재발성 또는 불응성 백혈병 또는 고형 종양이 있는 젊은 환자를 치료하는 타네스피마이신

포함 기준:

• 다음 악성 종양 중 1개의 조직학적으로 확인된 진단:

  • 백혈병

    • 림프계, 골수계 또는 혼합 계통

    • 다음 중 1가지로 확인된 재발(두 번째 이상의 재발) 또는 불응성 질환:

      • M3 골수(골수 흡인 시 > 25% 모세포) 또는 M2 골수(골수 흡인 시 5-25% 모세포)로 정의되는 골수 재발
      • CNS 재발, 모든 뇌척수액(CSF) 검체의 사이토스핀에 의해 최소 5 WBC/mL 또는 >= 4주 간격으로 얻은 2개의 연속 CSF 검체의 사이토스핀에 의해 5 WBC/mL 미만으로 정의되고 모세포가 분자세포유전학, 다변수 유세포 분석 또는 >= 2 항원의 면역염색에 의한 원래의 백혈병 클론
    • 기본 만성 골수성 백혈병 환자는 골수 흡인에서 > 25% 모세포를 가져야 합니다.
    • M3 골수 및 연수막 질환 이외의 골수외 질환 부위가 있는 환자는 자격이 있습니다.

  • 고형 종양

    • 다음 종양 유형 중 하나:

      • 신경 모세포종
      • 유윙 육종
      • 골육종
      • 결합조직형성소형 원형세포종양
      • 횡문근육종
    • 이전의 표준 요법 이후에 진행되었거나 효과적인 표준 요법이 존재하지 않음
    • 측정 가능하거나 측정 불가능한 질병
• 알려진 뇌 전이 없음

• 다음 기준에 의해 정의된 활동성 연수막 백혈병 없음:

  • 뇌척수액(CSF)에서 WBC > 5/mm^3
  • 세포 형태에 의한 CSF의 백혈병 돌풍의 명백한 확인
• 뇌척수액의 세포학적 이상 없이 증상이 있는 중추신경계 질환(예: 뇌신경 이상) 없음
• 성능 상태 - Karnofsky 70-100%(환자 > 10세)
• 성능 상태 - Lansky 70-100%(환자의 경우 =< 10세)
• 8주 이상
• 절대 호중구 수 >= 750/mm^3
• 혈소판 수 >= 75,000/mm^3(수혈 독립적)
• 헤모글로빈 >= 8.5g/dL(수혈 허용됨)
• 빌리루빈 < 1.5mg/dL
• ALT 및 AST =< 2.5배 정상 상한치(ULN)
• INR =< ULN의 1.5배
• 알부민 > 2.0g/dL
• 크레아티닌 = 연령에 대한 ULN의 < 1.5배
• 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 사구체 여과율 > 60 mL/min
• 분출률 >= 50%
• 단축 분율 >= 28%

• QTc < 남성의 경우 450msec(여성의 경우 470msec)

  • 선천성 긴 QT 증후군 없음
• MUGA의 LVEF > 40%
• 증상이 없는 울혈성 심부전
• 심장 부정맥 없음
• New York Heart Association 클래스 III 또는 IV 심부전 없음
• 최근 1년 이내에 심근경색이 없는 경우
• 조절되지 않는 부정맥 없음
• 잘 조절되지 않는 협심증 없음
• 활동성 허혈성 심장 질환 발생 후 12개월 이상
• 심각한 심실 부정맥의 병력 없음(심실 빈맥 또는 심실 세동 >= 3회 연속 박동)
• 왼쪽 번들 분기 블록 없음
• 다른 중요한 심장 질환 없음
• 방사선 촬영상 폐섬유증 없음
• 진행 중이거나 활동적인 박테리아 또는 진균 감염 없음
• 다른 조절되지 않는 질병 없음
• 연구 순응을 방해하는 정신 질환 또는 사회적 상황 없음
• 달걀이나 디메틸 설폭사이드에 기인한 심각한 알레르기 반응의 병력 없음
• 임신 또는 수유 중이 아님
• 음성 임신 테스트
• 가임기 환자는 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
• 모든 면역 요법에서 회복
• 이전 동종 줄기세포 이식 후 최소 6개월
• 이전 자가 줄기세포 이식 후 최소 3개월
• 이전 생물학적 제제(예: 단클론 항체) 투여 후 최소 2주
• 이전 필그라스팀(G-CSF) 또는 사르그라모스팀(GM-CSF) 이후 최소 1주
• 이전의 모든 화학 요법에서 회복됨
• 이전 화학 요법 이후 최소 2주(백혈병 환자만 해당)
• 이전 화학 요법(니트로소우레아 또는 미토마이신의 경우 6주) 이후 최소 4주(고형 종양 환자의 경우)
• 사전 옥살리플라틴 없음
• 시상하부-뇌하수체-부신 축 반응이 억제된 환자의 부신 위기 치료 또는 약물 또는 혈액 제제에 대한 알레르기 반응 치료를 제외한 동시 코르티코스테로이드 없음
• 이전의 모든 방사선 치료에서 회복됨
• 골반의 >= 50%에 대한 이전 방사선 요법 이후 최소 6개월
• 전신 방사선 조사를 포함하여 상당한 골수에 대한 이전 방사선 요법 이후 최소 6개월
• 이전 국소(작은 항구) 방사선 요법 이후 최소 4주
• 심장에 대한 사전 방사선 요법 없음
• 이전 레티노이드 투여 후 최소 1주일
• HIV 양성 환자에 대한 동시 항레트로바이러스 요법 없음
• 부정맥 조절을 위한 병용 약물 없음
• QTc 간격을 연장하거나 연장시킬 수 있는 병용 약물 없음
• 다른 동시 조사 요원 없음
• 다른 동시 항암 요법 없음