GB06 小児成長ホルモン欠乏症の第III相試験

包含基準：

1. 対象者の法定代理人が書面によるインフォームドコンセント文書（ICF）を理解し、署名する；8歳以上の対象者はICFに署名することも必要であり、8歳未満であるが同意を表明できる場合はその意見を明確に文書化する。
2. 年齢が3歳以上、11歳以下（男児）または10歳以下（女児）；
3. 同年齢・同性の小児の平均身長より2標準偏差（SD）以上低い；
4. スクリーニング前6ヶ月から18ヶ月間の身長に基づく年間身長増加量（AHV）が5cm/年未満；
5. 体格指数（BMI）が同年齢・同性の健康な小児の平均±2SD以内；
6. 知的発達は正常で低身長；
7. Tanner stage I（男児：精巣容量4ml未満、女児：乳房組織触知不能）；
8. IGF-1レベルが同年齢・同性の小児の-1SDS相当の基準値未満；
9. 骨年齢が実年齢より遅延している；
10. スクリーニング前12ヶ月以内に2種類の異なる薬剤によるGH刺激試験によりGHDと診断され、ピークGH値が10.0ng/ml以下；
11. 女児の標準核型が46,XX。

除外基準：

1. 治験薬の成分に対する既知のアレルギー；
2. 組換えヒト成長ホルモン（rhGH）またはIGF-1による治療、あるいは成長に影響を与える可能性のある他の治療との併用歴がある；
3. スクリーニング前3ヶ月以内にいずれかの治験薬を投与された、またはランダム化前に別の臨床試験に参加している；
4. 在胎週数に比して小さい（SGA）；
5. 骨端線閉鎖；
6. 先天性頭蓋内圧亢進症；
7. 大腿骨頭すべり症；
8. 他の下垂体ホルモン欠乏症に続発するGHD；
9. 悪性腫瘍（頭蓋内腫瘍を含む）の既往または現在の診断；頭蓋内腫瘍はMRIまたはCTで確認されていること；
10. 眼底病変（視神経乳頭浮腫病変）の既往；
11. 糖尿病の診断、または空腹時血糖7.0mmol/L以上、またはHbA1c 6.5％以上；
12. スクリーニング前3ヶ月以内に2週間以上連続して全身性コルチコステロイド療法を投与されている；
13. 試験期間中にブデソニド400μg/日または同等用量の吸入グルココルチコイド治療を4週間以上連続して必要とする見込み；
14. その他の成長異常または身長に影響を与える可能性のある異常（以下を含むがこれらに限定されない）：染色体異数性、ターナー症候群、レーレン症候群、ヌーナン症候群、プラダーウィリー症候群、SHOX-1遺伝子異常、GH受容体欠損、または低身長を引き起こすその他の顕著な遺伝子変異；著しい脊椎異常（側弯症、後弯症、二分脊椎を含むがこれらに限定されない）；先天性異常（骨格異常を生じるもの）（ラッセルシルバー症候群、骨異形成症を含むがこれらに限定されない）；骨異形成症の家族歴；
15. 成長または成長能の評価に影響を与える可能性のあるその他の臨床的に重要な異常（以下を含むがこれらに限定されない）：肝機能障害および腎機能障害（例：ALTが正常上限の1.5倍超、Crが正常上限値超）、栄養不良、重度の心肺疾患および血液疾患、全身感染症、免疫不全、精神異常、その他の先天奇形；

16. B型肝炎、C型肝炎、AIDS、梅毒、結核などの感染症。 HBV表面抗原陽性者ではB型肝炎ウイルスDNA量を評価する。

    C型肝炎ウイルス抗体陽性の場合はC型肝炎ウイルスRNA検査が必要。 定量結果が検出下限未満の場合は除外する。

17. 成長に影響を与える可能性のある他の治療（注意欠陥多動性障害に対するメチルフェニデートを含むがこれらに限定されない）の併用；
18. 薬物またはアルコール乱用の既往；
19. ランダム化前の少なくとも90日間、適切かつ安定した補充療法を受けていない甲状腺機能低下症および/または副腎不全の小児；
20. 治験責任医師が対象者の安全またはプロトコルコンプライアンスを危険にさらす可能性があると考えるその他の疾患；
21. 本試験におけるコンプライアンス不良の可能性が高い；
22. 治験責任医師が不適切と判断するその他の状態。