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Clinical Trials on カルニチン パルミトイルトランスフェラーゼ II 欠損症 in Belgium

合計3件

  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional de la Citadelle と他の協力者
    募集
    Baby Detect : ゲノム新生児スクリーニング
    先天性副腎過形成 | 血友病A | 血友病 B | ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | 嚢胞性線維症 | Α1アンチトリプシン欠乏症 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 慢性肉芽腫症 | ウィルソン病 | 重度の先天性好中球減少症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | プロピオン酸血症 | 副腎白質ジストロフィー | 糖原病 | 異染性白質ジストロフィー | クリグラー・ナジャール症候群 | ガラクトース血症 | ポンペ病 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 先天性甲状腺機能低下症 | アルファサラセミア | ビオチニダーゼ欠損症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | チェディアック東症候群 | カテコールアミン作動... およびその他の条件
    ベルギー
  • Genzyme, a Sanofi Company
    完了
    遅発性ポンペ病患者におけるneoGAA反復投与の安全性と有効性の評価。
    ポンペ病 | 糖原病II型（GSD II） | 酸性マルターゼ欠損症
    アメリカ, ベルギー, デンマーク, フランス, ドイツ, オランダ, イギリス
  • Genzyme, a Sanofi Company
    募集
    ポンペ妊娠サブレジストリ
    ポンペ病（遅発性） | 糖原病II型（GSD-II） | 糖新生 2 酸性マルターゼ欠損症
    クロアチア, アメリカ, イタリア, ベルギー, チェコ

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医学的状態

薬物療法

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条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

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場所

3
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