GB06 소아 성장 호르몬 결핍증 제3상 임상시험

포함 기준:

1. 참가자의 법정 대리인이 서면 동의서(ICF)를 이해하고 서명합니다; 8세 이상의 참가자는 ICF에도 서명해야 하며, 8세 미만이지만 동의를 표현할 수 있는 경우 의견을 명확히 문서화해야 합니다.
2. 연령 ≥ 3세 및 ≤ 11세(남아) 또는 ≤ 10세(여아);
3. 같은 연령 및 성별의 평균 키보다 2 표준편차 이하인 키;
4. 스크리닝 전 6개월에서 18개월 사이의 키를 기준으로 연간 성장 속도(AHV) < 5cm/년;
5. 체질량 지수(BMI)가 같은 연령 및 성별의 건강한 소아 평균 ± 2 SD 이내;
6. 정상적인 지적 발달을 보이는 저신장;
7. Tanner 1기(남아의 경우 고환 용적 < 4ml, 여아의 경우 촉지되는 유방 조직 없음);
8. IGF-1 수치가 같은 연령 및 성별의 소아에 대한 -1 SDS에 해당하는 참고치 미만;
9. 골연령이 역연령보다 지연됨;
10. 스크리닝 전 12개월 이내에 두 가지 다른 약물을 사용한 GH 자극 검사에서 GHD로 진단되고 최대 GH 수치 ≤ 10.0ng/ml;
11. 여아의 경우 표준 핵형 46, XX.

제외 기준:

1. 연구 약물 성분에 대한 알려진 알레르기;
2. 이전에 재조합 인간 성장 호르몬(rhGH) 또는 IGF-1 또는 성장에 영향을 미칠 수 있는 다른 치료와의 병용 치료 병력;
3. 스크리닝 전 3개월 이내에 임의의 시험용 약물 투여 또는 무작위 배정 전에 다른 임상 시험 참여;
4. 재태 연령 대비 작은 신생아;
5. 골단 폐쇄;
6. 선천성 두개내 고혈압;
7. 대퇴 골두 골단 분리;
8. 다른 뇌하수체 호르몬 결핍에 이차적인 GHD;
9. 악성 종양(두개내 종양 포함)의 과거력 또는 현재 진단; 두개내 종양은 자기 공명 영상 또는 컴퓨터 단층 촬영으로 확인되어야 합니다;
10. 안저 병변(시신경 유두 부종 병변)의 병력;
11. 당뇨병 진단, 또는 공복 혈당 ≥ 7.0mmol/L 또는 당화 혈색소(HbA1c) ≥ 6.5%;
12. 스크리닝 전 3개월 이내에 2주 이상 연속 전신 코르티코스테로이드 요법 투여;
13. 시험 중 4주 이상 연속으로 부데소니드 >400μg/일 또는 이에 상당하는 흡입 글루코코르티코이드 요법이 필요할 것으로 예상됨;
14. 기타 성장 이상 또는 키에 영향을 미칠 수 있는 이상(이에 국한되지 않음): 염색체 이수성, 터너 증후군, 르렌 증후군, 누난 증후군, 프라더-윌리 증후군, SHOX-1 유전자 이상, GH 수용체 결실 또는 저신장을 유발하는 기타 중요한 유전적 돌연변이; 유의한 척추 이상(이에 국한되지 않음: 척추측만증, 후만증, 척추 이분증); 선천적 기형(골격 이상 초래)(이에 국한되지 않음: 러셀-실버 증후군 및 골형성 이상증); 골형성 이상증의 가족력;
15. 성장 또는 성장 능력 평가에 영향을 미칠 수 있는 기타 임상적으로 유의한 이상(이에 국한되지 않음: 간 및 신장 기능 장애[예: 알라닌 아미노전이효소(ALT)> 정상 상한치의 1.5배, 크레아티닌(Cr) > 정상 상한치], 영양실조, 중증 심폐 및 혈액 질환, 전신 감염, 면역 결핍, 정신 이상, 기타 선천적 기형);
16. 감염성 질환, 예: B형 간염, C형 간염, AIDS, 매독 및 결핵. B형 간염 표면 항원 양성인 개인에 대해 B형 간염 바이러스 DNA 수준을 평가합니다. C형 간염 바이러스 항체 검사 양성인 경우 C형 간염 바이러스 RNA 검사가 필요합니다. 검출 하한 미만의 정량적 결과는 제외됩니다.
17. 성장에 영향을 미칠 수 있는 다른 치료(이에 국한되지 않음: 주의력 결핍 과잉 행동 장애를 위한 메틸페니데이트)의 병용;
18. 약물 또는 알코올 남용 병력;
19. 무작위 배정 전 최소 90일 동안 적절하고 안정적인 대체 요법을 받지 않은 갑상선 기능 저하증 및/또는 부신 기능 부전이 있는 소아;
20. 연구자가 참가자의 안전 또는 프로토콜 준수를 위험에 빠뜨릴 수 있다고 판단하는 기타 질환;
21. 본 연구에서 잠재적으로 낮은 순응도.
22. 연구자가 포함에 부적합하다고 판단하는 기타 조건.