골수이형성 환자의 수혈 철 과부하 치료를 위한 데페라시록스 연구
2021년 7월 21일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
혈청 페리틴 모니터링을 사용하는 저위험 및 INT-1, 골수이형성 환자의 수혈 철 과부하 치료를 위한 데페라시록스의 공개 라벨, 안전성 및 내약성 연구
이 시험의 목적은 골수이형성 증후군(MDS) 및 수혈로 인한 만성 철분 과부하 환자에서 데페라시록스의 안전성과 효능을 조사하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
연구 항목에는 IPSS(International Prognostic Scoring System) 기준 및 혈청 페리틴 ≥ 1000ng/mL에 따른 저위험 또는 중간(INT-1) 위험 MDS의 진단이 필요합니다.
환자는 이전에 적어도 30번의 적혈구 수혈을 받았어야 합니다.
데페라시록스는 초기 용량 20mg/kg을 하루에 한 번 경구 투여합니다.
MDS 환자 및 수혈로 인한 만성 철 과부하 환자의 경우 연구 등록 전 12주 동안 환자 수혈 이력 및 최소 3개의 전체 혈구 수(CBC) 값을 사용할 수 있어야 합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
176
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- Univ of Alabama Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85054
- Mayo Clinic
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California
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Concord, California, 미국, 94520
- Bay Area Cancer Research Group
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Duarte, California, 미국, 91010
- City of Hope National Medical Center
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Los Angeles, California, 미국, 90095-1678
- UCLA Medical Center
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Los Angeles, California, 미국, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center, UCLA School of Medicine
-
San Francisco, California, 미국, 94143
- UCSF
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San Francisco, California, 미국, 94143-0324
- UCSF
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80012
- Rocky Mountain Cancer Centers
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University School of Medicine/Winship Cancer Institute
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Hawaii
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Honolulu, Hawaii, 미국, 96813
- Straub Clinic and Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Novartis Investigative Site
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Chicago, Illinois, 미국, 60637-1470
- University of Chicago Hospital
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, 미국, 40536-0093
- University of Kentucky College of Medicine, Markey Cancer Center
-
-
Louisiana
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Alexandria, Louisiana, 미국, 71301
- Cabrini Center for Cancer Care/Christus St. Frances Cabrini Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21231-1000
- St. Agnes Healthcare
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01605
- Rush Cancer Institute Univ. of Massachussets Medical Center
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-
Michigan
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Southfield, Michigan, 미국, 48075
- Novartis Investigative Site
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-
Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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-
Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- The Center for Cancer Care & Research (TCCCR)
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-
Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68124-2346
- Oncology Hematology West, PC
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New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756-0001
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- The Cancer Center at Hackensack University
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-
New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, 미국, 87109
- NMOHC
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-
New York
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Buffalo, New York, 미국, 14623
- Roswell Park Cancer Center
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Rochester, New York, 미국, 14621
- Rochester General Hospital/Lipson Cancer and Blood Center
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, 미국, 28801
- Cancer Care of WNC
-
Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157-1082
- Wake Forest UniversitComprehensive Cancer Center
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-
Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- The Ohio State University
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-
Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Novartis Investigative Site
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-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Thomas Jefferson University; Jefferson Medical College, Kimmel Cancer Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Western Pennsylvania Hospital Cancer Institute
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38120
- The West Cancer Clinic
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Novartis Investigative Site
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor/The Methodist Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84106
- Utah Cancer Specialists
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Virginia
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Arlington, Virginia, 미국, 22205
- Arlington Fairfax Hematology Oncology PC
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Washington
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Spokane, Washington, 미국, 99202
- Novartis Investigative Site
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6Z 1Y6
- Novartis Investigative Site
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- Novartis Investigative Site
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2M9
- Novartis Investigative Site
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H1T 2M4
- Novartis Investigative Site
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2L 4M1
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 저위험 또는 중간(INT-1) 위험 MDS를 가진 남성 또는 여성 환자
- 환자는 철분 킬레이트화에 대해 경험이 없거나 데페록사민(DFO)으로 이전에 치료를 받았을 수 있습니다.
- 18세 이상
- 등록 전 12주 동안의 수혈 기록 이용 가능
- 평생 최소 30회의 이전 포장 적혈구 수혈
- 등록 전 12주 동안 최소 3개의 CBC 값(수혈 전)의 가용성
- 혈청 페리틴:
스크리닝 기간 시작을 위해 전년도에 최소 2주 간격으로 최소 2회 혈청 페리틴 ≥ 1000 ng/mL.
중앙 검사실을 통한 스크리닝 시 혈청 페리틴 ≥ 1000ng/mL.
- 기대 수명 ≥ 6개월
- 성적으로 활동적인 여성은 효과적인 피임 방법을 사용하거나 임상적으로 문서화된 전체 자궁 적출술 및/또는 난소 절제술 또는 난관 결찰술을 받았거나 폐경 후(최소 12개월 동안 무월경으로 정의됨)여야 합니다.
- 서면 동의서를 제공할 수 있음
제외 기준:
- 정상 상한을 초과하는 혈청 크레아티닌
- ALT(Alanine aminotransferase) > 스크리닝 중 500 U/L
- 활동성 B형 또는 C형 간염의 임상적 또는 실험실적 증거
- 소변 단백질/크레아티닌 비율 > 0.5 mg/mg
- HIV 양성 검사 결과(ELISA 또는 Western blot)의 병력
- 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 성과 상태 > 2
- 조절되지 않는 전신성 고혈압 환자
- 표준 의학 요법으로 조절되지 않는 불안정한 심장 질환
- 철 킬레이트와 관련된 임상적으로 관련된 눈 독성의 진단 또는 병력이 있는 환자
- 연구 치료를 방해하는 전신 질환(심혈관, 신장, 간 등)
- 임신 또는 모유 수유
- 지난 4주 이내에 전신 연구 약물 또는 지난 7일 이내에 국소 연구 약물로 치료
- 연구 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 현저하게 변화시킬 수 있는 기타 외과적 또는 의학적 상태
- 의료 요법에 대한 비순응 이력 또는 잠재적으로 신뢰할 수 없거나 비협조적인 것으로 간주되는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ICL670
MDS 환자에서 1년 동안 데페라시록스 20mg/kg/일의 안전성 및 내약성 평가
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MDS 환자에서 1년에 걸쳐 20mg/kg/일
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용을 보고한 참가자 수
기간: 최대 53주
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참가자의 연구 참여와 관련이 있는지 여부에 관계없이 참가자의 연구 참여와 일시적으로 관련된 비정상적인 징후(예: 비정상적인 신체 검사 또는 검사 결과), 증상 또는 질병을 포함하여 참가자의 불리하거나 불리한 의학적 사건 연구에서.
심각한 부작용에는 사망, 생명을 위협하는 부작용, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장, 지속적이거나 상당한 무능력 또는 정상적인 기능을 수행하는 능력의 실질적인 중단 또는 선천적 기형/출산을 초래하는 부작용이 포함됩니다. 결함.
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최대 53주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 13주, 25주, 37주 및 53주까지 혈청 페리틴의 변화
기간: 기준선에서 13주, 25주, 37주 및 53주까지
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기준선에서 3, 6, 9 및 12개월(13, 25, 37 및 53주)까지 혈청 페리틴 수치의 변화.
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기준선에서 13주, 25주, 37주 및 53주까지
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불안정한 플라즈마 철(LPI)의 변화
기간: 기준선에서 13주, 25주, 37주 및 49주까지
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LPI는 비트랜스페린 결합 철의 성분을 나타내며 철 과부하의 지표입니다.
LPI 측정을 위한 혈액 샘플은 1주차(첫 번째 투여 전)와 13주, 25주, 37주 및 49주에 수집되었습니다.
LPI는 1 LPI 단위 = 약 1.5 μM Fe에 의해 생성된 활성 산소 종의 양으로 계산되었습니다.
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기준선에서 13주, 25주, 37주 및 49주까지
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직접 킬레이트 가능한 철(DCI)
기간: 기준선에서 13주, 25주, 37주 및 49주까지
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DCI 측정을 위한 혈액 샘플은 1주차(첫 번째 투여 전)와 13주, 25주, 37주 및 49주에 수집되었습니다.
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기준선에서 13주, 25주, 37주 및 49주까지
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총 철분 수치
기간: 기준선에서 13주, 25주, 37주, 49주 및 53주까지
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기준선에서 3, 6, 9 및 12개월(13, 25, 37 및 49주)까지 비-트랜스페린 결합 철(NTBI) 및 혈청 철의 수준을 평가했습니다.
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기준선에서 13주, 25주, 37주, 49주 및 53주까지
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혈청 트랜스페린 수치
기간: 기준선에서 13주, 25주, 37주, 49주 및 53주까지
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기준선에서 치료 3, 6, 9 및 12개월(방문 주 13, 25, 37 및 49주)까지의 혈청 트랜스페린을 평가했습니다.
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기준선에서 13주, 25주, 37주, 49주 및 53주까지
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트랜스페린 포화도
기간: 기준선에서 13주, 25주, 37주, 49주 및 53주까지
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기준선에서 3, 6, 9 및 12개월까지의 트랜스페린 포화도 수준.
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기준선에서 13주, 25주, 37주, 49주 및 53주까지
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수혈 요건
기간: 최대 1년
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연구 기간 동안 요약된 수혈을 받는 참가자 수.
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최대 1년
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연구 동안 혈액학적 개선의 빈도
기간: 최대 1년
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골수이형성증에서 국제 실무 그룹 반응 기준에 의해 정의된 혈액학적 반응. 다음과 같이 정의된 최소 9주 동안의 혈액학적 개선(HI) 반응: 적혈구계 반응(치료 전, <11g/dL): Hgb가 1.5g/dL 증가; 이전 8주 동안의 치료 전 수혈 수와 비교하여 최소 4 RBC 수혈/8주 절대 수에 의한 적혈구(RBC) 수혈 관련 감소 단위; RBC 수혈 반응 평가에서 Hgb 9.0g/dL 전처리 카운트에 대한 RBC 수혈만; 혈소판 반응(치료 전,<100x10^9/L): >20x10^9/L 혈소판으로 시작하는 경우: 절대 증가 30x10^9/L, 기준선 <20x10^9/L에서 >20x10^9/L로 증가 및 기준 =/> 100%; 호중구 반응(전처리, <1.0x10^9/L): =/> 100% 증가 및 절대 증가 >0.5x10^9/L; HI 후 진행 또는 재발: 다음 중 적어도 하나: =/>과립구 또는 혈소판의 최대 반응 수준에서 50% 감소; Hgb 1.5g/dL 감소; 또는 수혈 의존성. |
최대 1년
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최저 혈장 데페라시록스 농도
기간: 13, 25, 37, 49주차에
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약동학(PK) 매개변수는 탠덤 질량 분광법(LC-MS/MS) 방법을 사용한 액체 크로마토그래피를 사용하여 13주, 25주, 37주 및 49주에 평가되었습니다.
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13, 25, 37, 49주차에
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데페라시록스에 대한 치료 순응도
기간: 최대 1년
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치료 순응도는 사용된 연구 약물, 투여된 투여량 및 연구 동안 방문 사이의 간격의 기록을 사용하여 평가되었습니다.
약물 책임은 현장 방문 중 및 시험 완료 시 현장 모니터에 의해 기록되었습니다.
참가자들은 매월 방문 시 사용하지 않은 모든 약물을 반환하도록 요청받았습니다.
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최대 1년
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유전성 혈색소증 유전자(HFE) 유전자 돌연변이의 유병률
기간: 13주차까지(3개월차)
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골수이형성 증후군(MDS) 집단의 HFE(혈색소침착증) 유전자 돌연변이에 대한 임상시험에는 C282Y, H63D 및 S65C HFE 유전자 돌연변이에 대한 테스트가 포함되었습니다.
하나의 혈액 샘플을 기준선(제1주)에 수집했거나, 해당 방문이 누락된 경우 샘플을 제13주(제3개월)에 수집했습니다.
각 참가자로부터 하나의 혈액 샘플만 채취했습니다.
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13주차까지(3개월차)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2005년 7월 25일
기본 완료 (실제)
2008년 3월 28일
연구 완료 (실제)
2008년 3월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 5월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2005년 5월 4일
처음 게시됨 (추정)
2005년 5월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 8월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 7월 21일
마지막으로 확인됨
2021년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .