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Optimierung der Hydroxyharnstoff-Dosierung mit Pharmakokinetik bei Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Sichelzellenanämie (OPTIMA)

19. August 2026 aktualisiert von: Yves Pastore

Das Ziel dieser Studie besteht darin, zu bewerten, ob Patienten mit Sichelzellenanämie über einen Zeitraum von 12 Monaten mit pharmakokinetischen Tests schneller eine maximale Verträglichkeitsdosis von Hydroxuyrea (HU) erreichen können als mit der standardmäßigen Blutuntersuchung. Der pharmakokinetische Test wird verwendet, um den Prozess zu bewerten, durch den Arzneimittel absorbiert, im Körper verteilt, im Gewebe lokalisiert und ausgeschieden werden.

Der Patient wird randomisiert (Münzwurfmethode) in 2 Gruppen eingeteilt. Bei Gruppe A wird die HU-Dosis mit pharmakokinetischen Ergebnissen erhöht, und bei Gruppe B wird die HU-Dosis nach der Standard-Blutuntersuchung erhöht.

Zu Gruppe C gehören Patienten mit Sichelzellenanämie, die seit mindestens 12 Monaten HU einnehmen und nur einmal einer pharmakokinetischen Dosierung unterzogen werden, um den HU-Spiegel zu überprüfen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

29

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien (Gruppe A und B):

  • Habe im biochemischen Labor der CHU Sainte-Justine mittels Hämoglobin-Elektrophorese die Diagnose von SCD bestätigt bekommen.
  • Seien Sie Patienten mit SS, SBThal0.
  • Stimmen Sie der Einnahme von Hydroxyharnstoff über einen Zeitraum von 12 Monaten zu
  • Sie müssen zwischen 6 Monaten und 18 Jahren alt sein.
  • Sie haben der Teilnahme an der Studie zugestimmt.

Einschlusskriterien (Gruppe C):

  • Habe im biochemischen Labor der CHU Sainte-Justine mittels Hämoglobin-Elektrophorese die Diagnose von SCD bestätigt bekommen.
  • Seien Sie Patienten mit SS, SBThal0.
  • Sie haben über einen Zeitraum von mindestens 12 Monaten Hydroxyharnstoff eingenommen und über mindestens 6 Monate HU in einer stabilen Dosis und mit MTD erhalten.
  • Sie müssen zwischen 6 Monaten und 18 Jahren alt sein.
  • Sie haben der Teilnahme an der Studie zugestimmt.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit einem anderen Sichelzellengenotyp als SS oder SBThal0 (SC, SBThal+, SE oder SD)
  • Patienten im chronischen Transfusionsprogramm
  • Die Patienten haben in den letzten 4 Wochen nach Studieneinschluss eine Bluttransfusion erhalten.
  • Sie haben eine hämatopoetische Stammzelltransplantation erhalten
  • Kreatinin >2x normal für das Alter
  • ALT>2x normal für das Alter
  • Sexuell aktive Frauen, die nicht bereit sind, eine zuverlässige Verhütungsmethode einzuhalten
  • Schwangerschaft
  • Bedingungen, die nach Ansicht des Prüfers die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würden, werden ausgeschlossen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe A
Patient, der mit der Behandlung mit Hydroxyharnstoff beginnt und über einen Zeitraum von 12 Monaten zu unterschiedlichen Zeitpunkten PK-Proben entnehmen muss, bis HU-AUC MTD anzeigt
Diagnosetest: Pharmakokinetische Dosisänderung
In dieser Studie werden zwei Gruppen von Sichelzellenpatienten verglichen, die Hydroxyharnstoff erhalten. Gruppe A wird ihre Dosierung basierend auf dem pharmakokinetischen Ergebnis über einen Zeitraum von 12 Monaten erhöhen und Gruppe B wird ihre Dosierung basierend auf dem Standard der Nachsorge über einen Zeitraum von 12 Monaten erhöhen. Ziel ist es zu bewerten, ob die Gruppe A den MTD schneller erreichen kann als die Gruppe B
Kein Eingriff: Gruppe B
Der Patient beginnt mit Hydroxuyrea und wird gemäß dem Pflegestandard über einen Zeitraum von 12 Monaten bis zum Erreichen der MTD beobachtet
Experimental: Gruppe C
Der Patient wird einer PK-Probenentnahme unterzogen, um den HU-AUC-Spiegel nach 12-monatiger Einnahme von Hydroxyharnstoff zu bestimmen.
Diagnosetest: Pharmakokinetische Dosierung
Patienten mit Sichelzellenanämie werden nach 12-monatiger Einnahme von Hydroxyharnstoff einem pharmakokinetischen Test unterzogen, um die HU-AUC zu diesem Zeitpunkt zu bewerten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Evaluation of HU-PK at 6 months between group A and group B
Zeitfenster: At 6 months
Pharmakocinetic dosage of hydroxyurea will be determined at 6 months in group A and group B. The investigator hypothesize that HU-PK in group B may be lower (suboptimal) compared to group A.
At 6 months

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Erreichen der maximal tolerierten Dosis (MTD)
Zeitfenster: 3, 6, 9 und 12 Monate

Die Zeit (Wochen) bis zur Erreichung der MTD in den Gruppen A und B wird durch die Bewertung des Prozentsatzes der Patienten bestimmt, die in jeder Gruppe die MTD (nach 3, 6, 9 und 12 Monaten) erreichen.

MTD wird durch hämatologische Parameter definiert: Absolute Neutrophilenzahl 0,8–1,5 x 10 x 9/l oder Thrombozyten 80-120x10*9/L oder absolute Retikulozytenzahl 50-80x10*9/L)
3, 6, 9 und 12 Monate
Fötales Hämoglobin
Zeitfenster: mit 3, 6 und 12 Monaten
Vergleich des fetalen Hämoglobins zwischen Gruppe A und B
mit 3, 6 und 12 Monaten
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (Sicherheit und Verträglichkeit) in Gruppe A und B
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis 12 Monate
Bewertung der Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (AE) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE) in beiden Gruppen
Von der Einschreibung bis 12 Monate
Auswertung des Prozentsatzes der Patienten, die nach 12 Monaten eine AUC von 115 +/- 15 mg*h/L erreichen, im Vergleich zum Prozentsatz der Patienten in Gruppe C, die dieselbe AUC erreichen
Zeitfenster: Mit 12 Monaten
Der Prozentsatz der Patienten in der HU-AUC (Gruppe A) mit einer AUC von 115 mg*h/L nach 12 Monaten wird mit dem Prozentsatz der Patienten in Gruppe C mit einer AUC von 115 +/- 15 mg*h/L verglichen .
Mit 12 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Yves Pastore

Mitarbeiter

St. Justine's Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Februar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

25. November 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

25. November 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Dezember 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Januar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Januar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2023-4674

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Dies ist eine Pilotstudie mit einer kleinen Gruppe von Teilnehmern.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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