovány v těle, lokalizovány ve tkáních a vylučovány.

Pacient bude randomizován (metodou házení mincí) do 2 skupin. Skupině A se zvýší jejich dávka HU s farmakokinetickými výsledky a skupině B se zvýší dávka HU po standardním sledování krevního obrazu.

Skupina C bude zahrnovat pacienta se srpkovitou anémií, který užívá HU alespoň 12 měsíců a podstoupí farmakokinetickou dávku ke kontrole hladiny HU pouze jednou.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

29

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení (skupina A a B):

  • Potvrdili diagnózu SCD v biochemické laboratoři CHU Sainte-Justine pomocí elektroforézy hemoglobinu.
  • Buďte pacienty se SS, SBThal0.
  • Souhlaste s užíváním hydroxyurey po dobu 12 měsíců
  • Být ve věku od 6 měsíců do 18 let.
  • Souhlasili s účastí ve studii.

Kritéria zahrnutí (skupina C):

  • Potvrdili diagnózu SCD v biochemické laboratoři CHU Sainte-Justine pomocí elektroforézy hemoglobinu.
  • Buďte pacienty se SS, SBThal0.
  • Užívali hydroxymočovinu po dobu nejméně 12 měsíců a dostávali HU ve stabilní dávce a v MTD po dobu nejméně 6 měsíců.
  • Být ve věku od 6 měsíců do 18 let.
  • Souhlasili s účastí ve studii.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s genotypem srpkovitých buněk jiným než SS nebo SBThal0 (SC, SBThal+, SE nebo SD)
  • Pacienti na chronickém transfuzním programu
  • Pacienti dostali krevní transfuzi v posledních 4 týdnech zařazení do studie.
  • Podstoupili transplantaci krvetvorných kmenových buněk
  • Kreatinin >2x normální pro věk
  • ALT>2x normální pro věk
  • Sexuálně aktivní ženy neochotné dodržovat spolehlivou metodu antikoncepce
  • Těhotenství
  • Podmínky, které by podle názoru zkoušejícího ohrozily účast ve studii, budou vyloučeny.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina A
Pacient zahajující hydroxymočovinu, který bude mít odběr vzorků PK v různých časových bodech po dobu 12 měsíců, dokud HU-AUC neukáže MTD
Diagnostický test: Změna dávkování založená na farmakokinetice
Tato studie porovná 2 skupiny pacientů se srpkovitou anémií, kteří dostávají hydroxymočovinu. Skupina A bude mít zvýšení dávky na základě farmakokinetického výsledku po dobu 12 měsíců a skupina B bude mít zvýšení dávky na základě standardní následné péče po dobu 12 měsíců. Cílem je vyhodnotit, zda skupina A může dosáhnout MTD rychleji než skupina B
Žádný zásah: Skupina B
Pacient zahajující hydroxuyreu, který bude následován podle standardní péče po dobu 12 měsíců, dokud nebude dosaženo MTD
Experimentální: Skupina C
Pacient podstoupí odběr jednoho PK vzorku k vyhodnocení hladiny HU-AUC po 12 měsících užívání hydroxymočoviny.
Diagnostický test: Farmakokinetické dávkování
Pacient se srpkovitou anémií podstoupí jeden farmakokinetický test po 12 měsících užívání hydroxymočoviny k vyhodnocení HU-AUC v daném časovém bodě

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Evaluation of HU-PK at 6 months between group A and group B
Časové okno: At 6 months
Pharmakocinetic dosage of hydroxyurea will be determined at 6 months in group A and group B. The investigator hypothesize that HU-PK in group B may be lower (suboptimal) compared to group A.
At 6 months

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas k dosažení maximální tolerované dávky (MTD)
Časové okno: 3, 6, 9 a 12 měsíců

Doba (týdny) k dosažení MTD ve skupinách A a B bude určena vyhodnocením % pacientů, kteří dosáhli MTD (ve 3, 6, 9 a 12 měsících) v každé skupině.

MTD je definována hematologickými parametry: Absolutní počet neutrofilů 0,8-1,5x10*9/l nebo krevních destiček 80-120x10*9/l nebo absolutní počet retikulocytů 50-80x10*9/l)
3, 6, 9 a 12 měsíců
Fetální hemoglobin
Časové okno: ve 3, 6 a 12 měsících
Porovnání fetálního hemoglobinu mezi skupinou A a B
ve 3, 6 a 12 měsících
Výskyt nežádoucích účinků vyžadujících léčbu (bezpečnost a snášenlivost) ve skupině A a B
Časové okno: Od zápisu do 12 měsíců
Vyhodnocení výskytu nežádoucích účinků (AE) a závažných nežádoucích účinků (SAE) v obou skupinách
Od zápisu do 12 měsíců
Hodnocení % pacientů dosahujících AUC 115 +/- 15 mg*h/l za 12 měsíců ve srovnání s procentem pacientů ve skupině C dosahujících stejné AUC
Časové okno: Ve 12 měsících
Procento pacientů v HU-AUC (skupina A) s AUC 115 mg*h/l po 12 měsících bude porovnáno s procentem pacientů ve skupině C s AUC 115 +/-15 mg*h/l .
Ve 12 měsících

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Yves Pastore

Spolupracovníci

St. Justine's Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

25. listopadu 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

25. listopadu 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

7. ledna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2023-4674

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Jedná se o pilotní studii s malou skupinou účastníků.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit