GB06 Fase III forsøg for pædiatrisk væksthormonmangel

Inklusionskriterier:<\/p>

1. Den juridiske værge for deltageren forstår og underskriver den skriftlige informerede samtykkeerklæring (ICF); Deltagere over 8 år skal også underskrive ICF, og hvis de er under 8 år, men kan udtrykke samtykke, skal deres meninger tydeligt dokumenteres.<\/li>
2. Alder ≥ 3 år og ≤ 11 år (drenge) eller ≤ 10 år (piger);<\/li>
3. Højde under to standardafvigelser (SD) af gennemsnitshøjden for børn af samme alder og køn;<\/li>
4. Årlig højdehastighed (AHV) <5 cm/år, baseret på højde inden for 6 måneder til 18 måneder før screening;<\/li>
5. Body mass index (BMI) inden for gennemsnittet ± 2 SD af raske børn af samme alder og køn;<\/li>
6. Kortvækst med normal intellektuel udvikling;<\/li>
7. Tanner stadium I (testikelvolumen <4 ml for drenge, ingen følelig brystkirtelvæv for piger);<\/li>
8. IGF-1 niveau under referenceværdien svarende til -1 SDS for børn af samme alder og køn;<\/li>
9. Knoglealder halter efter den kronologiske alder;<\/li>
10. Diagnosticeret med GHD ved GH-stimulationstest med to forskellige lægemidler inden for 12 måneder før screening, og peak GH-niveau ≤ 10,0 ng/ml;<\/li>
11. En standard karyotype på 46, XX for piger.<\/li><\/ol>

    Eksklusionskriterier:<\/p>

    1. Kendt allergi over for indholdsstoffer i undersøgelseslægemidlet;<\/li>
    2. Tidligere behandling med rekombinant humant væksthormon (rhGH) eller IGF-1 eller kombination med andre behandlinger, der kan påvirke vækst;<\/li>
    3. Administration af et hvilket som helst forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før screening eller deltagelse i et andet klinisk forsøg før randomisering;<\/li>
    4. Lille for svangerskabsalderen;<\/li>
    5. Epifyselukning;<\/li>
    6. Medfødt intrakraniel hypertension;<\/li>
    7. Femorale hovedglidning;<\/li>
    8. GHD sekundært til en anden hypofysehormonmangel;<\/li>
    9. Tidligere sygehistorie eller aktuel diagnose af malignitet (inklusive intrakranielle tumorer); Intrakranielle tumorer skal bekræftes ved magnetisk resonans billeddannelse eller computertomografi;<\/li>
    10. Anamnese med funduslæsioner (papilødemlæsioner i synsnerven);<\/li>
    11. Diagnose af diabetes, eller fastende blodsukker ≥ 7,0 mmol/L eller hæmoglobin A1c (HbA1c) ≥ 6,5 %;<\/li>
    12. Administration af systemisk kortikosteroidbehandling kontinuerligt i mere end 2 uger inden for 3 måneder før screening;<\/li>
    13. Forventet behov for inhalation af budesonid >400 μg/dag eller tilsvarende dosis af inhaleret glukokortikoidbehandling i mere end fire på hinanden følgende uger i løbet af forsøget;<\/li>
    14. Andre vækstabnormaliteter eller abnormiteter, der kan påvirke højden, herunder men ikke begrænset til: kromosomal aneuploidi, Turner syndrom, Lehrens syndrom, Noonans syndrom, Prader-Willis syndrom, SHOX-1 genabnormitet, GH-receptordeletering eller andre signifikante genetiske mutationer, der forårsager kortvækst; Signifikante spinale abnormiteter, herunder men ikke begrænset til skoliose, kyfose og spina bifida; Medfødte anomalier (som resulterer i skeletabnormiteter), herunder men ikke begrænset til Russell-Silver syndrom og knogledysplasi; Familiehistorie med knogledysplasi;<\/li>
    15. Andre klinisk signifikante abnormiteter, der kan påvirke vækst eller vurdering af vækstkapacitet, herunder men ikke begrænset til lever- og nyredysfunktion [f.eks. alaninaminotransferase (ALT)> 1,5 gange øvre normalgrænse, kreatinin (Cr) > øvre normalgrænse], underernæring, alvorlig kardiopulmonal og hæmatologisk sygdom, systemisk infektion, immundefekt, mentale abnormiteter og andre medfødte misdannelser;<\/li>

    16. Infektionssygdomme som hepatitis B, hepatitis C, AIDS, syfilis og tuberkulose. Hepatitis B virus DNA-niveauer vil blive vurderet hos personer, der er positive for HBV overfladeantigen.<\/p>

        En hepatitis C virus RNA-test er påkrævet, hvis hepatitis C virus antistof-testen er positiv. Kvantitative resultater under den nedre detektionsgrænse vil blive udelukket.<\/p><\/li>

    17. Samtidig brug af andre behandlinger, der kan påvirke vækst, herunder men ikke begrænset til methylphenidat for opmærksomhedsforstyrrelse med hyperaktivitet;<\/li>
    18. Anamnese med stof- eller alkoholmisbrug;<\/li>
    19. Børn med hypothyroidisme og/eller binyrebarkinsufficiens, der ikke har modtaget tilstrækkelig stabil erstatningsterapi i mindst 90 dage før randomisering;<\/li>
    20. Andre sygdomme, som efterforskeren mener kan bringe deltagerens sikkerhed eller protokoloverholdelse i fare;<\/li>
    21. Potentielt dårlig efterlevelse i denne undersøgelse.<\/li>
    22. Andre tilstande, som efterforskeren vurderer som uegnede til inklusion.<\/li><\/ol>