중등도에서 중증 겸상 적혈구 빈혈을 앓고 있는 환자의 약동학을 통해 수산화요소 투여량 최적화 (OPTIMA)
2026년 8월 19일 업데이트: Yves Pastore
이 연구의 목표는 낫적혈구병 환자가 표준 혈액검사 추적관찰보다 약동학 검사를 통해 12개월 동안 더 빠르게 최대 내약성 수산화물(HU) 용량을 달성할 수 있는지 평가하는 것입니다. 약동학 검사는 약물이 흡수, 체내 분포, 조직 내 국소화, 배설되는 과정을 평가하는 데 사용됩니다.
환자는 2개 그룹으로 무작위 배정됩니다(동전 던지기 방법). 그룹 A는 약동학적 결과와 함께 HU 용량을 증가시키고, 그룹 B는 표준 혈액검사 후속 조치에 따라 HU 용량을 증가시킵니다.
그룹 C에는 최소 12개월 동안 HU를 복용해 온 겸상 적혈구 질환 환자가 포함되며 약동학적 복용량을 통해 HU 수준을 한 번만 확인하게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
29
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Yves Pastore, MD
- 전화번호: 5027 514-345-4931
- 이메일: yves.pastore.med@ssss.gouv.qc.ca
연구 연락처 백업
- 이름: Bianka Courcelle, Research nurse, RN
- 전화번호: 3757 514-345-4931
- 이메일: bianka.courcelle.hsj@ssss.gouv.qc.ca
연구 장소
-
-
Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
- 모병
- CHU Sainte-Justine
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연락하다:
- Yves Pastore, MD
- 전화번호: 5027 514-345-4931
- 이메일: yves.pastore.med@ssss.gouv.qc.ca
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연락하다:
- Karyne Daigle, RN
- 전화번호: 3455 514-345-4931
- 이메일: karyne.daigle.hsj@ssss.gouv.qc.ca
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준(그룹 A 및 B):
- CHU Sainte-Justine 생화학 실험실에서 헤모글로빈 전기영동을 통해 SCD 진단을 확인했습니다.
- SS, SBThal0 환자가 되십시오.
- 12개월 동안 수산화요소 복용에 동의
- 6개월부터 18세 사이여야 합니다.
- 연구 참여에 동의했습니다.
포함 기준(그룹 C):
- CHU Sainte-Justine 생화학 실험실에서 헤모글로빈 전기영동을 통해 SCD 진단을 확인했습니다.
- SS, SBThal0 환자가 되십시오.
- 최소 12개월 동안 수산화요소를 복용했으며 최소 6개월 동안 MTD에서 안정적인 용량으로 HU를 투여받았습니다.
- 6개월부터 18세 사이여야 합니다.
- 연구 참여에 동의했습니다.
제외 기준:
- SS 또는 SBThal0(SC, SBThal+, SE 또는 SD) 이외의 겸상 적혈구 유전자형을 갖는 환자
- 만성 수혈 프로그램 환자
- 환자들은 연구 등록 마지막 4주 동안 수혈을 받았습니다.
- 조혈모세포 이식을 받은 경우
- 크레아티닌>2배 정상 연령 대비
- ALT>나이에 따른 정상의 2배
- 성적으로 활동적인 여성은 신뢰할 수 있는 피임 방법을 따르기를 꺼려합니다.
- 임신
- 연구자의 의견으로 연구 참여를 저해할 수 있는 조건은 제외됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 그룹 A
HU-AUC가 MTD를 나타낼 때까지 12개월에 걸쳐 다양한 시점에서 PK 샘플 조달을 받게 될 수산화요소를 시작하는 환자
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이 연구에서는 수산화요소를 투여받고 있는 겸상 적혈구 환자의 두 그룹을 비교할 것입니다.
그룹 A는 12개월 동안의 약동학 결과에 따라 복용량을 늘리고, 그룹 B는 12개월 동안 표준 치료 추적 관찰을 기반으로 복용량을 늘리게 됩니다.
목표는 그룹 A가 그룹 B보다 더 빨리 MTD에 도달할 수 있는지 평가하는 것입니다.
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간섭 없음: 그룹 B
MTD에 도달할 때까지 12개월 동안 표준 치료에 따라 추적될 수산뇨증을 시작하는 환자
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실험적: 그룹 C
환자는 수산화요소 복용 12개월 후 HU-AUC 수준을 평가하기 위해 1회 PK 샘플 조달을 받게 됩니다.
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겸상 적혈구 질환 환자는 해당 시점의 HU-AUC를 평가하기 위해 12개월 동안 수산화요소를 복용한 후 약동학 검사를 한 번 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Evaluation of HU-PK at 6 months between group A and group B
기간: At 6 months
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Pharmakocinetic dosage of hydroxyurea will be determined at 6 months in group A and group B. The investigator hypothesize that HU-PK in group B may be lower (suboptimal) compared to group A.
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At 6 months
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 허용 용량(MTD)에 도달하는 시간
기간: 3, 6, 9, 12개월
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그룹 A와 B에서 MTD를 달성하는 시간(주)은 각 그룹에서 MTD에 도달한 환자의 비율(3, 6, 9 및 12개월)을 평가하여 결정됩니다. MTD는 혈액학적 매개변수로 정의됩니다: 절대 호중구 수 0.8-1.5x10*9/L 또는 혈소판 80-120x10*9/L 또는 절대 망상적혈구 수 50-80x10*9/L) |
3, 6, 9, 12개월
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태아 헤모글로빈
기간: 3, 6, 12개월
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그룹 A와 B의 태아 헤모글로빈 비교
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3, 6, 12개월
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A군과 B군에서 치료 후 발생한 이상반응(안전성 및 내약성) 발생률
기간: 등록부터 12개월까지
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두 그룹 모두에서 발생률 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE) 평가
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등록부터 12개월까지
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동일한 AUC에 도달한 그룹 C 환자의 비율과 비교하여 12개월에 115 +/- 15mg*h/L의 AUC에 도달한 환자의 % 평가
기간: 12개월에
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12개월에 AUC가 115mg*h/L인 HU-AUC(그룹 A)의 환자 비율을 AUC가 115 +/-15mg*h/L인 그룹 C의 환자 비율과 비교됩니다. .
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12개월에
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Wang WC, Ware RE, Miller ST, Iyer RV, Casella JF, Minniti CP, Rana S, Thornburg CD, Rogers ZR, Kalpatthi RV, Barredo JC, Brown RC, Sarnaik SA, Howard TH, Wynn LW, Kutlar A, Armstrong FD, Files BA, Goldsmith JC, Waclawiw MA, Huang X, Thompson BW; BABY HUG investigators. Hydroxycarbamide in very young children with sickle-cell anaemia: a multicentre, randomised, controlled trial (BABY HUG). Lancet. 2011 May 14;377(9778):1663-72. doi: 10.1016/S0140-6736(11)60355-3.
- Verduzco LA, Nathan DG. Sickle cell disease and stroke. Blood. 2009 Dec 10;114(25):5117-25. doi: 10.1182/blood-2009-05-220921.
- Meier ER. Treatment Options for Sickle Cell Disease. Pediatr Clin North Am. 2018 Jun;65(3):427-443. doi: 10.1016/j.pcl.2018.01.005.
- McGann PT, Niss O, Dong M, Marahatta A, Howard TA, Mizuno T, Lane A, Kalfa TA, Malik P, Quinn CT, Ware RE, Vinks AA. Robust clinical and laboratory response to hydroxyurea using pharmacokinetically guided dosing for young children with sickle cell anemia. Am J Hematol. 2019 Aug;94(8):871-879. doi: 10.1002/ajh.25510. Epub 2019 Jun 12.
- Dong M, McGann PT. Changing the Clinical Paradigm of Hydroxyurea Treatment for Sickle Cell Anemia Through Precision Medicine. Clin Pharmacol Ther. 2021 Jan;109(1):73-81. doi: 10.1002/cpt.2028. Epub 2020 Oct 8.
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- Yahouedehou SCMA, Adorno EV, da Guarda CC, Ndidi US, Carvalho SP, Santiago RP, Aleluia MM, de Oliveira RM, Goncalves MS. Hydroxyurea in the management of sickle cell disease: pharmacogenomics and enzymatic metabolism. Pharmacogenomics J. 2018 Dec;18(6):730-739. doi: 10.1038/s41397-018-0045-1. Epub 2018 Sep 12.
- Switzer JA, Hess DC, Nichols FT, Adams RJ. Pathophysiology and treatment of stroke in sickle-cell disease: present and future. Lancet Neurol. 2006 Jun;5(6):501-12. doi: 10.1016/S1474-4422(06)70469-0.
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- Kuypers FA. Hemoglobin s polymerization and red cell membrane changes. Hematol Oncol Clin North Am. 2014 Apr;28(2):155-79. doi: 10.1016/j.hoc.2013.12.002. Epub 2014 Jan 22.
- Pleasants S. Epidemiology: a moving target. Nature. 2014 Nov 13;515(7526):S2-3. doi: 10.1038/515S2a. No abstract available.
- Thornburg CD, Files BA, Luo Z, Miller ST, Kalpatthi R, Iyer R, Seaman P, Lebensburger J, Alvarez O, Thompson B, Ware RE, Wang WC; BABY HUG Investigators. Impact of hydroxyurea on clinical events in the BABY HUG trial. Blood. 2012 Nov 22;120(22):4304-10; quiz 4448. doi: 10.1182/blood-2012-03-419879. Epub 2012 Aug 22.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 2월 3일
기본 완료 (추정된)
2028년 11월 25일
연구 완료 (추정된)
2028년 11월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 12월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 1월 5일
처음 게시됨 (실제)
2025년 1월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 19일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2023-4674
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
이것은 소규모 참가자 그룹을 대상으로 한 파일럿 연구입니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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