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Estudio de deferasirox para el tratamiento de la sobrecarga transfusional de hierro en pacientes mielodisplásicos

21 de julio de 2021 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio de etiqueta abierta, seguridad y tolerabilidad de deferasirox para el tratamiento de la sobrecarga de hierro transfusional en pacientes mielodisplásicos de bajo riesgo e INT-1 que usan monitoreo de ferritina sérica

El propósito de este ensayo es examinar la seguridad y eficacia de deferasirox en pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) y sobrecarga crónica de hierro por transfusiones de sangre.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El ingreso al estudio requiere un diagnóstico de SMD de riesgo bajo o intermedio (INT-1) según los criterios del Sistema de puntuación de pronóstico internacional (IPSS) y ferritina sérica ≥ 1000 ng/mL. Los pacientes deben haber recibido al menos 30 transfusiones previas de glóbulos rojos. El deferasirox se administrará a una dosis inicial de 20 mg/kg por vía oral una vez al día. El historial de transfusiones del paciente y al menos tres valores de hemograma completo (CBC) deben estar disponibles durante las 12 semanas anteriores al registro en el estudio para pacientes con SMD y sobrecarga crónica de hierro por transfusiones de sangre.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

176

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 1Y6
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H1T 2M4
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2L 4M1
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Univ of Alabama Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Mayo Clinic
    • California
      • Concord, California, Estados Unidos, 94520
        • Bay Area Cancer Research Group
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1678
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center, UCLA School of Medicine
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-0324
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine/Winship Cancer Institute
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • Straub Clinic and Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Novartis Investigative Site
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637-1470
        • University of Chicago Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536-0093
        • University of Kentucky College of Medicine, Markey Cancer Center
    • Louisiana
      • Alexandria, Louisiana, Estados Unidos, 71301
        • Cabrini Center for Cancer Care/Christus St. Frances Cabrini Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231-1000
        • St. Agnes Healthcare
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01605
        • Rush Cancer Institute Univ. of Massachussets Medical Center
    • Michigan
      • Southfield, Michigan, Estados Unidos, 48075
        • Novartis Investigative Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • The Center for Cancer Care & Research (TCCCR)
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68124-2346
        • Oncology Hematology West, PC
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756-0001
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • The Cancer Center at Hackensack University
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87109
        • NMOHC
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14623
        • Roswell Park Cancer Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14621
        • Rochester General Hospital/Lipson Cancer and Blood Center
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28801
        • Cancer Care of WNC
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157-1082
        • Wake Forest UniversitComprehensive Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University; Jefferson Medical College, Kimmel Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Western Pennsylvania Hospital Cancer Institute
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38120
        • The West Cancer Clinic
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor/The Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84106
        • Utah Cancer Specialists
    • Virginia
      • Arlington, Virginia, Estados Unidos, 22205
        • Arlington Fairfax Hematology Oncology PC
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes masculinos o femeninos con SMD de riesgo bajo o intermedio (INT-1)
  • Los pacientes pueden NO haber recibido tratamiento previo con quelación de hierro O haber recibido tratamiento previo con deferoxamina (DFO).
  • Edad mayor o igual a 18 años
  • Disponibilidad de registros de transfusiones de las 12 semanas anteriores al registro
  • Un mínimo de por vida de 30 transfusiones anteriores de concentrados de glóbulos rojos
  • Disponibilidad de al menos tres valores de CBC (pretransfusión) durante las 12 semanas anteriores al registro
  • Ferritina sérica:

Para ingresar al período de selección, ferritina sérica ≥ 1000 ng/mL en al menos dos ocasiones, con al menos dos semanas de diferencia, durante el año anterior.

Ferritina sérica ≥ 1000 ng/ml en la selección a través del laboratorio central.

  • Esperanza de vida ≥ 6 meses
  • Las mujeres sexualmente activas deben usar un método anticonceptivo eficaz, o deben haberse sometido a histerectomía total u ovariectomía total documentada clínicamente, o ligadura de trompas o ser posmenopáusicas (definidas como amenorrea durante al menos 12 meses)
  • Capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito

Criterio de exclusión:

  • Creatinina sérica por encima del límite superior de la normalidad
  • Alanina aminotransferasa (ALT) > 500 U/L durante la selección
  • Evidencia clínica o de laboratorio de hepatitis B o C activa
  • Relación proteína/creatinina en orina > 0,5 mg/mg
  • Historial de resultado de prueba VIH positivo (ELISA o Western blot)
  • Estado funcional del Grupo Cooperativo de Oncología del Este (ECOG) > 2
  • Pacientes con hipertensión sistémica no controlada
  • Enfermedad cardíaca inestable no controlada por la terapia médica estándar
  • Pacientes con diagnóstico o antecedentes de toxicidad ocular clínicamente relevante relacionada con la quelación del hierro
  • Enfermedades sistémicas (cardiovasculares, renales, hepáticas, etc.) que impedirían el tratamiento del estudio
  • Embarazo o lactancia
  • Tratamiento con fármaco sistémico en investigación en las últimas 4 semanas o fármaco tópico en investigación en los últimos 7 días
  • Otra afección quirúrgica o médica que podría alterar significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción del fármaco del estudio
  • Antecedentes de incumplimiento de los regímenes médicos o pacientes que se consideran potencialmente poco confiables y/o no cooperativos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: ICL670
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de deferasirox 20 mg/kg/día durante un año en pacientes con SMD
Droga: Deferasirox
20 mg/kg/día durante un año en pacientes con SMD
Otros nombres:
  • ICL670A
  • quelante
  • desferal
  • quelación de hierro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que informaron eventos adversos
Periodo de tiempo: hasta 53 Semanas
Cualquier evento médico adverso o desfavorable en un participante, incluido cualquier signo anormal (por ejemplo, examen físico o resultado de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad, asociado temporalmente con la participación del participante en el estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la participación del participante. en el estudio. Los eventos adversos graves incluyen eventos adversos que resultan en la muerte, un evento adverso que pone en peligro la vida, la hospitalización del paciente internado o la prolongación de la hospitalización existente, una incapacidad persistente o significativa o una interrupción sustancial de la capacidad para realizar funciones normales, o una anomalía congénita/nacimiento defecto.
hasta 53 Semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la ferritina sérica desde el inicio hasta las semanas 13, 25, 37 y 53
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 13, 25, 37 y 53
Cambio en los niveles de ferritina sérica desde el inicio hasta los 3, 6, 9 y 12 meses (semanas 13, 25, 37 y 53).
Desde el inicio hasta las semanas 13, 25, 37 y 53
Cambio en el hierro plasmático lábil (LPI)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 13, 25, 37 y 49
LPI representa el componente de hierro no ligado a transferrina y es un indicador de sobrecarga de hierro. La muestra de sangre para las determinaciones de LPI se recolectó en la Semana 1 (antes de la primera dosis) y en las Semanas 13, 25, 37 y 49. El LPI se calculó como 1 unidad LPI = la cantidad de especies reactivas de oxígeno producidas por aproximadamente 1,5 μM de Fe
Desde el inicio hasta las semanas 13, 25, 37 y 49
Hierro directamente quelable (DCI)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 13, 25, 37 y 49
La muestra de sangre para las determinaciones de DCI se recolectó en la Semana 1 (antes de la primera dosis) y en las Semanas 13, 25, 37 y 49.
Desde el inicio hasta las semanas 13, 25, 37 y 49
Niveles totales de hierro
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 13, 25, 37, 49 y 53
Se evaluaron los niveles de hierro no ligado a transferrina (NTBI) y hierro sérico desde el inicio hasta los 3, 6, 9 y 12 meses (semanas 13, 25, 37 y 49).
Desde el inicio hasta las semanas 13, 25, 37, 49 y 53
Niveles de transferrina sérica
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 13, 25, 37, 49 y 53
Se evaluó la transferrina sérica desde el inicio hasta los meses 3, 6, 9 y 12 de tratamiento (semanas de visita 13, 25, 37 y 49).
Desde el inicio hasta las semanas 13, 25, 37, 49 y 53
Saturación de transferrina
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 13, 25, 37, 49 y 53
Niveles de saturación de transferrina desde el inicio hasta los 3, 6, 9 y 12 meses.
Desde el inicio hasta las semanas 13, 25, 37, 49 y 53
Requisitos de transfusión
Periodo de tiempo: hasta 1 año
Número de participantes que recibieron transfusiones, resumido durante el estudio.
hasta 1 año
Frecuencia de mejoría hematológica durante el estudio
Periodo de tiempo: hasta 1 año

Respuestas hematológicas definidas por los criterios de respuesta del Grupo de Trabajo Internacional en mielodisplasia. Respuestas de mejora hematológica (HI), al menos 9 semanas definidas como:

Respuesta eritroide (pretratamiento, <11 g/dL): aumento de Hgb de 1,5 g/dL; Unidades de reducción relevantes de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) por número absoluto al menos 4 transfusiones de RBC/8 semanas en comparación con el número de transfusiones previas al tratamiento en las 8 semanas anteriores; Solo las transfusiones de glóbulos rojos para Hgb de 9,0 g/dl antes del tratamiento cuentan en la evaluación de la respuesta a la transfusión de glóbulos rojos; Respuesta de plaquetas (pretratamiento, <100x10^9/L): Si comienza con >20x10^9/L plaquetas: aumento absoluto 30x10^9/L, aumento desde el inicio <20x10^9/L a >20x10^9/L y por =/> 100%; Respuesta de neutrófilos (pretratamiento, <1,0x10^9/L): =/> aumento del 100 % y aumento absoluto >0,5x10^9/L; Progresión o recaída después de HI: Al menos 1 de los siguientes: =/>50% de disminución de los niveles máximos de respuesta en granulocitos o plaquetas; Reducción de Hgb en 1,5 g/dL; o Dependencia transfusional.
hasta 1 año
Concentración mínima de deferasirox en plasma
Periodo de tiempo: En la Semana 13, 25, 37 y 49
Los parámetros farmacocinéticos (PK) se evaluaron en las semanas 13, 25, 37 y 49 utilizando el método de cromatografía líquida con espectrometría de masas en tándem (LC-MS/MS).
En la Semana 13, 25, 37 y 49
Cumplimiento del tratamiento a Deferasirox
Periodo de tiempo: hasta 1 año
El cumplimiento del tratamiento se evaluó mediante registros de la medicación del estudio utilizada, las dosis administradas y los intervalos entre las visitas durante el estudio. El monitor de campo anotó la responsabilidad de las drogas durante las visitas al sitio y al finalizar el ensayo. Se pidió a los participantes que devolvieran todos los medicamentos no utilizados en las visitas mensuales.
hasta 1 año
La prevalencia de mutaciones genéticas en el gen de la hemocromatosis hereditaria (HFE)
Periodo de tiempo: hasta la Semana 13 (Mes 3)
Mutaciones del gen HFE (hemocromatosis) en la población con síndrome mielodisplásico (MDS), el ensayo incluyó pruebas para las mutaciones del gen HFE C282Y, H63D y S65C. Se recolectó una muestra de sangre en el inicio (semana 1) o, si faltaba esa visita, se tomó la muestra en la semana 13 (mes 3). Solo se debía tomar una muestra de sangre de cada participante.
hasta la Semana 13 (Mes 3)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

25 de julio de 2005

Finalización primaria (ACTUAL)

28 de marzo de 2008

Finalización del estudio (ACTUAL)

28 de marzo de 2008

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de mayo de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de mayo de 2005

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

5 de mayo de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

16 de agosto de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de julio de 2021

Última verificación

1 de julio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CICL670AUS03

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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