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Studio del deferasirox per il trattamento del sovraccarico di ferro trasfusionale nei pazienti mielodisplastici

21 luglio 2021 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio in aperto, sulla sicurezza e sulla tollerabilità di deferasirox per il trattamento del sovraccarico di ferro trasfusionale in pazienti mielodisplastici a basso rischio e INT-1 che utilizzano il monitoraggio della ferritina sierica

Lo scopo di questo studio è esaminare la sicurezza e l'efficacia del deferasirox nei pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) e sovraccarico cronico di ferro da trasfusioni di sangue.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'ingresso nello studio richiede una diagnosi di MDS a rischio basso o intermedio (INT-1) secondo i criteri dell'International Prognostic Scoring System (IPSS) e ferritina sierica ≥ 1000 ng/mL. I pazienti devono aver subito almeno 30 precedenti trasfusioni di globuli rossi. Deferasirox verrà somministrato a una dose iniziale di 20 mg/kg per via orale una volta al giorno. La storia delle trasfusioni del paziente e almeno tre valori di emocromo completo (CBC) devono essere disponibili per le 12 settimane precedenti la registrazione allo studio per i pazienti con MDS e sovraccarico di ferro cronico da trasfusioni di sangue.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

176

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Univ of Alabama Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Mayo Clinic
    • California
      • Concord, California, Stati Uniti, 94520
        • Bay Area Cancer Research Group
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-1678
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center, UCLA School of Medicine
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • UCSF
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143-0324
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University School of Medicine/Winship Cancer Institute
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96813
        • Straub Clinic and Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Novartis Investigative Site
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637-1470
        • University of Chicago Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536-0093
        • University of Kentucky College of Medicine, Markey Cancer Center
    • Louisiana
      • Alexandria, Louisiana, Stati Uniti, 71301
        • Cabrini Center for Cancer Care/Christus St. Frances Cabrini Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21231-1000
        • St. Agnes Healthcare
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01605
        • Rush Cancer Institute Univ. of Massachussets Medical Center
    • Michigan
      • Southfield, Michigan, Stati Uniti, 48075
        • Novartis Investigative Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • The Center for Cancer Care & Research (TCCCR)
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68124-2346
        • Oncology Hematology West, PC
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756-0001
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • The Cancer Center at Hackensack University
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87109
        • NMOHC
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14623
        • Roswell Park Cancer Center
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14621
        • Rochester General Hospital/Lipson Cancer and Blood Center
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28801
        • Cancer Care of WNC
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157-1082
        • Wake Forest UniversitComprehensive Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University; Jefferson Medical College, Kimmel Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Western Pennsylvania Hospital Cancer Institute
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38120
        • The West Cancer Clinic
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor/The Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84106
        • Utah Cancer Specialists
    • Virginia
      • Arlington, Virginia, Stati Uniti, 22205
        • Arlington Fairfax Hematology Oncology PC
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile o femminile con MDS a rischio basso o intermedio (INT-1).
  • I pazienti possono essere O naïve alla chelazione del ferro OPPURE hanno avuto un precedente trattamento con deferoxamina (DFO).
  • Età maggiore o uguale a 18 anni
  • Disponibilità dei registri trasfusionali per le 12 settimane precedenti la registrazione
  • Un minimo di 30 precedenti trasfusioni di globuli rossi concentrati a vita
  • Disponibilità di almeno tre valori di emocromo (pretrasfusione) durante le 12 settimane precedenti la registrazione
  • Ferritina sierica:

Per l'ingresso nel periodo di screening, ferritina sierica ≥ 1000 ng/mL in almeno due occasioni, a distanza di almeno due settimane, durante l'anno precedente.

Ferritina sierica ≥ 1000 ng/mL allo screening tramite il laboratorio centrale.

  • Aspettativa di vita ≥ 6 mesi
  • Le donne sessualmente attive devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace, o devono essere state sottoposte a isterectomia totale e/o ovariectomia clinicamente documentata, o legatura delle tube o essere in postmenopausa (definita come amenorrea da almeno 12 mesi)
  • In grado di fornire il consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Creatinina sierica sopra il limite superiore della norma
  • Alanina aminotransferasi (ALT) > 500 U/L durante lo screening
  • Evidenza clinica o di laboratorio di epatite attiva B o C
  • Rapporto proteine ​​urinarie/creatinina > 0,5 mg/mg
  • Storia del risultato del test HIV positivo (ELISA o Western blot)
  • Performance Status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) > 2
  • Pazienti con ipertensione sistemica incontrollata
  • Malattia cardiaca instabile non controllata dalla terapia medica standard
  • Pazienti con diagnosi o anamnesi di tossicità oculare clinicamente rilevante correlata alla chelazione del ferro
  • Malattie sistemiche (cardiovascolari, renali, epatiche, ecc.) che impedirebbero il trattamento in studio
  • Gravidanza o allattamento
  • Trattamento con farmaco sperimentale sistemico nelle ultime 4 settimane o farmaco sperimentale topico negli ultimi 7 giorni
  • Altre condizioni chirurgiche o mediche che potrebbero alterare in modo significativo l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione del farmaco oggetto dello studio
  • Storia di non conformità a regimi medici o pazienti considerati potenzialmente inaffidabili e/o non collaborativi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: ICL670
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di deferasirox 20 mg/kg/giorno per un anno in pazienti con MDS
Droga: Deferasirox
20 mg/kg/giorno per un anno in pazienti con MDS
Altri nomi:
  • ICL670A
  • chelante
  • desferal
  • chelazione del ferro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno segnalato eventi avversi
Lasso di tempo: fino a 53 settimane
Qualsiasi evento medico sfavorevole o sfavorevole in un partecipante, incluso qualsiasi segno anomalo (ad esempio, esame fisico anomalo o riscontro di laboratorio), sintomo o malattia, temporalmente associato alla partecipazione del partecipante allo studio, considerato o meno correlato alla partecipazione del partecipante nello studio. Gli eventi avversi gravi includono eventi avversi che provocano la morte, un evento avverso potenzialmente letale, il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, un'incapacità persistente o significativa o una sostanziale interruzione della capacità di svolgere le normali funzioni o un'anomalia congenita/parto difetto.
fino a 53 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della ferritina sierica dal basale alle settimane 13, 25, 37 e 53
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 13, 25, 37 e 53
Variazione dei livelli di ferritina sierica dal basale a 3, 6, 9 e 12 mesi (settimane 13, 25, 37 e 53).
Dal basale alle settimane 13, 25, 37 e 53
Variazione del ferro plasmatico labile (LPI)
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 13, 25, 37 e 49
LPI rappresenta la componente del ferro non legato alla transferrina ed è un indicatore di sovraccarico di ferro. Il campione di sangue per le determinazioni LPI è stato raccolto alla settimana 1 (prima della prima dose) e alle settimane 13, 25, 37 e 49. LPI è stato calcolato come 1 unità LPI = la quantità di specie reattive dell'ossigeno prodotte da circa 1,5 μM Fe
Dal basale alle settimane 13, 25, 37 e 49
Ferro direttamente chelabile (DCI)
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 13, 25, 37 e 49
Il campione di sangue per le determinazioni DCI è stato raccolto alla settimana 1 (prima della prima dose) e alle settimane 13, 25, 37 e 49.
Dal basale alle settimane 13, 25, 37 e 49
Livelli totali di ferro
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 13, 25, 37, 49 e 53
Sono stati valutati i livelli di ferro non legato alla transferrina (NTBI) e ferro sierico dal basale a 3, 6, 9 e 12 mesi (settimane 13, 25, 37 e 49).
Dal basale alle settimane 13, 25, 37, 49 e 53
Livelli sierici di transferrina
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 13, 25, 37, 49 e 53
È stata valutata la transferrina sierica dal basale a 3, 6, 9 e 12 mesi di trattamento (settimane di visita 13, 25, 37 e 49).
Dal basale alle settimane 13, 25, 37, 49 e 53
Saturazione della transferrina
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 13, 25, 37, 49 e 53
Livelli di saturazione della transferrina dal basale a 3, 6, 9 e 12 mesi.
Dal basale alle settimane 13, 25, 37, 49 e 53
Requisiti trasfusionali
Lasso di tempo: fino a 1 anno
Numero di partecipanti che hanno ricevuto trasfusioni, il riassunto durante lo studio.
fino a 1 anno
Frequenza del miglioramento ematologico durante lo studio
Lasso di tempo: fino a 1 anno

Risposte ematologiche definite dai criteri di risposta dell'International Working Group nella mielodisplasia. Risposte di miglioramento ematologico (HI), almeno 9 settimane definite come:

Risposta eritroide (pretrattamento, <11 g/dL): aumento di Hgb di 1,5 g/dL; Unità di riduzione rilevanti delle trasfusioni di globuli rossi (RBC) per numero assoluto almeno 4 trasfusioni di RBC/8 settimane rispetto al numero di trasfusioni pre-trattamento nelle 8 settimane precedenti; Solo le trasfusioni di RBC per Hgb di 9,0 g/dL pretrattamento contano nella valutazione della risposta alla trasfusione di RBC; Risposta piastrinica (pretrattamento, <100x10^9/L): se si inizia con piastrine >20x10^9/L: aumento assoluto di 30x10^9/L, aumento dal basale <20 x10^9/L a >20x10^9/L e di =/> 100%; Risposta neutrofila (pretrattamento, <1,0x10^9/L): =/> aumento del 100% e aumento assoluto >0,5x10^9/L; Progressione o recidiva dopo HI: Almeno 1 dei seguenti: =/>50% di decremento rispetto ai livelli di risposta massimi nei granulociti o nelle piastrine; Riduzione di Hgb di 1,5 g/dL; o Dipendenza da trasfusioni.
fino a 1 anno
Concentrazione plasmatica minima di deferasirox
Lasso di tempo: Alla settimana 13, 25, 37 e 49
I parametri farmacocinetici (PK) sono stati valutati alla settimana 13, 25, 37 e 49 utilizzando il metodo della cromatografia liquida con spettrometria di massa tandem (LC-MS/MS).
Alla settimana 13, 25, 37 e 49
Conformità al trattamento con deferasirox
Lasso di tempo: fino a 1 anno
La compliance al trattamento è stata valutata utilizzando le registrazioni dei farmaci in studio utilizzati, i dosaggi somministrati e gli intervalli tra le visite durante lo studio. La responsabilità della droga è stata rilevata dal monitor sul campo durante le visite in loco e al completamento della sperimentazione. Ai partecipanti è stato chiesto di restituire tutti i farmaci non utilizzati alle visite mensili.
fino a 1 anno
La prevalenza delle mutazioni genetiche ereditarie del gene dell'emocromatosi (HFE).
Lasso di tempo: fino alla settimana 13 (mese 3)
Mutazioni del gene HFE (emocromatosi) nella popolazione con sindrome mielodisplastica (MDS), lo studio ha incluso il test per le mutazioni del gene HFE C282Y, H63D e S65C. Un campione di sangue è stato raccolto al basale (settimana 1) o, se mancava quella visita, il campione è stato prelevato alla settimana 13 (mese 3). Da ogni partecipante doveva essere prelevato un solo campione di sangue.
fino alla settimana 13 (mese 3)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

25 luglio 2005

Completamento primario (EFFETTIVO)

28 marzo 2008

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

28 marzo 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 maggio 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 maggio 2005

Primo Inserito (STIMA)

5 maggio 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

16 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CICL670AUS03

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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