遅発性ポンペ病患者におけるneoGAA反復投与の安全性と有効性の評価。
2023年3月22日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
ナイーブおよびアルグルコシダーゼアルファで治療された遅発性ポンペ病患者におけるneoGAAの隔週反復注入の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および探索的有効性の非盲検、多施設、多国籍、用量漸増研究。
第一目的：
未治療およびアルグルコシダーゼ アルファで治療された遅発性ポンペ病患者における neoGAA の安全性と忍容性を評価すること。
副次的な目的:
薬力学を評価するために、未治療およびアルグルコシダーゼ アルファで治療された遅発性ポンペ病患者における neoGAA の薬力学。
未治療およびアルグルコシダーゼアルファで治療された遅発性ポンペ病患者における探索的有効性エンドポイントに対するneoGAAの効果を評価すること。
調査の概要
詳細な説明
スクリーニング：90日以内 治療期間：24週間（13回の隔週注入を含む） 治療後の評価訪問：最後のneoGAA注入の2週間後（27週目） 研究訪問の終了：最後のneoGAA注入の4週間後（29週目） ) 総期間: 約 41 週間
研究の種類
介入
入学 (実際)
24
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- Investigational Site Number 840006
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32209
- Investigational Site Number 840010
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160-7321
- Investigational Site Number 840001
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Investigational Site Number 840008
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Investigational Site Number 840002
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- Investigational Site Number 840009
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Virginia
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Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
- Investigational Site Number 840003
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Newcastle Upon Tyne、イギリス、NE1 4LP
- Investigational Site Number 826003
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Rotterdam、オランダ、3015 GJ
- Investigational Site Number 528001
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København Ø、デンマーク、2100
- Investigational Site Number 208001
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Mainz、ドイツ、55131
- Investigational Site Number 276003
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München、ドイツ、80336
- Investigational Site Number 276001
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Münster、ドイツ、48149
- Investigational Site Number 276002
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Marseille、フランス、13385
- Investigational Site Number 250001
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Nice、フランス、06012
- Investigational Site Number 250003
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Paris、フランス、75013
- Investigational Site Number 250002
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Leuven、ベルギー、3000
- Investigational Site Number 056001
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準 :
グループ 1 とグループ 2 の両方について:
- -任意の組織ソースからの確認された酸性α-グルコシダーゼ（GAA）酵素欠損症および/または確認されたGAA遺伝子変異を有し、既知の心肥大のない男性または女性患者。
- -署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、それができる患者
- 患者は50メートル（約160フィート）を停止することなく、補助具なしで移動できます。 地域での歩行のための補助具の使用は適切です。
- -患者は、予測される直立姿勢での努力肺活量（FVC）が50％以上です。
- 患者は、女性で出産の可能性がある場合、ベースラインで妊娠検査 [尿ベータ-ヒト絨毛性ゴナドトロピン（β-hCG）] が陰性でなければなりません。
グループ 2 の患者のみ:
-患者は、少なくとも9か月間アルグルコシダーゼアルファで以前に治療されました。
除外基準:
グループ 1 とグループ 2 の両方について:
- 患者は車椅子に依存しています。
- 患者は侵襲的換気を必要としています (非侵襲的換気は許可されています)。
- -患者は、治験治療を使用した別の臨床研究に参加しています。
- -治験責任医師の意見では、患者は研究の要件を順守することができません。
- -患者は、臨床的に重要な心血管、肝臓、肺、神経、または腎臓の疾患、または他の病状、深刻な併発疾患、または酌量すべき状況を含む、臨床的に重要な器質的疾患（ポンペ病に関連する症状を除く）を持っています。治験責任医師の、研究への参加を妨げるか、生存率を低下させる可能性があります。
- 患者は、ペースメーカー、埋め込まれた強磁性金属、不安障害などの正式な禁忌のため、MRI 検査を受けることができません。
グループ 1 のみ:
-患者は、ポンペ病に対してアルグルコシダーゼアルファまたはその他の酵素補充療法（ERT）による以前の治療を受けています。
グループ 2 のみ:
-患者はneoGAAに対する重度のアレルギー反応のリスクが高い（つまり -アルグルコシダーゼアルファに対する以前の中等度から重度のアナフィラキシー反応および/または患者は、アルグルコシダーゼアルファに対する免疫グロブリン（Ig）E抗体を持っている、および/または研究者の意見では、 neoGAAに対するアレルギー反応のリスクが高い)。
上記の情報は、患者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：GZ402666 (neoGAA) グループ 1 - 5 mg
治療未経験の遅発性ポンペ病患者への 5mg neoGAA の静脈内注入を 2 週間に 1 回、合計 24 週間
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剤形：注入用に再構成された凍結乾燥粉末投与経路：静脈内
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実験的：GZ402666 (neoGAA) グループ 1 - 10 mg
治療未経験の遅発性ポンペ病患者への 10mg neoGAA の静脈内注入は、隔週で合計 24 週間行われます。
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剤形：注入用に再構成された凍結乾燥粉末投与経路：静脈内
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実験的：GZ402666 (neoGAA) グループ 1 - 20 mg
未治療の遅発性ポンペ病患者への 20mg neoGAA の静脈内注入は、隔週で合計 24 週間行われます。
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剤形：注入用に再構成された凍結乾燥粉末投与経路：静脈内
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実験的：GZ402666 (neoGAA) グループ 2 - 5 mg
以前にアルグルコシド アルファで治療された遅発性ポンペ病患者への隔週 1 回、合計 24 週間の 5mg neoGAA の静脈内注入。
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剤形：注入用に再構成された凍結乾燥粉末投与経路：静脈内
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実験的：GZ402666 (neoGAA) グループ 2 - 10 mg
以前にアルグルコシド アルファで治療された遅発性ポンペ病患者への 10 mg neoGAA の隔週 1 回、合計 24 週間の静脈内注入。
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剤形：注入用に再構成された凍結乾燥粉末投与経路：静脈内
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実験的：GZ402666 (neoGAA) グループ 2 - 20 mg
以前にアルグルコシド アルファで治療された遅発性ポンペ病患者への隔週 1 回、合計 24 週間の 20mg neoGAA の静脈内注入。
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剤形：注入用に再構成された凍結乾燥粉末投与経路：静脈内
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象
時間枠：スクリーニング/ベースラインから25週まで
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スクリーニング/ベースラインから25週まで
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血液学、生化学、尿検査を含む検査評価
時間枠：スクリーニング/ベースラインから25週まで
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スクリーニング/ベースラインから25週まで
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バイタルサイン
時間枠：スクリーニング/ベースラインから25週まで
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スクリーニング/ベースラインから25週まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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心電図
時間枠：スクリーニング/ベースライン、1週目、13週目、25週目
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スクリーニング/ベースライン、1週目、13週目、25週目
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免疫原性評価
時間枠：スクリーニング/ベースラインから29週まで
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スクリーニング/ベースラインから29週まで
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Cmax
時間枠：1週目、13週目、25週目
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1週目、13週目、25週目
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AUC
時間枠：1週目、13週目、25週目
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1週目、13週目、25週目
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t1/2
時間枠：1週目、13週目、25週目
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1週目、13週目、25週目
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骨格筋グリコーゲン含有量
時間枠：スクリーニング/ベースライン、27週目
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スクリーニング/ベースライン、27週目
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定性的および定量的な筋肉変性評価のための骨格筋磁気共鳴画像。
時間枠：スクリーニング/ベースライン、27週目
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スクリーニング/ベースライン、27週目
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尿 Hex4
時間枠：スクリーニング/ベースラインから25週まで
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スクリーニング/ベースラインから25週まで
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6 分歩行テスト (6MWT) を含む機能評価
時間枠：スクリーニング/ベースライン、13週目、25週目
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機能評価には、肺機能検査 (PFT) のエンドポイント、歩行、階段、ガウアーの操作、椅子 (GSGC)、総運動機能測定-88 (GMFM-88)、クイック運動機能検査 (QMFT)、ハンドヘルド ダイナモメーター検査が含まれます。小児生活の質のインベントリ多次元疲労尺度 (PedsQL)
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スクリーニング/ベースライン、13週目、25週目
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生活の質の評価
時間枠：スクリーニング/ベースライン、13週目、25週目
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スクリーニング/ベースライン、13週目、25週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年8月19日
一次修了 (実際)
2015年2月25日
研究の完了 (実際)
2015年2月25日
試験登録日
最初に提出
2013年7月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年7月9日
最初の投稿 (見積もり)
2013年7月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年3月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年3月22日
最終確認日
2023年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TDR12857
- 2012-004167-42 (EudraCT番号)
- U1111-1144-7725 (その他の識別子：(UTN))
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